Γιατί το Hemgenix είναι το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο;

Official answer

by Drugs.com

Οι θεραπείες γονιδιακής θεραπείας όπως το Hemgenix είναι εξαιρετικά ακριβές επειδή συχνά απαιτούν περίπλοκες και προηγμένες τεχνικές σχεδιασμού και κατασκευής φαρμάκων, μπορούν να χρησιμοποιηθούν για τη θεραπεία μιας σπάνιας νόσου με λιγότερους ασθενείς και συχνά έχουν πολύ υψηλότερο ποσοστό επιτυχίας από παλαιότερες θεραπείες, οδηγεί σε λιγότερες μακροπρόθεσμες, ακριβές θεραπείες, οι οποίες μπορεί να δικαιολογήσουν το κόστος σε ορισμένες περιπτώσεις.

Το Hemgenix επιτρέπει στα άτομα που ζουν με αιμορροφιλία Β να παράγουν τον δικό τους παράγοντα IX και μπορεί να μειώσει τον κίνδυνο αιμορραγίας. Χορηγείται ως εφάπαξ ενδοφλέβια (IV) έγχυση και χορηγείται μόνο μία φορά για να εισαχθεί ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου του παράγοντα IX στο σώμα.

Το κόστος που σχετίζεται με το σχεδιασμό και την κατασκευή καινοτόμων γονιδιακών θεραπειών όπως το Hemgenix μπορεί να είναι πολύ πιο ακριβά από τα παραδοσιακά φαρμακευτικά προϊόντα, όπως χάπια ή κάψουλες. Οι γονιδιακές θεραπείες είναι συχνά θεραπείες μίας δόσης με ένεση που περιλαμβάνουν μια περίπλοκη διαδικασία παραγωγής, η οποία μπορεί να χρειαστούν χρόνια έρευνας για να τελειοποιηθεί και να λάβει έγκριση από τον FDA.

Επιπλέον, οι γονιδιακές θεραπείες μπορεί να οδηγήσουν σε υψηλότερο ποσοστό επιτυχίας. και οδηγεί σε λιγότερο συνεχή ιατρική και φαρμακευτική θεραπεία. Ως εκ τούτου, το κόστος μπορεί να θεωρηθεί δικαιολογημένο. Συνήθως, οι ασθενείς με αιμορροφιλία Β πρέπει να τηρούν αυστηρά, ακριβά, δια βίου προγράμματα έγχυσης του παράγοντα IX, ενός παράγοντα πήξης του αίματος.

Οι γονιδιακές θεραπείες μπορεί επίσης να εγκριθούν για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών, που θεωρούνται από την FDA ως μια κατάσταση που επηρεάζει λιγότερους από 200.000 ανθρώπους στις Η.Π.Α. Επειδή υπάρχουν λιγότερα άτομα που θα λάβουν θεραπεία, οι κατασκευαστές μπορεί να χρειαστεί να αυξήσουν το κόστος για να βοηθήσουν στην κάλυψη δαπανών έρευνας και ανάπτυξης (για να βοηθήσουν στην επίτευξη κέρδους) και στη συνέχεια να χρηματοδοτήσουν περαιτέρω έρευνα .

Πόσο είναι το Hemgenix;

Το Hemgenix χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Β, μιας σπάνιας, δια βίου αιμορραγικής διαταραχής. Η τιμή της θεραπείας με μία δόση κοστίζει 3,5 εκατομμύρια δολάρια, σύμφωνα με την CSL Behring, η οποία την έκανε το πιο ακριβό φάρμακο κατά τη στιγμή της έγκρισης του FDA τον Νοέμβριο του 2022.

Οι κατασκευαστές φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες έχουν συχνά οικονομική και ασφάλιση υποστηρίξτε τις ομάδες που μπορούν να βοηθήσουν εσάς και τον γιατρό σας να πλοηγηθείτε στην έναρξη της θεραπείας. Μπορείτε να επικοινωνήσετε με το HEMGENIX Connect στο 1-833-436-0021 Δευτέρα έως Παρασκευή, 8 π.μ.-8 μ.μ. ET.

Σε τι χρησιμοποιείται το Hemgenix;

Το Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) είναι μια εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία για ενήλικες με αιμορροφιλία Β. Επιτρέπει σε άτομα που ζουν με αιμορροφιλία Β να παράγουν τον δικό τους παράγοντα IX και μπορεί να μειώσει τον κίνδυνο αιμορραγίας με μία μόνο δόση.

