Що за препарат Емфлаза, як він діє?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com

Ключові моменти

  • Емфлаза (дефлазакорт) — це глюкокортикоїд (кортикостероїд або «стероїд»), який використовується для лікування м’язової дистрофії Дюшенна (МДД) у пацієнтів віком від 2 років.
  • Емфлаза не є ліками від м’язової дистрофії, але вона може покращити м’язову силу пацієнта та допомогти уповільнити прогресування захворювання.
  • Емфлаза — це перший схвалений FDA будь-який кортикостероїд лікувати МДД у США Він був схвалений FDA у 2017 році. Він випускається у вигляді пероральної суспензії або у вигляді пероральної таблетки, яку приймають всередину один раз на день. Дози залежать від ваги пацієнта.
  • Як діє Emflaza при МДД?

    М’язова дистрофія Дюшенна (МДД) — це генетичне захворювання, яке найчастіше зустрічається у хлопчиків. Рідко зустрічається у дівчат. МДД впливає на м’язи в тілі та призводить до слабкості. Зазвичай починається в області нижніх кінцівок і тазу. Немає ліків, і це часто призводить до передчасної смерті у віці від двадцяти до тридцяти років через серцеву та легеневу недостатність.

    Кортикостероїди загалом допомагають зменшити запалення (набряк) і біль. Вони можуть допомогти покращити моторику, м’язову силу, функцію легенів і відстрочити порушення ходьби. Emflaza виробляється компанією PTC Therapeutics.

    Дослідження показали, що початок лікування м’язової дистрофії Дюшенна (МДД) на ранній стадії до фізичного занепаду є важливим для лікування. Центри з контролю та профілактики захворювань США (CDC) рекомендують хлопчикам із МДД починати терапію кортикостероїдами до того, як вони покажуть значне фізичне погіршення. Американська академія неврології (AMA) також рекомендує використання кортикостероїдів як частину лікування Дюшенна.

    Інші методи лікування МДД включають такі пристрої, як брекети або милиці, консультування, фізичну та професійну реабілітацію, а іноді й хірургічне втручання. щоб допомогти при сильному напруженні або вкороченні м’язів (контрактура).

    Це не вся інформація, яку вам потрібно знати про Emflaza (дефлазакорт) для безпечного та ефективного використання, і вона не замінює розмову з лікарем про ваше лікування. Перегляньте повну інформацію про Emflaza тут і обговоріть цю інформацію та будь-які запитання, які у вас виникли, зі своїм лікарем або іншим постачальником медичних послуг.

    Супутні медичні питання

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова