Mengapakah Hemgenix ubat paling mahal di dunia?

Official answer

by Drugs.com

Rawatan terapi gen seperti Hemgenix adalah sangat mahal kerana ia selalunya memerlukan reka bentuk dan teknik pembuatan ubat yang rumit dan termaju, boleh digunakan untuk merawat penyakit yang jarang berlaku dengan pesakit yang lebih sedikit, dan selalunya mempunyai kadar kejayaan yang lebih tinggi daripada rawatan yang lebih tua, membawa kepada lebih sedikit terapi jangka panjang dan mahal, yang mungkin mewajarkan kos dalam sesetengah keadaan.

Hemgenix membolehkan penghidap hemofilia B menghasilkan faktor IX mereka sendiri dan boleh mengurangkan risiko pendarahan. Ia ditadbir sebagai infusi intravena (IV) tunggal dan diberikan sekali sahaja untuk memperkenalkan salinan gen Factor IX yang berfungsi ke dalam badan.

Kos yang berkaitan dengan reka bentuk dan pembuatan terapi gen inovatif seperti Hemgenix boleh jauh lebih mahal daripada farmaseutikal tradisional, seperti pil atau kapsul. Terapi gen selalunya merupakan rawatan suntikan dos tunggal yang melibatkan proses pembuatan yang rumit yang mungkin mengambil masa bertahun-tahun penyelidikan untuk menyempurnakan dan mendapat kelulusan oleh FDA.

Selain itu, terapi gen mungkin membawa kepada kadar kejayaan yang lebih tinggi dan mengakibatkan terapi perubatan dan ubat yang kurang berterusan; oleh itu, kos boleh dianggap wajar. Biasanya, pesakit dengan hemofilia B perlu mematuhi jadual infusi yang ketat, mahal, sepanjang hayat faktor IX, faktor pembekuan darah.

Terapi gen juga mungkin diluluskan untuk merawat penyakit jarang berlaku, yang dianggap oleh FDA sebagai keadaan yang memberi kesan kepada kurang daripada 200,000 orang di A.S. Kerana terdapat lebih sedikit orang yang akan menerima rawatan, pengilang mungkin perlu meningkatkan kos untuk membantu menampung perbelanjaan penyelidikan dan pembangunan (untuk membantu membuat keuntungan), dan seterusnya membiayai penyelidikan lanjut .

Berapa harga Hemgenix?

Hemgenix digunakan untuk merawat hemofilia B, gangguan pendarahan sepanjang hayat yang jarang berlaku. Terapi dos tunggal berharga $3.5 juta, menurut CSL Behring, yang menjadikannya ubat paling mahal pada masa kelulusan FDA pada November 2022.

Pengeluar ubat untuk penyakit jarang berlaku selalunya mempunyai kewangan dan insurans pasukan sokongan yang boleh membantu anda dan doktor anda menavigasi permulaan rawatan. Anda boleh menghubungi HEMGENIX Connect di 1-833-436-0021 Isnin hingga Jumaat, 8 PG-8 PM ET.

Hemgenix digunakan untuk apa?

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) ialah terapi gen sekali untuk orang dewasa dengan hemofilia B. Ia membolehkan orang yang menghidap hemofilia B menghasilkan faktor IX mereka sendiri dan boleh mengurangkan risiko pendarahan dengan satu dos.

Hemgenix diluluskan untuk digunakan pada orang dewasa dengan hemofilia B yang kini menggunakan terapi faktor IX untuk membantu memperlahankan pendarahan, mengalami pendarahan yang mengancam nyawa atau mempunyai berulang, episod pendarahan spontan yang serius.

Hemofilia B disebabkan oleh kecacatan gen tunggal. Ia mengakibatkan tahap pembekuan darah yang hilang atau tidak mencukupi Faktor IX, protein hati yang membantu membentuk bekuan darah.

Orang yang mengalami keadaan ini sangat terdedah kepada pendarahan pada sendi, otot dan organ dalaman mereka (termasuk otak), yang membawa kepada kesakitan, bengkak, dan kerosakan sendi. Gejala lain termasuk pendarahan berat selepas pembedahan, kecederaan, atau prosedur pergigian. Sesetengah pesakit mungkin mengalami episod pendarahan tanpa sebab yang jelas.

Bagaimanakah Hemgenix berfungsi?

Hemgenix berfungsi dengan membekalkan vektor virus tidak berjangkit (AAV5) untuk membawa arahan DNA genetik ke hati, di mana protein faktor IX kemudiannya dijana. Arahan genetik ini kekal dalam sel sasaran, tetapi secara amnya tidak menjadi sebahagian daripada DNA seseorang sendiri.

Rawatan ini memperkenalkan gen F9 baru yang berfungsi ke dalam badan yang memberikan arahan untuk membenarkan penghidap hemofilia B untuk buat faktor IX sendiri.

Adakah Hemgenix menyembuhkan hemofilia B?

Kajian telah menunjukkan Hemgenix boleh mengurangkan kadar pendarahan secara mendadak, tetapi orang yang dirawat dengan ubat ini masih akan mengalami mutasi yang menyebabkan hemofilia B.

Dalam percubaan klinikal HOPE-B yang sedang dijalankan, Hemgenix mengurangkan kadar pendarahan tahunan dan 94% pesakit menghentikan infusi faktor IX. Tujuh hingga 18 bulan selepas Hemgenix, purata kadar pendarahan tahunan (ABR) diselaraskan untuk semua pendarahan telah dikurangkan sebanyak 54%.

Kajian yang disediakan oleh pengilang telah menunjukkan bahawa kesan rawatan positif boleh bertahan sehingga pada sekurang-kurangnya 2 tahun. Menurut CSL Bering, kajian klinikal yang memantau kesannya hingga 5 tahun sedang dijalankan.

Kesan sampingan yang paling biasa (kejadian ≥5%) ialah peningkatan enzim hati, sakit kepala, peningkatan paras kreatin kinase darah, simptom seperti selesema, tindak balas berkaitan infusi, keletihan, loya dan secara amnya berasa tidak sihat.

Ini bukan semua maklumat yang anda perlu tahu tentang Hemgenix untuk kegunaan yang selamat dan berkesan serta tidak menggantikan anda arahan doktor. Semak maklumat produk penuh dan bincangkan maklumat ini dan sebarang soalan anda dengan doktor anda atau pembekal penjagaan kesihatan yang lain.

Soalan perubatan berkaitan

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.