헴제닉스가 세계에서 가장 비싼 약인 이유는 무엇입니까?

헴제닉스는 혈우병 B형 환자가 자신만의 제9인자를 생산하도록 허용하고 출혈 위험을 낮출 수 있습니다. 이는 단일 정맥(IV) 주입으로 투여되며 Factor IX 유전자의 작업 복사본을 신체에 도입하기 위해 단 한 번만 제공됩니다.

Hemgenix와 같은 혁신적인 유전자 치료법의 설계 및 제조와 관련된 비용은 알약이나 캡슐과 같은 전통적인 의약품보다 훨씬 비쌉니다. 유전자 치료법은 종종 단일 용량의 주사 치료법으로 복잡한 제조 과정을 거쳐 완성되고 FDA의 승인을 받는 데 수년이 걸릴 수 있습니다.

게다가 유전자 치료법은 더 높은 성공률로 이어질 수 있습니다. 의학적 및 약물 치료가 덜 진행됩니다. 따라서 비용은 정당하다고 간주될 수 있습니다. 일반적으로 혈우병 B 환자는 혈액 응고 인자인 제9인자에 대해 엄격하고 비용이 많이 드는 평생 주입 일정을 따라야 합니다.

유전자 치료법은 또한 FDA가 다음과 같은 것으로 간주하는 희귀 질환 치료용으로 승인될 수도 있습니다. 미국에서 200,000명 미만의 사람들에게 영향을 미치는 질환입니다. 치료를 ​​받을 사람이 적기 때문에 제조업체는 연구 개발 비용을 충당하기 위해(수익 창출에 도움이 되도록) 비용을 늘려야 할 수도 있으며, 결과적으로 추가 연구에 자금을 지원해야 할 수도 있습니다. .

헴제닉스는 얼마입니까?

헴제닉스는 평생 지속되는 희귀 출혈 질환인 혈우병 B를 치료하는 데 사용됩니다. CSL Behring에 따르면 단일 용량 요법의 가격은 350만 달러로, 2022년 11월 FDA 승인 당시 가장 비싼 약품이 되었습니다.

희귀 질환 치료제 제조업체는 종종 재정적 및 보험을 갖고 있습니다. 귀하와 귀하의 의사가 치료 시작을 탐색하는 데 도움을 줄 수 있는 지원 팀. 월요일~금요일, 오전 8시~오후 8시(ET)에 1-833-436-0021번으로 HEMGENIX Connect에 문의하실 수 있습니다.

헴제닉스(Hemgenix)는 어떤 용도로 사용되나요?

헴제닉스(etranacogene dezaparvovec-drlb)는 성인 혈우병 B를 위한 일회성 유전자 치료제입니다. 혈우병 B를 앓고 있는 사람들이 자체적으로 IX 인자와 헴제닉스는 단회 투여로 출혈 위험을 낮출 수 있다.

Hemgenix는 어떻게 작동하나요?

Hemgenix는 비감염성 바이러스 벡터(AAV5)를 공급하여 유전적 DNA 지침을 간에 전달하는 방식으로 작동하며, 간에서 IX 인자 단백질이 생성됩니다. 이러한 유전적 지시 사항은 표적 세포에 남아 있지만 일반적으로 개인 DNA의 일부가 되지는 않습니다.

이 치료법은 B형 혈우병 환자에게 지시 사항을 제공하는 새로운 작동 F9 유전자를 신체에 도입합니다. 자신만의 요소 IX를 만드세요.

Hemgenix는 B형 혈우병을 치료합니까?

연구에 따르면 Hemgenix는 출혈률을 극적으로 줄일 수 있지만 이 약으로 치료를 받은 사람들은 여전히 ​​혈우병 B를 유발하는 돌연변이를 보유하게 됩니다.

현재 진행 중인 HOPE-B 임상 시험에서 헴제닉스는 연간 출혈 발생률을 감소시켰으며 환자의 94%가 제9인자 주입을 중단했습니다. Hemgenix 사용 후 7~18개월 동안 모든 출혈에 대한 평균 조정 연간 출혈율(ABR)이 54% 감소했습니다.

제조업체가 제공한 연구에 따르면 긍정적인 치료 효과는 최대 1년 동안 지속될 수 있습니다. 최소 2년. CSL Bering에 따르면 현재 5년간의 효과를 모니터링하는 임상 연구가 진행 중입니다.

가장 흔한 부작용(발생률 ≥5%)은 간 효소 상승, 두통, 혈중 크레아틴 키나제 수치 상승, 독감 유사 증상, 주입 관련 반응, 피로, 메스꺼움 및 전반적인 몸 상태가 좋지 않습니다.

이것은 안전하고 효과적인 사용을 위해 Hemgenix에 대해 알아야 할 모든 정보는 아니며 귀하의 정보를 대신하지 않습니다. 의사의 지시. 전체 제품 정보를 검토하고 이 정보와 궁금한 점이 있으면 담당 의사나 기타 의료 서비스 제공자와 논의하세요.