Чому Hemgenix є найдорожчим препаратом у світі?

Hemgenix дозволяє людям, які живуть з гемофілією B, виробляти власний фактор IX і може знизити ризик кровотечі. Його вводять у вигляді одноразової внутрішньовенної (IV) інфузії та вводять лише один раз для введення в організм робочої копії гена фактора IX.

Витрати, пов’язані з розробкою та виробництвом інноваційних генних терапій, таких як Hemgenix, можуть бути набагато дорожчим, ніж традиційні фармацевтичні препарати, такі як таблетки чи капсули. Генна терапія – це часто однодозова ін’єкційна терапія, що включає складний виробничий процес, для вдосконалення якого можуть знадобитися роки досліджень і отримання схвалення FDA.

Крім того, генна терапія може призвести до вищого рівня успіху. і призводять до меншої тривалості медикаментозної та медикаментозної терапії; тому вартість можна вважати виправданою. Як правило, пацієнти з гемофілією B повинні протягом усього життя дотримуватися суворих, дорогих графіків інфузій фактора IX, фактора згортання крові.

Генна терапія також може бути схвалена для лікування рідкісних захворювань, які FDA вважає захворювання, яке вражає менше ніж 200 000 людей у ​​США. Оскільки лікуватиметься менше людей, виробникам може знадобитися збільшити вартість, щоб покрити витрати на дослідження та розробки (щоб допомогти отримати прибуток), і, у свою чергу, фінансувати подальші дослідження .

Скільки коштує Hemgenix?

Hemgenix використовується для лікування гемофілії В, рідкісного розладу кровотечі, що супроводжується протягом усього життя. За даними CSL Behring, однодозова терапія коштує 3,5 мільйона доларів, що зробило його найдорожчим препаратом на момент схвалення FDA у листопаді 2022 року.

Виробники ліків від рідкісних захворювань часто мають фінансові та страхові кошти. групи підтримки, які можуть допомогти вам і вашому лікареві орієнтуватися на початку лікування. Ви можете зв’язатися з HEMGENIX Connect за номером 1-833-436-0021 з понеділка по п’ятницю з 8:00 до 20:00 за східним часом.

Для чого використовується Hemgenix?

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) — це одноразова генна терапія для дорослих із гемофілією B. Вона дозволяє людям, які живуть з гемофілією B, виробляти власний фактор IX і може зменшити ризик кровотечі за допомогою одноразової дози.

Як працює Hemgenix?

Hemgenix працює, постачаючи неінфекційний вірусний вектор (AAV5) для передачі генетичних інструкцій ДНК у печінку, де потім генеруються білки фактора IX. Ці генетичні інструкції залишаються в цільових клітинах, але зазвичай не стають частиною власної ДНК людини.

Лікування вводить новий робочий ген F9 в організм, який забезпечує інструкції, які дозволяють людям з гемофілією В зробити свій власний фактор IX.

Чи лікує Hemgenix гемофілію B?

Дослідження показали, що Hemgenix може значно зменшити частоту кровотечі, але люди, які отримували лікування цим препаратом, все одно матимуть мутацію, яка викликає гемофілію B.

У триваючому клінічному дослідженні HOPE-B Hemgenix зменшив частоту щорічних кровотеч, і 94% пацієнтів припинили інфузії фактора IX. Через сім-18 місяців після застосування Hemgenix середня скоригована річна частота кровотеч (ABR) для всіх кровотеч зменшилася на 54%.

Дослідження, надані виробником, показали, що позитивний ефект лікування може тривати до мінімум 2 роки. За даними CSL Bering, наразі тривають клінічні дослідження з моніторингом його впливу протягом 5 років.

Найпоширенішими побічними ефектами (частота ≥5%) були підвищення рівня печінкових ферментів, головний біль, підвищення рівня креатинкінази в крові, грипоподібні симптоми, реакції, пов’язані з інфузією, втома, нудота та загальне погане самопочуття.

Це не вся інформація, яку вам потрібно знати про Hemgenix для безпечного та ефективного використання, і вона не замінює вашу направлення лікаря. Перегляньте повну інформацію про продукт і обговоріть цю інформацію та будь-які запитання, які у вас виникли, зі своїм лікарем або іншим постачальником медичних послуг.