ヘムジェニックスが世界で最も高価な薬なのはなぜですか?

ヘムジェニックスを使用すると、血友病 B 患者が自身の第 IX 因子を生成できるようになり、出血のリスクを下げることができます。これは 1 回の静脈内 (IV) 注入として投与され、第 IX 因子遺伝子の作業用コピーを体内に導入するために 1 回だけ投与されます。

ヘムゲニックスのような革新的な遺伝子治療の設計と製造に関連するコストは、錠剤やカプセルなどの従来の医薬品よりもはるかに高価です。遺伝子治療は多くの場合、複雑な製造プロセスを伴う単回投与の注射治療であり、完成して FDA の承認を得るまでには何年もかかる可能性があります。

さらに、遺伝子治療はより高い成功率につながる可能性があります。その結果、継続的な医学療法や薬物療法が減少します。したがって、そのコストは正当であると考えられます。通常、血友病 B 患者は、血液凝固因子である第 IX 因子の、厳格で高価な生涯にわたる注入スケジュールを遵守する必要があります。

遺伝子治療は、FDA によって希少疾患の治療にも承認される可能性があります。米国で罹患している人は20万人未満である。治療を受ける人が減っているため、製造業者は（利益を上げるために）研究開発費を賄うためにコストを増加させ、その結果さらなる研究に資金を提供する必要があるかもしれない.

Hemgenix の価格はいくらですか?

Hemgenix は、まれな生涯にわたる出血性疾患である血友病 B の治療に使用されます。 CSLベーリングによれば、この単回投与療法の価格は350万ドルで、2022年11月のFDA承認時点では最も高価な薬剤となった。

希少疾患の治療薬メーカーは多くの場合、財務面や保険面での余裕がある。あなたと医師が治療を開始できるよう支援するサポート チーム。 HEMGENIX Connect には、1-833-436-0021 月曜日から金曜日の午前 8 時から午後 8 時（東部標準時）までご連絡いただけます。

Hemgenix は何に使用されますか?

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) は、成人の血友病 B 患者に対する 1 回限りの遺伝子治療です。これにより、血友病 B 患者が独自の第 IX 因子を生成し、

Hemgenix はどのように機能しますか?

Hemgenix は、非感染性ウイルス ベクター (AAV5) を供給して肝臓に遺伝 DNA 命令を運び、そこで第 IX 因子タンパク質が生成されることによって機能します。これらの遺伝的指示は標的細胞内に残りますが、通常、その人自身の DNA の一部にはなりません。

この治療では、新しく機能する F9 遺伝子が体内に導入され、血友病 B 患者が次のことを行えるようにするための指示が提供されます。独自の第 IX 因子を作成します。

ヘムジェニックスは血友病 B を治療しますか?

ヘムジェニックスは出血率を劇的に減少させることが研究で示されていますが、この薬で治療を受けた人は血友病 B を引き起こす変異をまだ持っています。

進行中のHOPE-B臨床試験では、ヘムゲニックスは年間出血率を減少させ、患者の94%が第IX因子注入を中止しました。ヘムジェニックスの投与後 7 ～ 18 か月後、すべての出血の平均調整年率出血率 (ABR) は 54% 減少しました。

メーカーが提供した研究では、プラスの治療効果が最長 20 年間持続することが示されています。少なくとも2年。 CSL ベーリングによると、その効果を 5 年間モニタリングする臨床研究が現在進行中です。

最も一般的な副作用 (発生率 5% 以上) は、肝臓酵素の上昇、頭痛、血中クレアチンキナーゼレベルの上昇、インフルエンザのような症状、点滴関連の反応、疲労、吐き気、および一般的な体調不良。

これは、安全かつ効果的に使用するために Hemgenix について知っておく必要がある情報のすべてではなく、あなたの情報に代わるものではありません。医師の指示。製品情報全体を確認し、この情報や質問がある場合は医師または他の医療提供者と話し合ってください。