Pourquoi Hemgenix est-il le médicament le plus cher au monde ?

Hemgenix permet aux personnes vivant avec l'hémophilie B de produire leur propre facteur IX et peut réduire le risque de saignement. Il est administré en une seule perfusion intraveineuse (IV) et n'est administré qu'une seule fois pour introduire une copie de travail du gène du facteur IX dans l'organisme.

Les coûts associés à la conception et à la fabrication de thérapies géniques innovantes comme Hemgenix peuvent être beaucoup plus cher que les produits pharmaceutiques traditionnels, comme les pilules ou les gélules. Les thérapies géniques sont souvent des traitements injectés à dose unique impliquant un processus de fabrication compliqué qui peut prendre des années de recherche pour être perfectionné et obtenu l'approbation de la FDA.

De plus, les thérapies géniques peuvent conduire à un taux de réussite plus élevé. et entraînent moins de traitements médicaux et médicamenteux en cours ; le coût peut donc être considéré comme justifiable. En règle générale, les patients atteints d'hémophilie B doivent respecter des schémas de perfusion stricts et coûteux tout au long de leur vie de facteur IX, un facteur de coagulation sanguine.

Les thérapies géniques peuvent également être approuvées pour traiter des maladies rares, considérées par la FDA comme étant une maladie qui touche moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Étant donné que moins de personnes recevront un traitement, les fabricants devront peut-être augmenter les coûts pour aider à couvrir les dépenses de recherche et de développement (afin de réaliser des bénéfices) et, en retour, financer davantage de recherches. .

Combien coûte Hemgenix ?

Hemgenix est utilisé pour traiter l'hémophilie B, un trouble hémorragique rare et permanent. Le prix du traitement à dose unique est de 3,5 millions de dollars, selon CSL Behring, ce qui en faisait le médicament le plus cher au moment de l'approbation de la FDA en novembre 2022.

Les fabricants de médicaments pour les maladies rares disposent souvent de moyens financiers et d'assurance. des équipes de soutien qui peuvent vous aider, vous et votre médecin, à naviguer dans l’initiation du traitement. Vous pouvez contacter HEMGENIX Connect au 1-833-436-0021 du lundi au vendredi, de 8 h 00 à 20 h 00 HE.

À quoi sert Hemgenix ?

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) est une thérapie génique unique destinée aux adultes atteints d'hémophilie B. Elle permet aux personnes vivant avec l'hémophilie B de produire leur propre facteur IX et peut réduire le risque de saignement avec une dose unique.

Comment fonctionne Hemgenix ?

Hemgenix fonctionne en fournissant un vecteur viral non infectieux (AAV5) pour transporter les instructions de l'ADN génétique jusqu'au foie, où les protéines du facteur IX sont ensuite générées. Ces instructions génétiques restent dans les cellules cibles, mais ne font généralement pas partie de l'ADN d'une personne.

Le traitement introduit un nouveau gène F9 fonctionnel dans l'organisme qui fournit des instructions permettant aux personnes atteintes d'hémophilie B de fabriquent leur propre facteur IX.

Hemgenix guérit-il l'hémophilie B ?

Des études ont montré qu'Hemgenix peut réduire considérablement les taux de saignement, mais les personnes traitées avec ce médicament auront toujours la mutation qui cause l'hémophilie B.

Dans l'essai clinique HOPE-B en cours, Hemgenix a réduit le taux d'hémorragies annuelles et 94 % des patients ont arrêté les perfusions de facteur IX. Sept à 18 mois après Hemgenix, le taux de saignement annualisé (TAA) moyen ajusté pour tous les saignements a été réduit de 54 %.

Des études fournies par le fabricant ont montré qu'un effet positif du traitement peut durer jusqu'à au moins 2 ans. Selon CSL Bering, des études cliniques surveillant ses effets jusqu'à 5 ans sont actuellement en cours.

Les effets secondaires les plus courants (incidence ≥5%) étaient une élévation des enzymes hépatiques, des maux de tête, des taux élevés de créatine kinase dans le sang, symptômes pseudo-grippaux, réactions liées à la perfusion, fatigue, nausées et malaise général.

Ceci ne représente pas toutes les informations que vous devez connaître sur Hemgenix pour une utilisation sûre et efficace et ne remplace pas votre les instructions du médecin. Consultez les informations complètes sur le produit et discutez de ces informations ainsi que de toutes vos questions avec votre médecin ou un autre professionnel de la santé.