Quel type de médicament est Emflaza, comment ça marche ?

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Points clés

  • Emflaza (deflazacort) est un glucocorticoïde (un corticostéroïde ou « stéroïde ») utilisé pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients âgés de 2 ans et plus.
  • Emflaza n'est pas un remède contre la dystrophie musculaire, mais il peut améliorer la force musculaire d'un patient et aider à ralentir la progression de la maladie.
  • Emflaza est la première approbation de la FDA pour un corticostéroïde à traiter la DMD aux États-Unis. Il a été approuvé par la FDA en 2017. Il se présente sous forme de suspension buvable ou de comprimé oral pris par voie orale une fois par jour. Les doses sont basées sur le poids du patient.

    • Comment Emflaza agit-il dans la DMD ?

    La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique qui survient le plus souvent chez les garçons. On le trouve rarement chez les filles. La DMD affecte les muscles du corps et entraîne une faiblesse. Elle débute généralement au niveau des membres inférieurs et du bassin. Il n'existe aucun remède et cela entraîne souvent une mort prématurée entre 20 et 30 ans en raison d'une insuffisance cardiaque ou pulmonaire.

    Les corticostéroïdes en général aident à réduire l'inflammation (gonflement) et la douleur. Ils peuvent aider à améliorer la motricité, la force musculaire, la fonction pulmonaire et à retarder les difficultés de marche. Emflaza est fabriqué par PTC Therapeutics.

    Des études ont montré qu'il est important de commencer le traitement tôt dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) avant le déclin physique. Les Centers for Disease Control and Prevention (CDC) des États-Unis recommandent aux garçons atteints de DMD de commencer une corticothérapie avant de présenter un déclin physique important. L'American Academy of Neurology (AMA) recommande également l'utilisation de corticostéroïdes dans le cadre du traitement Duchenne.

    Les autres traitements utilisés pour le traitement de la DMD comprennent des appareils comme des appareils orthodontiques ou des béquilles, des conseils, une réadaptation physique et professionnelle et parfois une intervention chirurgicale. pour aider en cas de resserrement ou de raccourcissement musculaire sévère (contracture).

    Ceci ne représente pas toutes les informations que vous devez connaître sur Emflaza (deflazacort) pour une utilisation sûre et efficace et ne remplace pas une discussion avec votre médecin. à propos de votre traitement. Consultez les informations complètes sur Emflaza ici et discutez de ces informations et de toutes vos questions avec votre médecin ou un autre professionnel de la santé.

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