لماذا هو مكلفة جدا؟

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Zolgensma هو علاج جيني يتم استخدامه لمرة واحدة فقط للأطفال الذين تقل أعمارهم عن عامين والذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي (SMA) ويتكلف 2.1 مليون دولار للعلاج الفردي. السبب وراء كون عقار "زولجينسما" باهظ الثمن هو أن هذا هو السعر الذي قررت شركة نوفارتس أنه يستحقه لأنه "يُحدث تغييرًا جذريًا في حياة الأسر المتضررة من هذا المرض المدمر" والتكلفة المزعومة لجلب أدوية جديدة إلى السوق. لكن هذا السعر لا يخلو من الجدل.

كبداية، تم تمويل التطوير المبكر لـ Zolgensma من قبل المعاهد الوطنية للصحة والعديد من المؤسسات الخيرية المخصصة لإيجاد علاجات لضمور العضلات الشوكي، بما في ذلك العديد من الجمعيات الخيرية الأمريكية مثل Sophia's Cure. و Cure SMA ومؤسسة Getty Owl وFighting SMA ومؤسسة Jadon's Hope ومؤسسة Gwendolyn Strong Foundation وMiracle for Madison. تستخدم العديد من هذه المؤسسات الخيرية تبرعات عائلات المرضى وأصدقائهم لدعم الأبحاث والتجارب السريرية لأدوية جديدة لعلاج ضمور العضلات الشوكي.

يقول الرئيس التنفيذي لشركة نوفارتيس، فاس ناراسيمهان، إن العلاجات الجينية تمثل طفرة طبية في الطريقة التي أنها توفر الأمل في علاج الأمراض الوراثية القاتلة بجرعة واحدة. في بعض الحالات، يكون البديل هو العلاج بجرعات متعددة مع تحسينات تدريجية. على سبيل المثال، بديل Zolgensma هو Spinraza الذي يتم تناوله أربع مرات في السنة مدى الحياة. ويبلغ سعر القائمة 750 ألف دولار للسنة الأولى ثم 350 ألف دولار سنويا بعد ذلك، أي حوالي 4 ملايين دولار لكل عقد.

ولكن كيف يحسبون التكلفة الفعلية؟ تستخدم العديد من الشركات نموذج التسعير على أساس القيمة والذي يحسب التكلفة بناءً على عدد سنوات الحياة المكتسبة بالإضافة إلى مراعاة فعالية الدواء. لكن هذا يعني تحديد سعر على أساس قيمة الحياة، بالإضافة إلى ضمان حصول الشركة على هامش معقول من استثماراتها. ولم يتم الكشف عن سوى القليل عن التكلفة الحقيقية لجلب دواء جديد إلى السوق، ولم تقم شركة نوفارتيس بتطوير عقار زولجنسما ولكنها استحوذت عليه من خلال شراء شركة AveXis الأمريكية بمبلغ 8.7 مليار دولار.

لا تسمح معظم أنظمة التأمين الصحي بذلك. كما أن العلاج لمرة واحدة بهذا السعر والسعر الباهظ لا يضمن أيضًا أن الدواء سيلبي جميع التوقعات. وستسمح شركة نوفارتيس بالدفعات على مدى خمس سنوات، بمبلغ 425 ألف دولار سنويًا، وقالت إنها ستقدم حسومات جزئية إذا لم ينجح العلاج.

كيف يعمل Zolgensma؟

يعالج Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) السبب الجيني الجذري لضمور العضلات الشوكي عن طريق استبدال جين SMN1 المفقود أو غير العامل بنسخة عمل جديدة من SMN البشري الجين. ويتم ذلك عن طريق استخدام ناقل، وهو "حامل" يمكنه إدخال جين SMN1 الجديد العامل إلى الجسم. الناقل في هذه الحالة هو فيروس يسمى AAV9 تمت إزالة الحمض النووي الخاص به واستبداله بجين SMN1. هذا النوع من الفيروسات لا يجعلك مريضًا ولكنه يمكنه الانتقال بسرعة عبر الجسم إلى الخلايا العصبية الحركية وتوصيل الجين الجديد.

يقع Zolgensma داخل نواة الخلية العصبية الحركية ويخبر الخلية العصبية الحركية للبدء في إنتاج بروتين SMN1 الجديد. وبمجرد وصول الجينات إلى وجهتها، يتم تقسيم النواقل وإفرازها من الجسم ولا تصبح جزءًا من الحمض النووي للطفل.

ما مدى فعالية زولجنسما؟

نتائج تجربة سريرية مفتوحة التسمية وذراع واحدة سجلت 21 طفلاً (تتراوح أعمارهم بين 0.5 إلى 5.9 شهرًا) تلقوا جميعًا 1.1 × 1014 VG /kg Zolgensma ذكرت:

  • 13 من أصل 19 مريضًا مستمرين في التجربة وصلوا إلى 14 شهرًا على الأقل دون تهوية دائمة، عند انقطاع البيانات في مارس 2019
  • 10 من بين 21 مريضًا (47.6%) حققوا القدرة على الجلوس دون دعم لمدة ≥ 30 ثانية بين 9.2 و16.9 شهرًا من العمر (كان متوسط ​​العمر 12.1 شهرًا). كان هذا أمرًا مهمًا لأنه بناءً على معايير الدخول في الدراسة، لم يكن من المتوقع أن يتمكن أي من هؤلاء المرضى من تحقيق القدرة على الجلوس دون دعم، ومن المتوقع أن يبقى حوالي 25٪ فقط من هؤلاء المرضى على قيد الحياة (البقاء على قيد الحياة دون تهوية دائمة) بعد 14 شهرًا من العلاج. العمر
  • لم يحتاج 16 من أصل 19 مريضًا إلى استخدام جهاز التنفس الصناعي غير الجراحي يوميًا.

    • الأسئلة الطبية ذات الصلة

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية