Який механізм дії?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com

Ключові моменти

  • Механізм дії Viltepso полягає в тому, щоб «приховати» екзон 53, змушуючи клітини обходити цей екзон і дозволяючи іншим екзонам (частині гена) підходити разом правильно. Це дозволяє організму утворювати скорочену версію білка дистрофіну.
  • Вілтепсо (вільтоларсен) для ін’єкцій допомагає організму виробляти дистрофін, білок, який міститься в м’язових клітинах. Дистрофін допомагає зміцнити та захистити м’язи.
  • Вілтепсо схвалено для використання пацієнтами, які мають підтверджену мутацію гена DMD, яка піддається пропуску екзону 53. Коли екзони відсутні, клітини не мають належних інструкцій для вироблення дистрофіну, що призводить до типу пошкодження м’язів, що спричиняє МДД.

    • М’язова дистрофія Дюшенна (МДД) спричинена генетичним мутація гена дистрофіну, що призводить до відсутності екзонів (частини гена). Пацієнти з підтвердженою мутацією гена DMD, яка піддається пропуску екзону 53, можуть бути кандидатами на лікування Вільтепсо.

    Це застосування отримало прискорене схвалення FDA у серпні 2020 року на основі збільшення вироблення дистрофіну в скелетних м’язах. у пацієнтів, які отримували Вільтепсо. Подальше схвалення цього використання може залежати від переваг, доведених у клінічному дослідженні.

    Якщо у вас або вашої дитини є ознаки або симптоми МДД, ваш лікар може призначити простий аналіз крові, щоб підтвердити діагноз. Більшість пацієнтів не потребують біопсії м’язів і лише проходять аналіз крові. Генетичне тестування – це особисте рішення, яке ви повинні обговорити зі своїм лікарем. Близько 8% пацієнтів із МДД мають мутації екзона 53, які можуть реагувати на лікування Вільтепсо.

    Чи можна вводити Вільтепсо вдома?

    Вілтепсо вводять у вигляді внутрішньовенної (в/в) інфузії у вену один раз на тиждень. Вільтепсо може призначити медичний працівник у вас вдома або в лікувальному центрі. Настоювання триває близько 60 хвилин. Доза залежить від маси тіла пацієнта.

    Поширеними побічними ефектами Вільтепсо були інфекції верхніх дихальних шляхів, реакції у місці ін’єкції, кашель і лихоманка. Ці побічні ефекти виникали принаймні у 15 із кожні 100 пацієнтів (15% пацієнтів). Ваш лікар контролюватиме функцію нирок вашої дитини, оскільки Вільтепсо може спричинити пошкодження нирок.

    Це не вся інформація, яку вам потрібно знати про ін’єкції Вільтепсо (вільтоларсен) для безпечного та ефективного використання. Перегляньте повну інформацію про Viltepso тут і обговоріть це та будь-які запитання, які у вас виникли, зі своїм лікарем або іншим постачальником медичних послуг.

    Супутні медичні питання

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова