Napa Hemgenix minangka obat sing paling larang ing donya?

Official answer

by Drugs.com

Pangobatan terapi gen kaya Hemgenix larang banget amarga asring mbutuhake desain obat lan teknik manufaktur sing rumit lan canggih, bisa digunakake kanggo nambani penyakit langka sing kurang pasien, lan asring duwe tingkat sukses sing luwih dhuwur tinimbang perawatan lawas, ndadékaké terapi jangka panjang lan larang sing luwih sithik, sing bisa mbenerake biaya ing sawetara kasus.

Hemgenix ngidini wong sing ngalami hemofilia B ngasilake faktor IX dhewe lan bisa nyuda resiko pendarahan. Iki diterbitake minangka infus intravena (IV) tunggal lan diwenehake mung sapisan kanggo ngenalake salinan gen Faktor IX sing aktif menyang awak.

Biaya sing ana gandhengane karo desain lan manufaktur terapi gen inovatif kaya Hemgenix bisa. luwih larang tinimbang obat-obatan tradisional, kayata pil utawa kapsul. Terapi gen asring dosis siji, perawatan suntik sing nglibatake proses manufaktur sing rumit sing mbutuhake riset pirang-pirang taun kanggo nyempurnakake lan entuk persetujuan FDA. lan nyebabake terapi medis lan obat sing kurang aktif; mulane, biaya bisa dianggep adil. Biasane, pasien hemofilia B kudu netepi jadwal infus sing ketat, larang, seumur hidup saka faktor IX, faktor pembekuan getih.

Terapi gen uga bisa disetujoni kanggo nambani penyakit langka, sing dianggep FDA minangka kondisi sing nyebabake kurang saka 200.000 wong ing AS Amarga ana luwih sithik wong sing bakal nampa perawatan, pabrikan bisa uga kudu nambah biaya kanggo nutupi biaya riset lan pangembangan (kanggo mbantu entuk bathi), lan uga mbiayai riset luwih lanjut. .

Pira regane Hemgenix?

Hemgenix digunakake kanggo nambani hemofilia B, kelainan getihen sing langka lan seumur hidup. Terapi dosis tunggal regane $3,5 yuta, miturut CSL Behring, sing ndadekake obat kasebut minangka obat paling larang nalika disetujoni FDA ing November 2022.

Produsen obat kanggo penyakit langka asring duwe finansial lan asuransi. tim dhukungan sing bisa nulungi sampeyan lan dhokter sampeyan kanggo miwiti perawatan. Sampeyan bisa ngubungi HEMGENIX Connect ing 1-833-436-0021 Senin nganti Jumuah, 8 AM-8 PM ET.

Hemgenix digunakake kanggo apa?

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) minangka terapi gen siji-wektu kanggo wong diwasa kanthi hemofilia B. Iki ngidini wong sing ngalami hemofilia B ngasilake faktor IX dhewe lan bisa nyuda resiko pendarahan kanthi dosis siji.

Hemgenix disetujoni kanggo digunakake ing wong diwasa kanthi hemofilia B sing saiki nggunakake terapi faktor IX kanggo mbantu pendarahan alon, ngalami pendarahan sing ngancam nyawa utawa ngalami pendarahan. bola-bali, episode pendarahan spontan serius.

Hemofilia B disebabake cacat gen siji. Iki nyebabake tingkat pembekuan getih sing ilang utawa ora cukup Faktor IX, protein ati sing mbantu mbentuk gumpalan getih.

Wong sing kondhisi kasebut rawan ngalami pendarahan ing sendi, otot, lan organ internal (kalebu. otak), nyebabake nyeri, bengkak, lan karusakan sendi. Gejala liyane kalebu pendarahan abot sawise operasi, ciloko, utawa prosedur dental. Sawetara pasien bisa ngalami episode getihen tanpa sabab sing jelas.

Kepiye cara kerjane Hemgenix?

Hemgenix dianggo kanthi nyuplai vektor virus noninfectious (AAV5) kanggo nggawa instruksi DNA genetik menyang ati, ing ngendi protein faktor IX banjur diasilake. Instruksi genetis iki tetep ana ing sel target, nanging umume ora dadi bagian saka DNA wong dhewe.

Perawatan kasebut ngenalake gen F9 anyar sing bisa digunakake ing awak sing menehi instruksi supaya wong sing duwe hemofilia B bisa ngobati. gawe faktor IX dhewe.

Apa Hemgenix bisa nambani hemofilia B?

Panaliten nuduhake Hemgenix bisa nyuda tingkat pendarahan kanthi dramatis, nanging wong sing diobati nganggo obat iki isih bakal ngalami mutasi sing nyebabake hemofilia B.

Ing uji klinis HOPE-B sing lagi ditindakake, Hemgenix nyuda tingkat pendarahan taunan lan 94% pasien mandhegake infus faktor IX. Pitu nganti 18 sasi sawise Hemgenix, rata-rata tingkat perdarahan tahunan sing disetel (ABR) kanggo kabeh getihen dikurangi 54%.

Studi sing diwenehake dening pabrikan nuduhake yen efek perawatan positif bisa tahan nganti ing paling 2 taun. Miturut CSL Bering, studi klinis sing ngawasi efek nganti 5 taun saiki lagi ditindakake.

Efek samping sing paling umum (insiden ≥5%) yaiku peningkatan enzim ati, sirah, tingkat creatine kinase getih sing dhuwur, gejala kaya flu, reaksi sing gegandhengan karo infus, lemes, mual lan umume krasa ora sehat.

Iki ora kabeh informasi sing sampeyan kudu ngerti babagan Hemgenix kanggo panggunaan sing aman lan efektif lan ora ngganti sampeyan. pituduhe dhokter. Deleng informasi produk lengkap lan rembugan informasi iki lan pitakonan apa wae karo dhokter utawa panyedhiya kesehatan liyane.

Pitakonan medis sing gegandhengan

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.