Warum ist Hemgenix das teuerste Medikament der Welt?

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by Drugs.com

Gentherapie-Behandlungen wie Hemgenix sind extrem teuer, da sie häufig komplizierte und fortschrittliche Arzneimitteldesign- und Herstellungstechniken erfordern, zur Behandlung einer seltenen Krankheit mit weniger Patienten eingesetzt werden können und häufig eine viel höhere Erfolgsquote aufweisen als ältere Behandlungen. Dies führt zu weniger langfristigen, teuren Therapien, was in einigen Fällen die Kosten rechtfertigen kann.

Hemgenix ermöglicht es Menschen mit Hämophilie B, ihren eigenen Faktor IX zu produzieren, und kann das Blutungsrisiko senken. Es wird als einzelne intravenöse (IV) Infusion verabreicht und nur einmal verabreicht, um eine Arbeitskopie des Faktor-IX-Gens in den Körper einzuführen.

Kosten im Zusammenhang mit der Entwicklung und Herstellung innovativer Gentherapien wie Hemgenix viel teurer sein als herkömmliche Arzneimittel wie Pillen oder Kapseln. Bei Gentherapien handelt es sich häufig um injizierte Einzeldosisbehandlungen, die einen komplizierten Herstellungsprozess erfordern, dessen Perfektionierung und Zulassung durch die FDA jahrelange Forschung erfordern kann.

Darüber hinaus können Gentherapien zu einer höheren Erfolgsquote führen und führen zu weniger laufenden medizinischen und medikamentösen Therapien; Daher können die Kosten als vertretbar angesehen werden. Typischerweise müssen Patienten mit Hämophilie B strenge, teure und lebenslange Infusionspläne mit Faktor IX, einem Blutgerinnungsfaktor, einhalten.

Gentherapien können auch zur Behandlung seltener Krankheiten zugelassen werden, was die FDA in Betracht zieht Eine Erkrankung, von der weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind. Da weniger Menschen behandelt werden, müssen die Hersteller möglicherweise die Kosten erhöhen, um die Forschungs- und Entwicklungskosten zu decken (um einen Gewinn zu erzielen) und im Gegenzug weitere Forschung finanzieren .

Wie viel kostet Hemgenix?

Hemgenix wird zur Behandlung von Hämophilie B, einer seltenen, lebenslangen Blutgerinnungsstörung, angewendet. Laut CSL Behring kostet die Einzeldosistherapie 3,5 Millionen US-Dollar und war damit zum Zeitpunkt der FDA-Zulassung im November 2022 das teuerste Medikament.

Hersteller von Medikamenten für seltene Krankheiten verfügen oft über finanzielle Mittel und Versicherungen Support-Teams, die Ihnen und Ihrem Arzt bei der Einleitung der Behandlung helfen können. Sie können HEMGENIX Connect montags bis freitags von 8:00 bis 20:00 Uhr ET unter 1-833-436-0021 kontaktieren.

Wofür wird Hemgenix angewendet?

Hemgenix (Etranacogene Dezaparvovec-drlb) ist eine einmalige Gentherapie für Erwachsene mit Hämophilie B. Es ermöglicht Menschen mit Hämophilie B, ihren eigenen Faktor IX zu produzieren kann das Blutungsrisiko mit einer Einzeldosis senken.

Hemgenix ist für die Anwendung bei Erwachsenen mit Hämophilie B zugelassen, die derzeit eine Faktor-IX-Therapie zur Verlangsamung von Blutungen anwenden, lebensbedrohliche Blutungen haben oder haben wiederholte, schwere spontane Blutungsepisoden.

Hämophilie B wird durch einen einzelnen Gendefekt verursacht. Dies führt zu einem fehlenden oder unzureichenden Blutgerinnungsfaktor IX, einem Leberprotein, das bei der Bildung von Blutgerinnseln hilft.

Menschen mit dieser Erkrankung sind besonders anfällig für Blutungen in ihren Gelenken, Muskeln und inneren Organen (einschließlich im Gehirn), was zu Schmerzen, Schwellungen und Gelenkschäden führt. Weitere Symptome sind starke Blutungen nach einer Operation, einer Verletzung oder einem zahnärztlichen Eingriff. Bei einigen Patienten kann es zu Blutungsepisoden ohne eindeutige Ursache kommen.

Wie funktioniert Hemgenix?

Hemgenix funktioniert durch die Bereitstellung eines nichtinfektiösen viralen Vektors (AAV5), der genetische DNA-Anweisungen zur Leber transportiert, wo dann Faktor-IX-Proteine erzeugt werden. Diese genetischen Anweisungen verbleiben in den Zielzellen, werden jedoch im Allgemeinen nicht Teil der eigenen DNA einer Person.

Die Behandlung führt ein neues funktionierendes F9-Gen in den Körper ein, das Anweisungen bereitstellt, die Menschen mit Hämophilie B ermöglichen stellen ihren eigenen Faktor IX her.

Heilt Hemgenix Hämophilie B?

Studien haben gezeigt, dass Hemgenix die Blutungsrate drastisch senken kann, aber Menschen, die mit diesem Arzneimittel behandelt werden, leiden immer noch an der Mutation, die Hämophilie B verursacht.

In der laufenden klinischen Studie HOPE-B reduzierte Hemgenix die Rate jährlicher Blutungen und 94 % der Patienten brachen die Faktor-IX-Infusionen ab. Sieben bis 18 Monate nach Hemgenix wurde die durchschnittliche angepasste jährliche Blutungsrate (ABR) für alle Blutungen um 54 % reduziert.

Studien des Herstellers haben gezeigt, dass ein positiver Behandlungseffekt bis zu 54 % anhalten kann mindestens 2 Jahre. Laut CSL Bering laufen derzeit klinische Studien zur Überwachung der Wirkung über einen Zeitraum von 5 Jahren.

Die häufigsten Nebenwirkungen (Inzidenz ≥ 5 %) waren Erhöhungen der Leberenzyme, Kopfschmerzen, erhöhte Werte der Kreatinkinase im Blut, grippeähnliche Symptome, infusionsbedingte Reaktionen, Müdigkeit, Übelkeit und allgemeines Unwohlsein.

Dies sind nicht alle Informationen, die Sie über Hemgenix für eine sichere und wirksame Anwendung wissen müssen, und ersetzen nicht Ihre Anweisungen des Arztes. Lesen Sie die vollständigen Produktinformationen und besprechen Sie diese Informationen sowie alle Fragen, die Sie haben, mit Ihrem Arzt oder einem anderen Gesundheitsdienstleister.

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