¿Qué tipo de medicamento es Emflaza, cómo funciona?

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Puntos clave

  • Emflaza (deflazacort) es un glucocorticoide (un corticosteroide o "esteroide") que se usa para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes de 2 años de edad y mayores.
  • Emflaza no es una cura para la distrofia muscular, pero puede mejorar la fuerza muscular del paciente y ayudar a retardar la progresión de la enfermedad.
  • Emflaza es la primera aprobación de la FDA de cualquier corticosteroide para tratar la DMD en los EE. UU. Fue aprobado por la FDA en 2017. Se presenta como una suspensión oral o como una tableta oral que se toma por vía oral una vez al día. Las dosis se basan en el peso del paciente.

    • ¿Cómo actúa Emflaza en la DMD?

    La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno genético que ocurre con mayor frecuencia en los niños. Rara vez se encuentra en las niñas. La DMD afecta los músculos del cuerpo y provoca debilidad. Suele comenzar en las zonas de las extremidades inferiores y la pelvis. No existe cura y, a menudo, provoca una muerte prematura entre los veintitantos y los treinta años debido a insuficiencia cardíaca y pulmonar.

    Los corticosteroides en general ayudan a reducir la inflamación (hinchazón) y el dolor. Pueden ayudar a mejorar las habilidades motoras, la fuerza muscular, la función pulmonar y retrasar la discapacidad para caminar. Emflaza es fabricado por PTC Therapeutics.

    Los estudios han demostrado que comenzar el tratamiento temprano en la distrofia muscular de Duchenne (DMD) antes del deterioro físico es importante para el tratamiento. Los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) de EE. UU. recomiendan que los niños con DMD comiencen la terapia con corticosteroides antes de que muestren un deterioro físico sustancial. La Academia Estadounidense de Neurología (AMA) también recomienda el uso de corticosteroides como parte del tratamiento de Duchenne.

    Otros tratamientos utilizados para el tratamiento de la DMD incluyen dispositivos como aparatos ortopédicos o muletas, asesoramiento, rehabilitación física y ocupacional y, a veces, cirugía. para ayudar con el endurecimiento o acortamiento (contractura) muscular grave.

    Esta no es toda la información que necesita saber sobre Emflaza (deflazacort) para un uso seguro y eficaz y no reemplaza la consulta con su médico. sobre su tratamiento. Revise la información completa de Emflaza aquí y analice esta información y cualquier pregunta que tenga con su médico u otro proveedor de atención médica.

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