¿Cual es el mecanismo de acción?

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El mecanismo de acción de Viltepso es "ocultar" el exón 53, lo que hace que las células pasen por alto este exón y permitan que los exones restantes encajen correctamente. Esto permite que el cuerpo forme una versión abreviada de la proteína distrofina. La inyección de viltepso (viltolarsen) ayuda al cuerpo a producir distrofina, una proteína que se encuentra en las células musculares. La distrofina ayuda a fortalecer y proteger los músculos. Cuando faltan exones, las células no tienen las instrucciones adecuadas para producir distrofina.

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