Perché l’Hemgenix è il farmaco più costoso al mondo?

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by Drugs.com

I trattamenti di terapia genica come Hemgenix sono estremamente costosi perché spesso richiedono tecniche di progettazione e produzione di farmaci complicate e avanzate, possono essere utilizzati per trattare una malattia rara con un minor numero di pazienti e spesso hanno un tasso di successo molto più elevato rispetto ai trattamenti più vecchi, portando a meno terapie costose a lungo termine, il che può giustificare il costo in alcuni casi.

Hemgenix consente alle persone che vivono con l'emofilia B di produrre il proprio fattore IX e può ridurre il rischio di sanguinamento. Viene somministrato come singola infusione endovenosa (IV) e viene somministrato una sola volta per introdurre una copia funzionante del gene del fattore IX nell'organismo.

I costi associati alla progettazione e alla produzione di terapie geniche innovative come Hemgenix possono essere molto più costosi dei farmaci tradizionali, come pillole o capsule. Le terapie geniche sono spesso trattamenti iniettabili a dose singola che comportano un complicato processo di produzione che può richiedere anni di ricerca per perfezionarlo e ottenere l'approvazione da parte della FDA.

Inoltre, le terapie geniche possono portare a un tasso di successo più elevato e si traducono in una minore terapia medica e farmacologica continuativa; pertanto il costo può essere considerato giustificabile. In genere, i pazienti affetti da emofilia B devono aderire a programmi di infusione rigorosi, costosi e per tutta la vita del fattore IX, un fattore di coagulazione del sangue.

Le terapie geniche possono anche essere approvate per il trattamento di malattie rare, considerate dalla FDA come una condizione che colpisce meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. Poiché ci sono meno persone che riceveranno cure, i produttori potrebbero dover aumentare i costi per contribuire a coprire le spese di ricerca e sviluppo (per contribuire a realizzare un profitto) e, a loro volta, finanziare ulteriori ricerche .

Quanto costa Hemgenix?

Hemgenix è usato per trattare l'emofilia B, una rara malattia emorragica che dura tutta la vita. La terapia a dose singola ha un prezzo di 3,5 milioni di dollari, secondo CSL Behring, che lo ha reso il farmaco più costoso al momento dell'approvazione della FDA nel novembre 2022.

I produttori di farmaci per le malattie rare spesso dispongono di risorse finanziarie e assicurative team di supporto che possono aiutare te e il tuo medico a iniziare il trattamento. Puoi contattare HEMGENIX Connect al numero 1-833-436-0021 dal lunedì al venerdì, dalle 8:00 alle 20:00 ET.

A cosa serve Hemgenix?

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) è una terapia genica monouso per adulti affetti da emofilia B. Consente alle persone che vivono con l'emofilia B di produrre il proprio fattore IX e può ridurre il rischio di sanguinamento con una singola dose.

Hemgenix è approvato per l'uso negli adulti affetti da emofilia B che attualmente utilizzano la terapia con fattore IX per rallentare il sanguinamento, hanno un'emorragia pericolosa per la vita o hanno episodi emorragici spontanei gravi e ripetuti.

L'emofilia B è causata da un singolo difetto genetico. Ne consegue livelli mancanti o insufficienti di fattore IX della coagulazione del sangue, una proteina del fegato che aiuta a formare coaguli di sangue.

Le persone affette da questa condizione sono particolarmente vulnerabili al sanguinamento nelle articolazioni, nei muscoli e negli organi interni (inclusi cervello), causando dolore, gonfiore e danni articolari. Altri sintomi includono forti emorragie dopo un intervento chirurgico, un infortunio o una procedura dentale. Alcuni pazienti possono avere episodi di sanguinamento senza una causa chiara.

Come funziona Hemgenix?

Hemgenix funziona fornendo un vettore virale non infettivo (AAV5) per trasportare le istruzioni del DNA genetico al fegato, dove vengono poi generate le proteine del fattore IX. Queste istruzioni genetiche rimangono nelle cellule bersaglio, ma generalmente non diventano parte del DNA di una persona.

Il trattamento introduce nel corpo un nuovo gene F9 funzionante che fornisce istruzioni per consentire alle persone affette da emofilia B di creare il proprio fattore IX.

Hemgenix cura l'emofilia B?

Gli studi hanno dimostrato che Hemgenix può ridurre drasticamente i tassi di sanguinamento, ma le persone trattate con questo medicinale presenteranno comunque la mutazione che causa l'emofilia B.

Nello studio clinico HOPE-B in corso, Hemgenix ha ridotto il tasso di sanguinamenti annuali e il 94% dei pazienti ha interrotto le infusioni di fattore IX. Da sette a 18 mesi dopo Hemgenix, il tasso di sanguinamento annualizzato medio aggiustato (ABR) per tutti i sanguinamenti è stato ridotto del 54%.

Gli studi forniti dal produttore hanno dimostrato che un effetto positivo del trattamento può durare fino a almeno 2 anni. Secondo CSL Bering, sono attualmente in corso studi clinici che ne monitorano gli effetti fino a 5 anni.

Gli effetti collaterali più comuni (incidenza ≥ 5%) sono stati aumento degli enzimi epatici, mal di testa, livelli elevati di creatina chinasi nel sangue, sintomi simil-influenzali, reazioni correlate all'infusione, affaticamento, nausea e malessere generale.

Queste non sono tutte le informazioni che devi sapere su Hemgenix per un uso sicuro ed efficace e non sostituiscono le tue indicazioni del medico. Rivedi le informazioni complete sul prodotto e discuti queste informazioni e qualsiasi domanda tu abbia con il tuo medico o altro operatore sanitario.

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