Proč je to tak drahé?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Zolgensma je jednorázová léčba genovou terapií pro děti mladší dvou let se spinální svalovou atrofií (SMA), která stojí 2,1 milionu dolarů za jednu léčbu. Důvodem, proč je Zolgensma tak drahá, je to, že to je cena, o které se Novartis rozhodl, že stojí za to, protože „dramaticky mění životy rodin postižených touto ničivou nemocí“ a uváděné náklady na uvedení nových léků na trh. Ale tato cena není bez kontroverze.

Pro začátek byl raný vývoj Zolgensmy financován Národním institutem zdraví a několika charitativními organizacemi věnovanými hledání léčby SMA, včetně mnoha amerických charitativních organizací, jako je Sophia's Cure , Cure SMA, Getty Owl Foundation, Fighting SMA, Jadon's Hope Foundation, Gwendolyn Strong Foundation a Miracle for Madison. Mnoho z těchto charitativních organizací využívá dary od rodin pacientů a přátel k dotování výzkumu a klinických studií nových léků pro SMA.

Generální ředitel společnosti Novartis, Vas Narasimhan, tvrdí, že genové terapie představují medicínský průlom v tom, že nabízejí naději na vyléčení smrtelných genetických chorob jedinou dávkou. V některých případech je alternativou vícedávková léčba s postupným zlepšováním. Například alternativou k Zolgensmě je Spinraza, která se užívá čtyřikrát ročně po celý život. Katalogová cena je 750 000 $ za první rok a poté 350 000 $ ročně, takže asi 4 miliony $ za dekádu.

Jak ale vypočítají skutečné náklady? Mnoho společností používá cenový model založený na hodnotě, který vypočítává náklady na základě získaných let života a také s přihlédnutím k účinnosti léku. To však znamená stanovit cenu podle toho, jakou cenu má život, a také zajistit, aby společnost vytvořila přiměřenou marži na jejich investici. O skutečných nákladech uvedení nového léku na trh je málo zveřejněno a Novartis nevyvinul přípravek Zolgensma, ale získal ho nákupem americké firmy AveXis za 8,7 miliardy dolarů.

Většina systémů zdravotního pojištění to neumožňuje jednorázové ošetření za takovou cenu a vysokou cenu také není zárukou, že lék splní všechna očekávání. Novartis umožní platby po dobu pěti let ve výši 425 000 USD ročně a uvedl, že poskytne částečné slevy, pokud léčba nebude fungovat.

Jak Zolgensma funguje?

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) léčí genetickou hlavní příčinu SMA nahrazením chybějícího nebo nefunkčního genu SMN1 novou funkční kopií lidské SMN gen. Dělá to pomocí vektoru, který je „přenašečem“, který může do těla dostat nový fungující gen SMN1. Vektorem je v tomto případě virus zvaný AAV9, kterému byla odstraněna DNA a nahrazena genem SMN1. Tento typ viru nezpůsobuje onemocnění, ale může rychle projít tělem do buněk motorických neuronů a dodat nový gen.

Zolgensma sedí uvnitř jádra buňky motorického neuronu a říká buňce motorického neuronu začít vytvářet nový protein SMN1. Jakmile geny dosáhnou svého cíle, vektory se rozloží a vyloučí z těla a nestanou se součástí DNA dítěte.

Jak účinný je přípravek Zolgensma?

Výsledky otevřené jednoramenné klinické studie, do které bylo zařazeno 21 dětí (ve věku 0,5 až 5,9 měsíce), které všechny dostaly 1,1 x 1014 VG /kg Zolgensma hlásil:

  • 13 z 19 pacientů, kteří pokračovali ve studii, dosáhlo nejméně 14 měsíců věku bez trvalé ventilace, při uzávěrce dat z března 2019
  • 10 z 21 pacientů (47,6 %) dosáhlo schopnosti sedět bez opory po dobu ≥ 30 sekund mezi 9,2 a 16,9 měsíci věku (průměrný věk byl 12,1 měsíce). To bylo významné, protože na základě vstupních kritérií studie by se u žádného z těchto pacientů neočekávalo, že dosáhne schopnosti sedět bez opory, a pouze přibližně 25 % těchto pacientů by podle očekávání přežilo (byli naživu bez trvalé ventilace) déle než 14 měsíců. věk
  • 16 z 19 pacientů nevyžadovalo každodenní používání neinvazivního ventilátoru.

    • Související lékařské otázky

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova