Mengapa Hemgenix menjadi obat termahal di dunia?

Official answer

by Drugs.com

Perawatan terapi gen seperti Hemgenix sangat mahal karena seringkali memerlukan perancangan obat dan teknik pembuatan obat yang rumit dan canggih, dapat digunakan untuk mengobati penyakit langka dengan pasien yang lebih sedikit, dan sering kali memiliki tingkat keberhasilan yang jauh lebih tinggi dibandingkan perawatan lama, sehingga mengarah pada terapi jangka panjang yang lebih sedikit dan mahal, yang dalam beberapa kasus mungkin sepadan dengan biayanya.

Hemgenix memungkinkan pengidap hemofilia B memproduksi faktor IX sendiri dan dapat menurunkan risiko pendarahan. Ini diberikan sebagai infus intravena (IV) tunggal dan diberikan hanya sekali untuk memasukkan salinan gen Faktor IX yang berfungsi ke dalam tubuh.

Biaya yang terkait dengan desain dan pembuatan terapi gen inovatif seperti Hemgenix dapat jauh lebih mahal daripada obat-obatan tradisional, seperti pil atau kapsul. Terapi gen sering kali merupakan pengobatan dengan dosis tunggal dan disuntikkan yang melibatkan proses pembuatan rumit yang mungkin memerlukan penelitian bertahun-tahun untuk menyempurnakannya dan mendapatkan persetujuan dari FDA.

Selain itu, terapi gen dapat menghasilkan tingkat keberhasilan yang lebih tinggi dan mengakibatkan berkurangnya terapi medis dan obat-obatan yang berkelanjutan; oleh karena itu, biayanya mungkin dianggap dapat dibenarkan. Biasanya, pasien penderita hemofilia B harus mematuhi jadwal infus faktor IX yang ketat, mahal, dan seumur hidup, yaitu faktor pembekuan darah.

Terapi gen juga mungkin disetujui untuk mengobati penyakit langka, yang dianggap oleh FDA sebagai pengobatan yang tepat. suatu kondisi yang berdampak pada kurang dari 200.000 orang di A.S. Karena jumlah orang yang akan menerima pengobatan lebih sedikit, produsen mungkin perlu meningkatkan biaya untuk membantu menutupi biaya penelitian dan pengembangan (untuk membantu menghasilkan keuntungan), dan pada gilirannya mendanai penelitian lebih lanjut .

Berapa harga Hemgenix?

Hemgenix digunakan untuk mengobati hemofilia B, kelainan perdarahan langka yang terjadi seumur hidup. Terapi dosis tunggal ini dihargai $3,5 juta, menurut CSL Behring, yang menjadikannya obat termahal pada saat persetujuan FDA pada November 2022.

Produsen obat untuk penyakit langka sering kali memiliki keuangan dan asuransi tim dukungan yang dapat membantu Anda dan dokter Anda menavigasi inisiasi pengobatan. Anda dapat menghubungi HEMGENIX Connect di 1-833-436-0021 Senin sampai Jumat, pukul 08.00-20.00 ET.

Untuk apa Hemgenix digunakan?

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) adalah terapi gen satu kali untuk orang dewasa dengan hemofilia B. Hal ini memungkinkan orang yang hidup dengan hemofilia B untuk memproduksi faktor IX mereka sendiri dan dapat menurunkan risiko perdarahan dengan dosis tunggal.

Hemgenix disetujui untuk digunakan pada orang dewasa dengan hemofilia B yang saat ini menggunakan terapi faktor IX untuk membantu memperlambat pendarahan, mengalami perdarahan yang mengancam jiwa, atau menderita penyakit hemofilia B. episode perdarahan spontan yang serius dan berulang.

Hemofilia B disebabkan oleh cacat gen tunggal. Hal ini mengakibatkan hilangnya atau tidak mencukupinya tingkat pembekuan darah Faktor IX, yaitu protein hati yang membantu membentuk bekuan darah.

Orang dengan kondisi ini sangat rentan terhadap pendarahan pada persendian, otot, dan organ dalam (termasuk otak), menyebabkan nyeri, bengkak, dan kerusakan sendi. Gejala lain termasuk pendarahan hebat setelah operasi, cedera, atau prosedur perawatan gigi. Beberapa pasien mungkin mengalami episode pendarahan tanpa penyebab yang jelas.

Bagaimana cara kerja Hemgenix?

Hemgenix bekerja dengan memasok vektor virus tidak menular (AAV5) untuk membawa instruksi DNA genetik ke hati, tempat protein faktor IX kemudian dihasilkan. Instruksi genetik ini tetap berada di sel target, namun umumnya tidak menjadi bagian dari DNA seseorang.

Perawatan ini memasukkan gen F9 baru yang berfungsi ke dalam tubuh yang memberikan instruksi yang memungkinkan penderita hemofilia B untuk melakukan hal tersebut. membuat sendiri faktor IX.

Apakah Hemgenix menyembuhkan hemofilia B?

Penelitian menunjukkan Hemgenix dapat mengurangi tingkat pendarahan secara drastis, namun orang yang diobati dengan obat ini masih akan mengalami mutasi yang menyebabkan hemofilia B.

Dalam uji klinis HOPE-B yang sedang berlangsung, Hemgenix mengurangi tingkat perdarahan tahunan dan 94% pasien menghentikan infus faktor IX. Tujuh hingga 18 bulan setelah Hemgenix, rata-rata tingkat perdarahan tahunan yang disesuaikan (ABR) untuk semua perdarahan berkurang sebesar 54%.

Penelitian yang dilakukan oleh produsen menunjukkan bahwa efek pengobatan yang positif dapat bertahan hingga di minimal 2 tahun. Menurut CSL Bering, studi klinis yang memantau efeknya hingga 5 tahun sedang berlangsung.

Efek samping yang paling umum (insiden ≥5%) adalah peningkatan enzim hati, sakit kepala, peningkatan kadar kreatin kinase darah, gejala seperti flu, reaksi terkait infus, kelelahan, mual, dan perasaan tidak enak badan secara umum.

Ini bukanlah semua informasi yang perlu Anda ketahui tentang Hemgenix untuk penggunaan yang aman dan efektif serta tidak menggantikan tempat Anda arahan dokter. Tinjau informasi produk selengkapnya dan diskusikan informasi ini serta pertanyaan apa pun yang Anda miliki dengan dokter atau penyedia layanan kesehatan lainnya.

Pertanyaan medis terkait

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.