Dlaczego Hemgenix jest najdroższym lekiem na świecie?

Hemgenix umożliwia osobom chorym na hemofilię B wytwarzanie własnego czynnika IX i może obniżyć ryzyko krwawienia. Podaje się go w postaci pojedynczego wlewu dożylnego (IV) i podaje się tylko raz w celu wprowadzenia do organizmu działającej kopii genu czynnika IX.

Koszty związane z projektowaniem i produkcją innowacyjnych terapii genowych, takich jak Hemgenix, mogą być znacznie droższe od tradycyjnych środków farmaceutycznych, takich jak pigułki czy kapsułki. Terapie genowe to często terapie polegające na wstrzykiwaniu pojedynczej dawki i wymagające skomplikowanego procesu produkcyjnego, których udoskonalenie i uzyskanie zgody FDA może wymagać lat badań.

Ponadto terapie genowe mogą prowadzić do większego wskaźnika powodzenia i skutkować mniejszą ilością trwającej terapii medycznej i lekowej; dlatego też koszt można uznać za uzasadniony. Zazwyczaj pacjenci chorzy na hemofilię B muszą przestrzegać rygorystycznych, kosztownych i trwających całe życie schematów infuzji czynnika IX, czynnika krzepnięcia krwi.

Terapie genowe mogą być również zatwierdzone do leczenia rzadkich chorób, uznawanych przez FDA za schorzenie, które dotyka mniej niż 200 000 osób w USA. Ponieważ mniej osób zostanie poddanych leczeniu, producenci mogą być zmuszeni zwiększyć koszty, aby pomóc w pokryciu wydatków na badania i rozwój (aby pomóc w osiągnięciu zysku), a co za tym idzie, sfinansować dalsze badania .

Ile kosztuje lek Hemgenix?

Hemgenix stosuje się w leczeniu hemofilii B, rzadkiej choroby krwotocznej utrzymującej się przez całe życie. Według CSL Behring cena terapii pojedynczą dawką wynosi 3,5 miliona dolarów, co czyni ją najdroższym lekiem w momencie zatwierdzenia przez FDA w listopadzie 2022 r.

Producenci leków na rzadkie choroby często mają środki finansowe i ubezpieczeniowe zespoły wsparcia, które mogą pomóc Tobie i Twojemu lekarzowi w rozpoczęciu leczenia. Z firmą HEMGENIX Connect można się skontaktować pod numerem 1-833-436-0021 od poniedziałku do piątku w godzinach 8:00–20:00 czasu wschodniego.

W jakim celu stosuje się lek Hemgenix?

Hemgenix (etranakogen dezaparvovec-drlb) to jednorazowa terapia genowa dla dorosłych chorych na hemofilię B. Umożliwia ona osobom chorym na hemofilię B wytwarzanie własnego czynnika IX i może zmniejszyć ryzyko krwawienia już po pojedynczej dawce.

Jak działa lek Hemgenix?

Hemgenix działa poprzez dostarczanie niezakaźnego wektora wirusowego (AAV5) w celu przeniesienia instrukcji genetycznego DNA do wątroby, gdzie następnie generowane są białka czynnika IX. Te instrukcje genetyczne pozostają w komórkach docelowych, ale generalnie nie stają się częścią własnego DNA danej osoby.

Leczenie wprowadza do organizmu nowy działający gen F9, który dostarcza instrukcji umożliwiających osobom chorym na hemofilię B stworzyć własny czynnik IX.

Czy Hemgenix leczy hemofilię B?

Badania wykazały, że Hemgenix może radykalnie zmniejszyć częstość krwawień, ale u osób leczonych tym lekiem nadal będzie występowała mutacja powodująca hemofilię B.

W trwającym badaniu klinicznym HOPE-B lek Hemgenix zmniejszył częstość corocznych krwawień, a 94% pacjentów przerwało infuzje czynnika IX. Od siedmiu do 18 miesięcy po podaniu leku Hemgenix średni skorygowany roczny współczynnik krwawień (ABR) dla wszystkich krwawień zmniejszył się o 54%.

Badania przeprowadzone przez producenta wykazały, że pozytywny efekt leczenia może utrzymywać się do co najmniej najmniej 2 lata. Według CSL Beringa, obecnie trwają badania kliniczne monitorujące jego działanie do 5 lat.

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi (częstość występowania ≥5%) były: podwyższenie enzymów wątrobowych, ból głowy, podwyższony poziom kinazy kreatynowej we krwi, objawy grypopodobne, reakcje związane z wlewem, zmęczenie, nudności i ogólne złe samopoczucie.

To nie wszystkie informacje, które musisz wiedzieć o leku Hemgenix w celu bezpiecznego i skutecznego stosowania leku i nie zastępują one Twojej wskazówki lekarza. Przejrzyj pełne informacje o produkcie i omów te informacje oraz wszelkie pytania ze swoim lekarzem lub innym pracownikiem służby zdrowia.