لماذا يعتبر Hemgenix أغلى دواء في العالم؟

يسمح Hemgenix للأشخاص المصابين بالهيموفيليا B بإنتاج العامل التاسع الخاص بهم ويمكن أن يقلل من خطر النزيف. يتم إعطاؤه كحقنة واحدة في الوريد (IV) ويتم إعطاؤه مرة واحدة فقط لإدخال نسخة عاملة من جين العامل IX إلى الجسم.

يمكن للتكاليف المرتبطة بتصميم وتصنيع علاجات جينية مبتكرة مثل Hemgenix أن تكون أكثر تكلفة بكثير من الأدوية التقليدية، مثل الحبوب أو الكبسولات. غالبًا ما تكون العلاجات الجينية هي علاجات يتم حقنها بجرعة واحدة وتتضمن عملية تصنيع معقدة قد تستغرق سنوات من البحث حتى تصل إلى درجة الكمال والحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء.

بالإضافة إلى ذلك، قد تؤدي العلاجات الجينية إلى معدل نجاح أعلى وتؤدي إلى علاج طبي وأدوية أقل استمرارًا؛ ولذلك، يمكن اعتبار التكلفة مبررة. عادة، يتعين على المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا B الالتزام بجداول زمنية صارمة ومكلفة لتسريب العامل التاسع، وهو عامل تخثر الدم مدى الحياة.

قد تتم الموافقة أيضًا على العلاجات الجينية لعلاج الأمراض النادرة، التي تعتبرها إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وهي حالة تؤثر على أقل من 200000 شخص في الولايات المتحدة. نظرًا لوجود عدد أقل من الأشخاص الذين سيتلقون العلاج، قد تحتاج الشركات المصنعة إلى زيادة التكلفة للمساعدة في تغطية نفقات البحث والتطوير (للمساعدة في تحقيق الربح)، وبالتالي تمويل المزيد من الأبحاث. .

ما هي جرعة هيمجينيكس؟

يتم استخدام هيمجينيكس لعلاج الهيموفيليا ب، وهو اضطراب نزيف نادر يستمر مدى الحياة. يبلغ سعر العلاج بجرعة واحدة 3.5 مليون دولار، وفقًا لشركة CSL Behring، مما جعله أغلى دواء في وقت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في نوفمبر 2022.

غالبًا ما يكون لدى مصنعي أدوية الأمراض النادرة موارد مالية وتأمينية. فرق الدعم التي يمكنها مساعدتك أنت وطبيبك في بدء العلاج. يمكنك الاتصال بـ HEMGENIX Connect على الرقم 1-833-436-0021 من الاثنين إلى الجمعة، من 8 صباحًا إلى 8 مساءً بالتوقيت الشرقي.

فيم يستخدم Hemgenix؟

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) هو علاج جيني يستخدم لمرة واحدة للبالغين المصابين بالهيموفيليا B. وهو يسمح للأشخاص الذين يعيشون مع الهيموفيليا B بإنتاج العامل التاسع الخاص بهم و يمكن أن يقلل من خطر النزيف بجرعة واحدة.

كيف يعمل Hemgenix؟

يعمل Hemgenix عن طريق توفير ناقل فيروسي غير معدي (AAV5) لنقل تعليمات الحمض النووي الجيني إلى الكبد، حيث يتم بعد ذلك إنشاء بروتينات العامل التاسع. تبقى هذه التعليمات الجينية في الخلايا المستهدفة، ولكنها بشكل عام لا تصبح جزءًا من الحمض النووي الخاص بالشخص.

يقوم العلاج بإدخال جين F9 عامل جديد إلى الجسم والذي يوفر تعليمات للسماح للأشخاص المصابين بالهيموفيليا B يصنعون العامل التاسع الخاص بهم.

هل يعالج هيمجينيكس الهيموفيليا ب؟

أظهرت الدراسات أن هيمجينيكس يمكن أن يقلل بشكل كبير من معدلات النزيف، ولكن الأشخاص الذين يعالجون بهذا الدواء سيظل لديهم الطفرة المسببة للهيموفيليا ب.

في تجربة HOPE-B السريرية الجارية، خفضت Hemgenix معدل النزيف السنوي وتوقف 94% من المرضى عن ضخ العامل التاسع. بعد سبعة إلى 18 شهرًا من استخدام Hemgenix، انخفض متوسط ​​معدل النزف السنوي المعدل (ABR) لجميع حالات النزيف بنسبة 54%.

أظهرت الدراسات التي قدمتها الشركة المصنعة أن تأثير العلاج الإيجابي يمكن أن يستمر لمدة تصل إلى سنتين على الأقل. وفقًا لـ CSL Bering، فإن الدراسات السريرية التي تراقب آثاره لمدة 5 سنوات جارية حاليًا.

كانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا (معدل الإصابة ≥5%) هي ارتفاع إنزيمات الكبد، والصداع، وارتفاع مستويات الكرياتين كيناز في الدم، أعراض تشبه أعراض الأنفلونزا، وتفاعلات مرتبطة بالتسريب، والتعب، والغثيان، والشعور بالإعياء بشكل عام.

هذه ليست كل المعلومات التي تحتاج إلى معرفتها حول Hemgenix للاستخدام الآمن والفعال ولا تحل محل طبيبك. توجيهات الطبيب. قم بمراجعة معلومات المنتج الكاملة وناقش هذه المعلومات وأية أسئلة لديك مع طبيبك أو أي مقدم رعاية صحية آخر.