Proč je Hemgenix nejdražším lékem na světě?

Hemgenix umožňuje lidem žijícím s hemofilií B produkovat vlastní faktor IX a může snížit riziko krvácení. Podává se jako jediná intravenózní (IV) infuze a podává se pouze jednou k zavedení pracovní kopie genu faktoru IX do těla.

Náklady spojené s návrhem a výrobou inovativních genových terapií, jako je Hemgenix, mohou být mnohem dražší než tradiční léčiva, jako jsou pilulky nebo kapsle. Genové terapie jsou často jednodávkové injekční léčby zahrnující komplikovaný výrobní proces, který může trvat roky výzkumu, než se zdokonalí a získá schválení FDA.

Kromě toho mohou genové terapie vést k vyšší míře úspěchu a vést k méně probíhající lékařské a lékové terapii; proto lze náklady považovat za oprávněné. Pacienti s hemofilií B musí obvykle dodržovat přísné, drahé a celoživotní infuzní plány faktoru IX, faktoru srážení krve.

Genové terapie mohou být také schváleny k léčbě vzácných onemocnění, které FDA považuje za stav, který postihuje méně než 200 000 lidí v USA. Protože léčbu podstoupí méně lidí, výrobci možná budou muset zvýšit náklady, aby pomohli pokrýt náklady na výzkum a vývoj (k dosažení zisku), a následně financovat další výzkum .

Kolik je Hemgenix?

Hemgenix se používá k léčbě hemofilie B, vzácné, celoživotní krvácivé poruchy. Jednodávková terapie má podle CSL Behring cenu 3,5 milionu dolarů, což z ní udělalo nejdražší lék v době schválení FDA v listopadu 2022.

Výrobci léků na vzácná onemocnění mají často finanční prostředky a pojištění podpůrné týmy, které vám a vašemu lékaři pomohou orientovat se při zahájení léčby. HEMGENIX Connect můžete kontaktovat na čísle 1-833-436-0021 od pondělí do pátku, 8:00–20:00 ET.

K čemu se Hemgenix používá?

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) je jednorázová genová terapie pro dospělé s hemofilií B. Umožňuje lidem žijícím s hemofilií B produkovat vlastní faktor IX a může snížit riziko krvácení jedinou dávkou.

Jak Hemgenix funguje?

Hemgenix funguje tak, že dodává neinfekční virový vektor (AAV5), který přenáší genetické instrukce DNA do jater, kde se pak generují proteiny faktoru IX. Tyto genetické instrukce zůstávají v cílových buňkách, ale obecně se nestávají součástí vlastní DNA člověka.

Léčba zavádí do těla nový fungující gen F9, který poskytuje instrukce, které lidem s hemofilií B umožní vytvořit svůj vlastní faktor IX.

Léčí Hemgenix hemofilii B?

Studie ukázaly, že Hemgenix může dramaticky snížit míru krvácení, ale lidé léčení tímto lékem budou mít stále mutaci, která způsobuje hemofilii B.

V probíhající klinické studii HOPE-B snížil Hemgenix četnost každoročního krvácení a 94 % pacientů přerušilo infuze faktoru IX. Sedm až 18 měsíců po Hemgenixu se průměrná upravená anualizovaná míra krvácení (ABR) pro všechna krvácení snížila o 54 %.

Studie poskytnuté výrobcem ukázaly, že pozitivní účinek léčby může trvat až minimálně 2 roky. Podle CSL Bering v současné době probíhají klinické studie sledující jeho účinky po dobu 5 let.

Nejčastějšími vedlejšími účinky (incidence ≥5 %) byly zvýšení jaterních enzymů, bolest hlavy, zvýšené hladiny kreatinkinázy v krvi, příznaky podobné chřipce, reakce související s infuzí, únava, nevolnost a celkový pocit nevolnosti.

Toto nejsou všechny informace, které potřebujete vědět o Hemgenixu pro bezpečné a efektivní použití a nenahrazují vaše pokyny lékaře. Projděte si úplné informace o produktu a prodiskutujte tyto informace a případné dotazy se svým lékařem nebo jiným poskytovatelem zdravotní péče.