Hemgenix neden dünyanın en pahalı ilacı?

Hemgenix, hemofili B ile yaşayan kişilerin kendi faktör IX'unu üretmesine olanak tanır ve kanama riskini azaltabilir. Tek bir intravenöz (IV) infüzyon olarak uygulanır ve Faktör IX geninin çalışan bir kopyasının vücuda verilmesi için yalnızca bir kez verilir.

Hemgenix gibi yenilikçi gen terapilerinin tasarımı ve üretimi ile ilgili maliyetler, hap veya kapsül gibi geleneksel ilaçlardan çok daha pahalıdır. Gen terapileri genellikle tek dozluk, enjekte edilen tedavilerdir ve mükemmelleştirilmesi ve FDA tarafından onaylanması yıllar süren araştırmaları gerektirebilecek karmaşık bir üretim sürecini içerir.

Ayrıca, gen terapileri daha yüksek başarı oranına yol açabilir. ve daha az devam eden tıbbi ve ilaç tedavisiyle sonuçlanır; bu nedenle maliyetin makul olduğu düşünülebilir. Tipik olarak, hemofili B hastaları, bir kan pıhtılaşma faktörü olan faktör IX'un katı, pahalı ve yaşam boyu infüzyon programlarına uymak zorundadır.

Gen terapileri, FDA tarafından kabul edilen nadir hastalıkları tedavi etmek için de onaylanabilir. ABD'de 200.000'den az kişiyi etkileyen bir durum Tedavi görecek kişi sayısı daha az olduğundan, üreticilerin araştırma ve geliştirme masraflarını (kar elde etmeye yardımcı olmak için) karşılamaya yardımcı olmak ve bunun karşılığında daha fazla araştırmayı finanse etmek için maliyeti artırması gerekebilir. .

Hemgenix ne kadar?

Hemgenix, nadir görülen, yaşam boyu süren bir kanama bozukluğu olan hemofili B'yi tedavi etmek için kullanılır. CSL Behring'e göre tek doz tedavisinin fiyatı 3,5 milyon dolardır ve bu, onu Kasım 2022'de FDA onayı aldığında en pahalı ilaç haline getirmiştir.

Nadir hastalıklara yönelik ilaç üreticilerinin genellikle mali ve sigortaları vardır. Tedavi başlangıcında size ve doktorunuza yardımcı olabilecek destek ekipleri. HEMGENIX Connect ile Pazartesi'den Cuma'ya kadar 08.00-20.00 ET arasında 1-833-436-0021 numaralı telefondan iletişime geçebilirsiniz.

Hemgenix ne için kullanılır?

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb), hemofili B'li yetişkinler için tek seferlik bir gen terapisidir. Hemofili B ile yaşayan kişilerin kendi faktör IX'unu ve tek dozla kanama riskini azaltabilir.

Hemgenix nasıl çalışır?

Hemgenix, genetik DNA talimatlarını daha sonra faktör IX proteinlerinin üretileceği karaciğere taşımak için bulaşıcı olmayan bir viral vektör (AAV5) sağlayarak çalışır. Bu genetik talimatlar hedef hücrelerde kalır, ancak genellikle kişinin kendi DNA'sının bir parçası haline gelmez.

Tedavi, hemofili B hastalarının iyileşmesini sağlayacak talimatlar sağlayan, çalışan yeni bir F9 genini vücuda yerleştirir. kendi faktör IX'unu yaratır.

Hemgenix hemofili B'yi tedavi ediyor mu?

Çalışmalar Hemgenix'in kanama oranlarını önemli ölçüde azaltabildiğini gösterdi, ancak bu ilaçla tedavi edilen kişiler yine de hemofili B'ye neden olan mutasyona sahip olacak.

Devam eden HOPE-B klinik çalışmasında Hemgenix yıllık kanama oranını azalttı ve hastaların %94'ü faktör IX infüzyonlarını bıraktı. Hemgenix'ten yedi ila 18 ay sonra, tüm kanamalar için ortalama düzeltilmiş yıllık kanama oranı (ABR) %54 azaldı.

Üretici tarafından sağlanan çalışmalar, pozitif tedavi etkisinin en az 2 yıl. CSL Bering'e göre, etkilerinin 5 yıla kadar izlendiği klinik çalışmalar şu anda devam ediyor.

En sık görülen yan etkiler (insidans ≥%5) karaciğer enzimlerinde yükselmeler, baş ağrısı, kandaki kreatin kinaz düzeylerinde artış, grip benzeri semptomlar, infüzyona bağlı reaksiyonlar, yorgunluk, mide bulantısı ve genel olarak kötü hissetme.

Hemgenix'in güvenli ve etkili kullanımı için bilmeniz gereken bilgilerin tamamı bunlar değildir ve tavsiyelerinizin yerini almaz. doktorun talimatları. Ürün bilgilerinin tamamını inceleyin ve bu bilgileri ve sorularınızı doktorunuzla veya diğer sağlık uzmanınızla görüşün.