Por que o Hemgenix é o medicamento mais caro do mundo?

O Hemgenix permite que pessoas que vivem com hemofilia B produzam seu próprio fator IX e pode reduzir o risco de sangramento. É administrado como uma única infusão intravenosa (IV) e apenas uma vez para introduzir uma cópia funcional do gene do Fator IX no corpo.

Os custos associados ao projeto e fabricação de terapias genéticas inovadoras como o Hemgenix podem ser muito mais caro do que os produtos farmacêuticos tradicionais, como comprimidos ou cápsulas. As terapias genéticas geralmente são tratamentos injetáveis ​​de dose única que envolvem um processo de fabricação complicado que pode levar anos de pesquisa para ser aperfeiçoado e obter a aprovação do FDA.

Além disso, as terapias genéticas podem levar a uma maior taxa de sucesso. e resultar em terapia médica e medicamentosa menos contínua; portanto, o custo pode ser considerado justificável. Normalmente, os pacientes com hemofilia B têm que aderir a esquemas de infusão de fator IX, um fator de coagulação sanguínea, rigorosos, caros e vitalícios.

As terapias genéticas também podem ser aprovadas para tratar doenças raras, consideradas pela FDA como sendo uma condição que afeta menos de 200.000 pessoas nos EUA. Como há menos pessoas que receberão tratamento, os fabricantes podem precisar aumentar o custo para ajudar a cobrir despesas de pesquisa e desenvolvimento (para ajudar a obter lucro) e, por sua vez, financiar pesquisas adicionais .

Quanto custa o Hemgenix?

O Hemgenix é usado para tratar a hemofilia B, um distúrbio hemorrágico raro e vitalício. A terapia de dose única custa US$ 3,5 milhões, de acordo com a CSL Behring, o que a tornou o medicamento mais caro no momento da aprovação do FDA em novembro de 2022.

Os fabricantes de medicamentos para doenças raras geralmente têm recursos financeiros e seguros. equipes de suporte que podem ajudar você e seu médico no início do tratamento. Você pode entrar em contato com o HEMGENIX Connect pelo telefone 1-833-436-0021, de segunda a sexta, das 8h às 20h (horário do leste dos EUA).

Para que é utilizado Hemgenix?

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) é uma terapia genética única para adultos com hemofilia B. Ele permite que pessoas que vivem com hemofilia B produzam seu próprio fator IX e pode reduzir o risco de sangramento com uma dose única.

Como funciona o Hemgenix?

O Hemgenix funciona fornecendo um vetor viral não infeccioso (AAV5) para transportar instruções de DNA genético para o fígado, onde as proteínas do fator IX são então geradas. Essas instruções genéticas permanecem nas células-alvo, mas geralmente não se tornam parte do DNA da própria pessoa.

O tratamento introduz um novo gene F9 funcional no corpo que fornece instruções para permitir que pessoas com hemofilia B crie seu próprio fator IX.

O Hemgenix cura a hemofilia B?

Estudos demonstraram que o Hemgenix pode reduzir drasticamente as taxas de sangramento, mas as pessoas tratadas com este medicamento ainda terão a mutação que causa a hemofilia B.

No ensaio clínico HOPE-B em curso, Hemgenix reduziu a taxa de hemorragias anuais e 94% dos doentes interromperam as perfusões de fator IX. Sete a 18 meses após Hemgenix, a taxa média ajustada de sangramento anual (ABR) para todos os sangramentos foi reduzida em 54%.

Estudos fornecidos pelo fabricante demonstraram que um efeito positivo do tratamento pode durar até pelo menos pelo menos 2 anos. De acordo com CSL Bering, atualmente estão em andamento estudos clínicos que monitoram seus efeitos por até 5 anos.

Os efeitos colaterais mais comuns (incidência ≥5%) foram elevações das enzimas hepáticas, dor de cabeça, níveis elevados de creatina quinase no sangue, sintomas semelhantes aos da gripe, reações relacionadas à infusão, fadiga, náusea e mal-estar geral.

Estas não são todas as informações que você precisa saber sobre o Hemgenix para um uso seguro e eficaz e não substitui o seu instruções do médico. Revise as informações completas do produto e discuta essas informações e quaisquer dúvidas que você tenha com seu médico ou outro profissional de saúde.