Waarom is Hemgenix het duurste medicijn ter wereld?

Hemgenix zorgt ervoor dat mensen met hemofilie B hun eigen factor IX kunnen produceren en het risico op bloedingen kunnen verlagen. Het wordt toegediend als een enkele intraveneuze (IV) infusie en wordt slechts één keer toegediend om een ​​werkkopie van het Factor IX-gen in het lichaam te introduceren.

De kosten die verband houden met het ontwerp en de productie van innovatieve gentherapieën zoals Hemgenix kunnen veel duurder zijn dan traditionele geneesmiddelen, zoals pillen of capsules. Gentherapieën zijn vaak geïnjecteerde behandelingen met een enkele dosis, waarbij een ingewikkeld productieproces betrokken is. Het kan jaren van onderzoek vergen voordat ze worden geperfectioneerd en goedgekeurd door de FDA.

Bovendien kunnen gentherapieën tot een hoger succespercentage leiden. en resulteren in minder aanhoudende medische en medicamenteuze therapieën; daarom kunnen de kosten als gerechtvaardigd worden beschouwd. Doorgaans moeten patiënten met hemofilie B zich houden aan strikte, dure, levenslange infusieschema's van factor IX, een bloedstollingsfactor.

Gentherapieën kunnen ook worden goedgekeurd voor de behandeling van zeldzame ziekten, die door de FDA als een aandoening die minder dan 200.000 mensen in de VS treft. Omdat er minder mensen zijn die een behandeling zullen krijgen, moeten de fabrikanten mogelijk de kosten verhogen om de onderzoeks- en ontwikkelingskosten te helpen dekken (om winst te maken), en op hun beurt verder onderzoek financieren .

Hoeveel kost Hemgenix?

Hemgenix wordt gebruikt voor de behandeling van hemofilie B, een zeldzame, levenslange bloedingsstoornis. De therapie met een enkele dosis kost volgens CSL Behring $3,5 miljoen, waardoor het het duurste medicijn was op het moment van goedkeuring door de FDA in november 2022.

Fabrikanten van medicijnen voor zeldzame ziekten hebben vaak financiële en verzekeringen ondersteuningsteams die u en uw arts kunnen helpen bij het starten van de behandeling. U kunt contact opnemen met HEMGENIX Connect op 1-833-436-0021 van maandag tot en met vrijdag, van 08.00 tot 20.00 uur ET.

Waar wordt Hemgenix voor gebruikt?

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) is een eenmalige gentherapie voor volwassenen met hemofilie B. Hierdoor kunnen mensen met hemofilie B hun eigen factor IX produceren en kan het risico op bloedingen verlagen met een enkele dosis.

Hoe werkt Hemgenix?

Hemgenix werkt door het leveren van een niet-infectieuze virale vector (AAV5) om genetische DNA-instructies naar de lever te transporteren, waar vervolgens factor IX-eiwitten worden gegenereerd. Deze genetische instructies blijven in de doelcellen, maar worden over het algemeen geen onderdeel van iemands eigen DNA.

De behandeling introduceert een nieuw werkend F9-gen in het lichaam dat instructies geeft om mensen met hemofilie B in staat te stellen maken hun eigen factor IX.

Verhelpt Hemgenix hemofilie B?

Studies hebben aangetoond dat Hemgenix het aantal bloedingen dramatisch kan verminderen, maar mensen die met dit geneesmiddel worden behandeld, zullen nog steeds de mutatie hebben die hemofilie B veroorzaakt.

In het lopende klinische onderzoek HOPE-B verminderde Hemgenix het aantal jaarlijkse bloedingen en stopte 94% van de patiënten met factor IX-infusies. Zeven tot 18 maanden na Hemgenix was het gemiddelde gecorrigeerde jaarlijkse bloedingspercentage (ABR) voor alle bloedingen met 54% gedaald.

Onderzoeken van de fabrikant hebben aangetoond dat een positief behandelingseffect tot wel 54% kan aanhouden. minimaal 2 jaar. Volgens CSL Bering zijn er momenteel klinische onderzoeken gaande die de effecten ervan tot 5 jaar monitoren.

De meest voorkomende bijwerkingen (incidentie ≥5%) waren verhoogde leverenzymen, hoofdpijn, verhoogde niveaus van creatinekinase in het bloed, griepachtige symptomen, infusiegerelateerde reacties, vermoeidheid, misselijkheid en een algeheel onwel gevoel.

Dit is niet alle informatie die u moet weten over Hemgenix voor veilig en effectief gebruik en vervangt niet de informatie die u heeft gekregen over Hemgenix. doktersaanwijzingen. Bekijk de volledige productinformatie en bespreek deze informatie en eventuele vragen met uw arts of andere zorgverlener.