Το Hemgenix έχει εγκριθεί για χρήση σε ενήλικες με αιμορροφιλία Β, οι οποίοι επί του παρόντος χρησιμοποιούν θεραπεία με παράγοντα IX για να επιβραδύνουν την αιμορραγία, έχουν απειλητική για τη ζωή αιμορραγία ή έχουν επαναλαμβανόμενα, σοβαρά αυθόρμητα αιμορραγικά επεισόδια.

Η αιμορροφιλία Β προκαλείται από ένα μόνο γονιδιακό ελάττωμα. Έχει ως αποτέλεσμα την έλλειψη ή ανεπαρκή επίπεδα πήξης του αίματος Παράγοντα IX, μια πρωτεΐνη του ήπατος που βοηθά στο σχηματισμό θρόμβων αίματος.

Τα άτομα με την πάθηση είναι ιδιαίτερα ευάλωτα σε αιμορραγία στις αρθρώσεις, τους μύες και τα εσωτερικά τους όργανα (συμπεριλαμβανομένων των εσωτερικών οργάνων τους (συμπεριλαμβανομένων των θρόμβων). τον εγκέφαλο), που οδηγεί σε πόνο, οίδημα και βλάβη στις αρθρώσεις. Άλλα συμπτώματα περιλαμβάνουν βαριά αιμορραγία μετά από χειρουργική επέμβαση, τραυματισμό ή οδοντιατρική επέμβαση. Μερικοί ασθενείς μπορεί να έχουν αιμορραγικά επεισόδια χωρίς σαφή αιτία.

Πώς λειτουργεί το Hemgenix;

Το Hemgenix λειτουργεί παρέχοντας έναν μη μολυσματικό ιικό φορέα (AAV5) για να μεταφέρει οδηγίες γενετικού DNA στο ήπαρ, όπου στη συνέχεια δημιουργούνται οι πρωτεΐνες του παράγοντα IX. Αυτές οι γενετικές οδηγίες παραμένουν στα κύτταρα-στόχοι, αλλά γενικά δεν αποτελούν μέρος του DNA ενός ατόμου.

Η θεραπεία εισάγει ένα νέο λειτουργικό γονίδιο F9 στο σώμα, το οποίο παρέχει οδηγίες για να επιτρέψει στα άτομα με αιμορροφιλία Β να κάνουν τον δικό τους παράγοντα IX.

Θεραπεύει το Hemgenix την αιμορροφιλία Β;

Μελέτες έχουν δείξει ότι το Hemgenix μπορεί να μειώσει δραματικά τα ποσοστά αιμορραγίας, αλλά τα άτομα που λαμβάνουν αυτό το φάρμακο θα εξακολουθούν να έχουν τη μετάλλαξη που προκαλεί την αιμορροφιλία Β.

Στην εν εξελίξει κλινική δοκιμή HOPE-B, το Hemgenix μείωσε το ποσοστό των ετήσιων αιμορραγιών και το 94% των ασθενών διέκοψε τις εγχύσεις του παράγοντα IX. Επτά έως 18 μήνες μετά το Hemgenix, ο μέσος προσαρμοσμένος ετήσιος ρυθμός αιμορραγίας (ABR) για όλες τις αιμορραγίες μειώθηκε κατά 54%.

Μελέτες που παρέχονται από τον κατασκευαστή έχουν δείξει ότι η θετική επίδραση της θεραπείας μπορεί να διαρκέσει έως και σε τουλάχιστον 2 χρόνια. Σύμφωνα με την CSL Bering, επί του παρόντος βρίσκονται σε εξέλιξη κλινικές μελέτες που παρακολουθούν τις επιδράσεις του σε 5 χρόνια.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (επίπτωση ≥5%) ήταν αυξήσεις των ηπατικών ενζύμων, πονοκέφαλος, αυξημένα επίπεδα κινάσης κρεατίνης στο αίμα, συμπτώματα που μοιάζουν με γρίπη, αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση, κόπωση, ναυτία και γενικά αίσθημα αδιαθεσίας.

Δεν είναι όλες οι πληροφορίες που πρέπει να γνωρίζετε για το Hemgenix για ασφαλή και αποτελεσματική χρήση και δεν αντικαθιστά την οδηγίες του γιατρού. Διαβάστε τις πλήρεις πληροφορίες προϊόντος και συζητήστε αυτές τις πληροφορίες και τυχόν απορίες που έχετε με το γιατρό σας ή άλλο πάροχο υγειονομικής περίθαλψης.

Σχετικές ιατρικές ερωτήσεις

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.