Was für ein Medikament ist Emflaza und wie wirkt es?

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Wichtige Punkte

  • Emflaza (Deflazacort) ist ein Glukokortikoid (ein Kortikosteroid oder „Steroid“), das zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 2 Jahren eingesetzt wird.
  • Emflaza ist kein Heilmittel gegen Muskeldystrophie, aber es kann die Muskelkraft eines Patienten verbessern und dazu beitragen, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen.
  • Emflaza ist das erste von der FDA zugelassene Kortikosteroid Behandlung von DMD in den USA. Es wurde 2017 von der FDA zugelassen. Es ist als orale Suspension oder als orale Tablette erhältlich, die einmal täglich oral eingenommen wird. Die Dosierung richtet sich nach dem Gewicht des Patienten.

    • Wie wirkt Emflaza bei DMD?

    Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine genetische Erkrankung, die am häufigsten bei Jungen auftritt. Bei Mädchen kommt es selten vor. DMD beeinträchtigt die Muskeln im Körper und führt zu Schwäche. Es beginnt normalerweise in den unteren Gliedmaßen und im Beckenbereich. Es gibt keine Heilung und die Krankheit führt oft im Alter zwischen 20 und 30 zum vorzeitigen Tod aufgrund von Herz- und Lungenversagen.

    Kortikosteroide tragen im Allgemeinen dazu bei, Entzündungen (Schwellungen) und Schmerzen zu lindern. Sie können dazu beitragen, motorische Fähigkeiten, Muskelkraft und Lungenfunktion zu verbessern und eine Gehbehinderung hinauszuzögern. Emflaza wird von PTC Therapeutics hergestellt.

    Studien haben gezeigt, dass ein frühzeitiger Beginn der Behandlung bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) vor dem körperlichen Verfall für die Behandlung wichtig ist. Die US-amerikanischen Zentren für die Kontrolle und Prävention von Krankheiten (CDC) empfehlen, dass Jungen mit DMD mit einer Kortikosteroidtherapie beginnen, bevor sie einen erheblichen körperlichen Verfall zeigen. Auch die American Academy of Neurology (AMA) empfiehlt die Verwendung von Kortikosteroiden als Teil der Duchenne-Behandlung.

    Andere Behandlungen zur Behandlung von DMD umfassen Hilfsmittel wie Zahnspangen oder Krücken, Beratung, körperliche und berufliche Rehabilitation und manchmal auch chirurgische Eingriffe um bei schwerer Muskelverspannung oder -verkürzung (Kontraktur) zu helfen.

    Dies sind nicht alle Informationen, die Sie über Emflaza (Deflazacort) für eine sichere und wirksame Anwendung wissen müssen, und ersetzen nicht das Gespräch mit Ihrem Arzt über Ihre Behandlung. Sehen Sie sich hier die vollständigen Informationen zu Emflaza an und besprechen Sie diese Informationen und alle Fragen, die Sie haben, mit Ihrem Arzt oder einem anderen Gesundheitsdienstleister.

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