¿Por qué Hemgenix es el medicamento más caro del mundo?

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by Drugs.com

Los tratamientos de terapia génica como Hemgenix son extremadamente costosos porque a menudo requieren técnicas de fabricación y diseño de fármacos avanzadas y complicadas, pueden usarse para tratar una enfermedad rara con menos pacientes y, a menudo, tienen una tasa de éxito mucho mayor que los tratamientos más antiguos. lo que lleva a menos terapias costosas a largo plazo, lo que puede justificar el costo en algunos casos.

Hemgenix permite a las personas que viven con hemofilia B producir su propio factor IX y puede reducir el riesgo de hemorragia. Se administra como una única infusión intravenosa (IV) y se administra sólo una vez para introducir una copia funcional del gen del Factor IX en el cuerpo.

Los costos asociados con el diseño y la fabricación de terapias genéticas innovadoras como Hemgenix pueden aumentar ser mucho más caro que los productos farmacéuticos tradicionales, como pastillas o cápsulas. Las terapias genéticas suelen ser tratamientos inyectados de dosis única que implican un proceso de fabricación complicado que puede requerir años de investigación para perfeccionarse y obtener la aprobación de la FDA.

Además, las terapias genéticas pueden conducir a una mayor tasa de éxito y dar como resultado una terapia médica y farmacológica menos continuada; por lo tanto, el costo puede considerarse justificable. Por lo general, los pacientes con hemofilia B deben cumplir con estrictos y costosos programas de infusión de por vida de factor IX, un factor de coagulación de la sangre.

También se pueden aprobar terapias génicas para tratar enfermedades raras, consideradas por la FDA como una afección que afecta a menos de 200.000 personas en los EE. UU. Debido a que hay menos personas que recibirán tratamiento, es posible que los fabricantes deban aumentar el costo para ayudar a cubrir los gastos de investigación y desarrollo (para ayudar a obtener ganancias) y, a su vez, financiar más investigaciones. .

¿Cuánto cuesta Hemgenix?

Hemgenix se usa para tratar la hemofilia B, un trastorno hemorrágico poco común que dura toda la vida. La terapia de dosis única tiene un precio de 3,5 millones de dólares, según CSL Behring, lo que la convirtió en el medicamento más caro en el momento de la aprobación de la FDA en noviembre de 2022.

Los fabricantes de medicamentos para enfermedades raras a menudo tienen problemas financieros y de seguros. equipos de apoyo que pueden ayudarle a usted y a su médico a navegar el inicio del tratamiento. Puede comunicarse con HEMGENIX Connect al 1-833-436-0021 de lunes a viernes, de 8 a. m. a 8 p. m., hora del Este.

¿Para qué se utiliza Hemgenix?

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) es una terapia génica de una sola vez para adultos con hemofilia B. Permite a las personas que viven con hemofilia B producir su propio factor IX y puede reducir el riesgo de sangrado con una dosis única.

Hemgenix está aprobado para su uso en adultos con hemofilia B que actualmente usan terapia con factor IX para ayudar a retardar el sangrado, tienen hemorragia potencialmente mortal o tienen episodios repetidos de sangrado espontáneo, grave.

La hemofilia B es causada por un defecto de un solo gen. Da como resultado niveles faltantes o insuficientes de factor IX de coagulación sanguínea, una proteína hepática que ayuda a formar coágulos sanguíneos.

Las personas con esta afección son particularmente vulnerables a sufrir hemorragias en las articulaciones, los músculos y los órganos internos (incluidos el cerebro), provocando dolor, hinchazón y daño a las articulaciones. Otros síntomas incluyen sangrado abundante después de una cirugía, una lesión o un procedimiento dental. Algunos pacientes pueden tener episodios de sangrado sin una causa clara.

¿Cómo funciona Hemgenix?

Hemgenix funciona suministrando un vector viral no infeccioso (AAV5) para transportar instrucciones genéticas del ADN al hígado, donde luego se generan las proteínas del factor IX. Estas instrucciones genéticas permanecen en las células objetivo, pero generalmente no pasan a formar parte del propio ADN de una persona.

El tratamiento introduce un nuevo gen F9 funcional en el cuerpo que proporciona instrucciones que permiten a las personas con hemofilia B hacer su propio factor IX.

¿Hemgenix cura la hemofilia B?

Los estudios han demostrado que Hemgenix puede reducir drásticamente las tasas de sangrado, pero las personas tratadas con este medicamento aún tendrán la mutación que causa la hemofilia B.

En el ensayo clínico en curso HOPE-B, Hemgenix redujo la tasa de hemorragias anuales y el 94% de los pacientes suspendieron las infusiones de factor IX. De siete a 18 meses después de Hemgenix, la tasa de sangrado anualizada (ABR) media ajustada para todos los sangrados se redujo en un 54 %.

Los estudios proporcionados por el fabricante han demostrado que un efecto positivo del tratamiento puede durar hasta al menos menos 2 años. Según CSL Bering, actualmente se están realizando estudios clínicos que monitorean sus efectos durante 5 años.

Los efectos secundarios más comunes (incidencia ≥5%) fueron elevaciones de las enzimas hepáticas, dolor de cabeza, niveles elevados de creatina quinasa en sangre, síntomas similares a los de la gripe, reacciones relacionadas con la infusión, fatiga, náuseas y malestar general.

Esta no es toda la información que necesita saber sobre Hemgenix para un uso seguro y eficaz y no reemplaza su indicaciones del médico. Revise la información completa del producto y analice esta información y cualquier pregunta que tenga con su médico u otro proveedor de atención médica.

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