Che tipo di farmaco è Emflaza, come funziona?

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Punti chiave

  • Emflaza (deflazacort) è un glucocorticoide (un corticosteroide o "steroide") usato per trattare la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti di età pari o superiore a 2 anni.
  • Emflaza non è una cura per la distrofia muscolare, ma può migliorare la forza muscolare di un paziente e aiutare a rallentare la progressione della malattia.
  • Emflaza è la prima approvazione della FDA per qualsiasi corticosteroide per trattare la DMD negli Stati Uniti. È stato approvato dalla FDA nel 2017. Si presenta come sospensione orale o come compressa orale assunta per via orale una volta al giorno. Le dosi si basano sul peso del paziente.

    • Come funziona Emflaza nella DMD?

    La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica che si verifica più comunemente nei ragazzi. Si trova raramente nelle ragazze. La DMD colpisce i muscoli del corpo e porta alla debolezza. Inizia solitamente nella zona degli arti inferiori e del bacino. Non esiste una cura e spesso porta a morte prematura tra i venti ei trent'anni a causa di insufficienza cardiaca e polmonare.

    I corticosteroidi in generale aiutano a ridurre l'infiammazione (gonfiore) e il dolore. Possono aiutare a migliorare le capacità motorie, la forza muscolare, la funzione polmonare e ritardare la disabilità motoria. Emflaza è prodotto da PTC Therapeutics.

    Studi hanno dimostrato che iniziare il trattamento precocemente nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD) prima del declino fisico è importante per il trattamento. I Centri statunitensi per il controllo e la prevenzione delle malattie (CDC) raccomandano che i ragazzi affetti da DMD inizino la terapia con corticosteroidi prima che mostrino un sostanziale declino fisico. Anche l'American Academy of Neurology (AMA) raccomanda l'uso di corticosteroidi come parte del trattamento con Duchenne.

    Altri trattamenti utilizzati per il trattamento della DMD includono dispositivi come tutori o stampelle, consulenza, riabilitazione fisica e professionale e talvolta un intervento chirurgico. per aiutare con un grave irrigidimento o accorciamento muscolare (contrattura).

    Queste non sono tutte le informazioni che devi sapere su Emflaza (deflazacort) per un uso sicuro ed efficace e non sostituiscono il colloquio con il medico sul tuo trattamento. Consulta qui le informazioni complete su Emflaza e discuti queste informazioni e qualsiasi domanda tu abbia con il tuo medico o altro operatore sanitario.

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