De ce este Hemgenix cel mai scump medicament din lume?

Hemgenix permite persoanelor care trăiesc cu hemofilie B să producă propriul factor IX și poate reduce riscul de sângerare. Se administrează ca o singură perfuzie intravenoasă (IV) și se administrează o singură dată pentru a introduce în organism o copie de lucru a genei factorului IX.

Costurile asociate cu proiectarea și fabricarea terapiilor genetice inovatoare precum Hemgenix pot să fie mult mai scumpe decât produsele farmaceutice tradiționale, cum ar fi pastilele sau capsulele. Terapiile genetice sunt adesea tratamente cu doză unică, injectate, care implică un proces de fabricație complicat, care poate dura ani de cercetare pentru a se perfecționa și a obține aprobarea de la FDA.

În plus, terapiile genetice pot duce la o rată mai mare de succes și rezultă într-o terapie medicală și medicamentoasă mai puțin continuă; prin urmare, costul poate fi considerat justificabil. În mod obișnuit, pacienții cu hemofilie B trebuie să respecte programe stricte, costisitoare, de perfuzie pe viață cu factor IX, un factor de coagulare a sângelui.

Terapiile genetice pot fi, de asemenea, aprobate pentru tratarea bolilor rare, considerate de FDA ca fiind o afecțiune care afectează mai puțin de 200.000 de oameni din SUA. Deoarece sunt mai puțini oameni care vor primi tratament, producătorii ar putea fi nevoiți să mărească costurile pentru a ajuta la acoperirea cheltuielilor de cercetare și dezvoltare (pentru a ajuta la obținerea de profit) și, la rândul lor, să finanțeze cercetări suplimentare. .

Cât costă Hemgenix?

Hemgenix este utilizat pentru tratarea hemofiliei B, o tulburare de sângerare rară, pe tot parcursul vieții. Terapia cu doză unică are un preț de 3,5 milioane de dolari, potrivit CSL Behring, ceea ce l-a transformat în cel mai scump medicament la momentul aprobării FDA în noiembrie 2022.

Producătorii de medicamente pentru boli rare au adesea finanțare și asigurări. echipe de asistență care vă pot ajuta pe dumneavoastră și pe medicul dumneavoastră să navigați la inițierea tratamentului. Puteți contacta HEMGENIX Connect la 1-833-436-0021 de luni până vineri, între orele 8:00-20:00 ET.

Pentru ce se utilizează Hemgenix?

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) este o terapie genetică unică pentru adulții cu hemofilie B. Le permite persoanelor care trăiesc cu hemofilie B să producă propriul factor IX și poate reduce riscul de sângerare cu o singură doză.

Cum funcționează Hemgenix?

Hemgenix funcționează prin furnizarea unui vector viral neinfectios (AAV5) pentru a transporta instrucțiuni genetice ADN către ficat, unde sunt apoi generate proteinele factorului IX. Aceste instrucțiuni genetice rămân în celulele țintă, dar, în general, nu devin parte din propriul ADN al unei persoane.

Tratamentul introduce o nouă genă F9 funcțională în organism care oferă instrucțiuni pentru a permite persoanelor cu hemofilie B să își fac propriul factor IX.

Hemgenix vindecă hemofilia B?

Studiile au arătat că Hemgenix poate reduce dramatic ratele de sângerare, dar persoanele tratate cu acest medicament vor avea în continuare mutația care provoacă hemofilia B.

În studiul clinic în curs de desfășurare HOPE-B, Hemgenix a redus rata sângerărilor anuale și 94% dintre pacienți au întrerupt perfuziile cu factor IX. La șapte până la 18 luni după Hemgenix, rata medie de sângerare anualizată ajustată (ABR) pentru toate sângerările a fost redusă cu 54%.

Studiile furnizate de producător au arătat că un efect pozitiv al tratamentului poate dura până la la cel putin 2 ani. Potrivit CSL Bering, studiile clinice care îi monitorizează efectele până la 5 ani sunt în curs de desfășurare.

Cele mai frecvente efecte secundare (incidență ≥5%) au fost creșteri ale enzimelor hepatice, dureri de cap, niveluri crescute de creatinkinază din sânge, simptome asemănătoare gripei, reacții legate de perfuzie, oboseală, greață și, în general, stare de rău.

Aceasta nu este toate informațiile pe care trebuie să le știți despre Hemgenix pentru o utilizare sigură și eficientă și nu ține locul dvs. instructiunile medicului. Examinați informațiile complete despre produs și discutați aceste informații și orice întrebări pe care le aveți cu medicul dumneavoastră sau alt furnizor de servicii medicale.