エムフラザとはどんな薬で、どのように作用するのでしょうか？

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キーポイント

  • エムフラザ (デフラザコート) は、2 歳以上の患者のデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の治療に使用されるグルココルチコイド (コルチコステロイドまたは「ステロイド」) です。
  • エムフラザは筋ジストロフィーの治療法ではありませんが、患者の筋力を向上させ、病気の進行を遅らせるのに役立つ可能性があります。
  • エムフラザは、コルチコステロイドとして初めて FDA に承認された薬です。米国における DMD の治療薬。2017 年に FDA によって承認されました。経口懸濁液または 1 日 1 回口から摂取する経口錠剤として提供されます。投与量は患者の体重に基づきます。

    • エムフラザは DMD にどのように作用しますか?

    デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は、男児に最も一般的に発生する遺伝性疾患です。女の子にはほとんど見られません。 DMD は体の筋肉に影響を与え、衰弱を引き起こします。通常、下肢と骨盤領域から始まります。治療法はなく、心不全や肺不全により 20 代半ばから 30 代で早死にすることがよくあります。

    コルチコステロイドは一般に、炎症 (腫れ) や痛みを軽減するのに役立ちます。運動能力、筋力、肺機能を改善し、歩行障害を遅らせるのに役立ちます。 Emflaza は PTC Therapeutics によって製造されています。

    デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の治療には、身体的衰弱の前に早期に治療を開始することが重要であることが研究で示されています。米国疾病管理予防センター (CDC) は、DMD の男児に対して、著しい身体的衰えが見られる前にコルチコステロイド療法を開始することを推奨しています。米国神経学会 (AMA) も、デュシェンヌ治療の一環としてコルチコステロイドの使用を推奨しています。

    DMD の治療に使用されるその他の治療法には、装具や松葉杖などの器具、カウンセリング、身体的および職業的リハビリテーション、場合によっては手術などが含まれます。

    これはエムフラザ (デフラザコート) を安全かつ効果的に使用するために知っておくべき情報のすべてではなく、医師に相談することに代わるものではありません。あなたの治療について。ここで Emflaza の全情報を確認し、この情報や質問がある場合は医師または他の医療提供者と話し合ってください。

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