Emflaza는 어떤 유형의 약물이며 어떻게 작동합니까?

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핵심 사항

  • Emflaza(deflazacort)는 2세 이상 환자의 Duchenne 근이영양증(DMD) 치료에 사용되는 글루코코르티코이드(코르티코스테로이드 또는 "스테로이드")입니다.
  • 엠플라자는 근위축증 치료제는 아니지만 환자의 근력을 향상시키고 질병 진행을 늦추는 데 도움이 될 수 있습니다.
  • 엠플라자는 코르티코스테로이드 중 최초로 FDA가 승인한 약물입니다. 미국에서 DMD를 치료합니다. 2017년 FDA의 승인을 받았습니다. 경구 현탁액 또는 1일 1회 경구 복용하는 정제 형태로 제공됩니다. 복용량은 환자의 체중을 기준으로 합니다.

    • Emflaza는 DMD에서 어떻게 작용하나요?

    뒤센 근이영양증(DMD)은 남아에게 가장 흔히 발생하는 유전 질환입니다. 여아에서는 거의 발견되지 않습니다. DMD는 신체의 근육에 영향을 미치고 약화를 유발합니다. 일반적으로 하지와 골반 부위에서 시작됩니다. 치료법이 없으며 심폐부전으로 인해 20대 중반에서 30대에 조기 사망하는 경우가 많습니다.

    일반적으로 코르티코스테로이드는 염증(부종)과 통증을 줄이는 데 도움이 됩니다. 운동 능력, 근력, 폐 기능을 개선하고 보행 장애를 지연시키는 데 도움이 될 수 있습니다. Emflaza는 PTC Therapeutics에서 제조합니다.

    연구에 따르면 뒤시엔 근이영양증(DMD)의 경우 신체적 쇠퇴 이전에 조기 치료를 시작하는 것이 치료에 중요하다는 것이 밝혀졌습니다. 미국 질병통제예방센터(CDC)에서는 DMD가 있는 남아가 신체적으로 상당한 쇠퇴를 보이기 전에 코르티코스테로이드 치료를 시작할 것을 권장합니다. 미국 신경학회(AMA)에서는 Duchenne 치료의 일부로 코르티코스테로이드 사용을 권장합니다.

    DMD 치료에 사용되는 다른 치료법으로는 교정기나 목발과 같은 장치, 상담, 신체 및 직업 재활, 경우에 따라 수술 등이 있습니다. 심각한 근육 수축 또는 수축(구축)에 도움이 됩니다.

    이것은 안전하고 효과적인 사용을 위해 Emflaza(deflazacort)에 대해 알아야 할 모든 정보가 아니며 의사와의 상담을 대신하지 않습니다. 당신의 치료에 대해. 여기에서 전체 Emflaza 정보를 검토하고 이 정보와 궁금한 점이 있으면 담당 의사나 기타 의료 서비스 제공자와 논의하세요.

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