Que tipo de medicamento é o Emflaza, como funciona?

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Pontos-chave

  • Emflaza (deflazacort) é um glicocorticóide (um corticosteróide ou "esteróide") usado para tratar a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) em pacientes com 2 anos de idade ou mais.
  • Emflaza não é uma cura para a distrofia muscular, mas pode melhorar a força muscular do paciente e ajudar a retardar a progressão da doença.
  • Emflaza é a primeira aprovação da FDA de qualquer corticosteróide para tratar DMD nos EUA. Foi aprovado pelo FDA em 2017. É apresentado como suspensão oral ou comprimido oral tomado por via oral uma vez ao dia. As doses são baseadas no peso do paciente.

    • Como o Emflaza atua na DMD?

    A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética que ocorre mais comum em meninos. Raramente é encontrado em meninas. A DMD afeta os músculos do corpo e leva à fraqueza. Geralmente começa nos membros inferiores e na região da pelve. Não há cura e muitas vezes leva à morte prematura entre os vinte e os trinta anos devido a insuficiência cardíaca e pulmonar.

    Os corticosteróides em geral ajudam a reduzir a inflamação (inchaço) e a dor. Eles podem ajudar a melhorar as habilidades motoras, a força muscular, a função pulmonar e retardar a incapacidade de caminhar. O Emflaza é fabricado pela PTC Therapeutics.

    Estudos demonstraram que iniciar o tratamento precocemente na Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), antes do declínio físico, é importante para o tratamento. Os Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC) dos EUA recomendam que meninos com DMD iniciem terapia com corticosteróides antes que apresentem declínio físico substancial. A Academia Americana de Neurologia (AMA) também recomenda o uso de corticosteróides como parte do tratamento de Duchenne.

    Outros tratamentos utilizados para o tratamento da DMD incluem dispositivos como aparelhos ortodônticos ou muletas, aconselhamento, reabilitação física e ocupacional e, às vezes, cirurgia. para ajudar no aperto ou encurtamento muscular grave (contratura).

    Essas não são todas as informações que você precisa saber sobre Emflaza (deflazacort) para uso seguro e eficaz e não substitui a necessidade de conversar com seu médico sobre o seu tratamento. Revise as informações completas do Emflaza aqui e discuta essas informações e quaisquer dúvidas que você tenha com seu médico ou outro profissional de saúde.

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