Qual é o mecanismo de ação?

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O mecanismo de ação de Viltepso é “ocultar” o éxon 53, fazendo com que as células contornem esse éxon e permitindo que os éxons restantes se encaixem adequadamente. Isso permite que o corpo forme uma versão abreviada da proteína distrofina. A injeção de Viltepso (viltolarsen) ajuda o corpo a produzir distrofina, uma proteína encontrada nas células musculares. A distrofina ajuda a fortalecer e proteger os músculos. Quando faltam exons, as células não têm as instruções adequadas para produzir distrofina.

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