Τι είδους φάρμακο είναι το Emflaza, πώς λειτουργεί;

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com

Βασικά σημεία

  • Το Emflaza (deflazacort) είναι ένα γλυκοκορτικοειδές (ένα κορτικοστεροειδές ή "στεροειδές") που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD) σε ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω.
  • Το Emflaza δεν είναι θεραπεία για τη μυϊκή δυστροφία, αλλά μπορεί να βελτιώσει τη μυϊκή δύναμη του ασθενούς και να βοηθήσει στην επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου.
  • Το Emflaza είναι η πρώτη έγκριση από την FDA οποιουδήποτε κορτικοστεροειδούς σε θεραπεία DMD στις Η.Π.Α. Εγκρίθηκε από τον FDA το 2017. Διατίθεται ως πόσιμο εναιώρημα ή ως πόσιμο δισκίο που λαμβάνεται από το στόμα μία φορά την ημέρα. Οι δόσεις βασίζονται στο βάρος του ασθενούς.

    • Πώς δρα το Emflaza στο DMD;

    Η μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD) είναι μια γενετική διαταραχή που εμφανίζεται συχνότερα στα αγόρια. Σπάνια συναντάται στα κορίτσια. Το DMD επηρεάζει τους μύες του σώματος και οδηγεί σε αδυναμία. Συνήθως ξεκινά από τα κάτω άκρα και τις περιοχές της λεκάνης. Δεν υπάρχει θεραπεία και συχνά οδηγεί σε πρόωρο θάνατο στα μέσα της δεκαετίας του '20 έως του '30 λόγω καρδιακής και πνευμονικής ανεπάρκειας.

    Τα κορτικοστεροειδή γενικά βοηθούν στη μείωση της φλεγμονής (πρήξιμο) και του πόνου. Μπορούν να βοηθήσουν στη βελτίωση των κινητικών δεξιοτήτων, της μυϊκής δύναμης, της λειτουργίας των πνευμόνων και στην καθυστέρηση της αναπηρίας στο περπάτημα. Το Emflaza κατασκευάζεται από την PTC Therapeutics.

    Μελέτες έχουν δείξει ότι η έναρξη της θεραπείας νωρίς στη μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD) πριν από τη φυσική έκπτωση είναι σημαντική για τη θεραπεία. Τα Κέντρα Ελέγχου και Πρόληψης Νοσημάτων των ΗΠΑ (CDC) συνιστούν στα αγόρια με DMD να ξεκινούν θεραπεία με κορτικοστεροειδή πριν εμφανίσουν σημαντική σωματική εξασθένηση. Η Αμερικανική Ακαδημία Νευρολογίας (AMA) συνιστά επίσης τη χρήση κορτικοστεροειδών ως μέρος της θεραπείας Duchenne.

    Άλλες θεραπείες που χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία της DMD περιλαμβάνουν συσκευές όπως τιράντες ή πατερίτσες, συμβουλευτική, φυσική και επαγγελματική αποκατάσταση και μερικές φορές χειρουργική επέμβαση για να βοηθήσετε με σοβαρή σύσφιξη ή βράχυνση των μυών (σύσπαση).

    Δεν είναι όλες οι πληροφορίες που πρέπει να γνωρίζετε για το Emflaza (deflazacort) για ασφαλή και αποτελεσματική χρήση και δεν αντικαθιστά τη συζήτηση με το γιατρό σας σχετικά με τη θεραπεία σας. Διαβάστε τις πλήρεις πληροφορίες του Emflaza εδώ και συζητήστε αυτές τις πληροφορίες και τυχόν ερωτήσεις που έχετε με το γιατρό σας ή άλλο πάροχο υγειονομικής περίθαλψης.

    Σχετικές ιατρικές ερωτήσεις

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά