Почему Хемгеникс самый дорогой препарат в мире?

Hemgenix позволяет людям, живущим с гемофилией B, вырабатывать собственный фактор IX и может снизить риск кровотечения. Его вводят в виде однократной внутривенной (ВВ) инфузии и вводят только один раз для введения в организм рабочей копии гена фактора IX.

Затраты, связанные с разработкой и производством инновационных средств генной терапии, таких как Hemgenix, могут быть намного дороже, чем традиционные фармацевтические препараты, такие как таблетки или капсулы. Генная терапия часто представляет собой инъекционное лечение с использованием одной дозы, включающее сложный производственный процесс, для совершенствования которого могут потребоваться годы исследований и получение одобрения FDA.

Кроме того, генная терапия может привести к более высокому уровню успеха. и привести к сокращению продолжительности медицинской и лекарственной терапии; следовательно, стоимость можно считать оправданной. Обычно пациентам с гемофилией B приходится соблюдать строгие, дорогостоящие и пожизненные графики инфузий фактора IX, фактора свертывания крови.

Генная терапия также может быть одобрена для лечения редких заболеваний, которые FDA считает опасными. заболевание, от которого страдают менее 200 000 человек в США. Поскольку меньше людей будут получать лечение, производителям, возможно, придется увеличить стоимость, чтобы покрыть расходы на исследования и разработки (чтобы помочь получить прибыль) и, в свою очередь, финансировать дальнейшие исследования. .

Сколько стоит Hemgenix?

Hemgenix используется для лечения гемофилии B, редкого, пожизненного нарушения свертываемости крови. По данным CSL Behring, цена однократной дозы терапии составляет 3,5 миллиона долларов, что сделало его самым дорогим препаратом на момент одобрения FDA в ноябре 2022 года.

Производители лекарств от редких заболеваний часто имеют финансовые и страховые возможности. группы поддержки, которые могут помочь вам и вашему врачу сориентироваться в начале лечения. Вы можете связаться с HEMGENIX Connect по телефону 1-833-436-0021 с понедельника по пятницу с 8:00 до 20:00 по восточноевропейскому времени.

Для чего используется Hemgenix?

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) представляет собой одноразовую генную терапию для взрослых, больных гемофилией B. Он позволяет людям, живущим с гемофилией B, вырабатывать собственный фактор IX и может снизить риск кровотечения при однократном приеме.

Как работает Hemgenix?

Hemgenix работает, поставляя неинфекционный вирусный вектор (AAV5) для доставки генетических инструкций ДНК в печень, где затем генерируются белки фактора IX. Эти генетические инструкции остаются в клетках-мишенях, но обычно не становятся частью собственной ДНК человека.

В результате лечения в организм вводится новый рабочий ген F9, который дает инструкции, позволяющие людям с гемофилией B сделать свой собственный фактор IX.

Лечит ли Hemgenix гемофилию B?

Исследования показали, что Hemgenix может значительно снизить частоту кровотечений, но у людей, получающих это лекарство, все равно будет иметься мутация, вызывающая гемофилию B.

В продолжающемся клиническом исследовании HOPE-B Hemgenix снизил частоту ежегодных кровотечений, и 94% пациентов прекратили инфузию фактора IX. Через семь-18 месяцев после применения препарата «Хемгеникс» средняя скорректированная годовая частота кровотечений (ABR) для всех кровотечений снизилась на 54%.

Исследования, проведенные производителем, показали, что положительный эффект лечения может длиться до минимум 2 года. По данным CSL Bering, в настоящее время продолжаются клинические исследования, отслеживающие его действие в течение 5 лет.

Наиболее распространенными побочными эффектами (частота ≥5%) были повышение уровня ферментов печени, головная боль, повышенный уровень креатинкиназы в крови, гриппоподобные симптомы, реакции, связанные с инфузией, утомляемость, тошнота и общее плохое самочувствие.

Это не вся информация, которую вам необходимо знать о Hemgenix для безопасного и эффективного использования, и она не заменяет направления врача. Просмотрите полную информацию о продукте и обсудите эту информацию и любые вопросы со своим врачом или другим поставщиком медицинских услуг.