Warum ist es so teuer?

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Zolgensma ist eine einmalige gentherapeutische Behandlung für Kinder unter zwei Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA), die 2,1 Millionen US-Dollar für die Einzelbehandlung kostet. Der Grund, warum Zolgensma so teuer ist, liegt darin, dass Novartis diesen Preis wert ist, weil es „das Leben der Familien, die von dieser verheerenden Krankheit betroffen sind, dramatisch verändert“, und in den angeblichen Kosten für die Markteinführung neuer Medikamente. Aber dieser Preis ist nicht unumstritten.

Erstens wurde die frühe Entwicklung von Zolgensma von den National Institutes of Health und mehreren Wohltätigkeitsorganisationen finanziert, die sich der Suche nach Behandlungsmöglichkeiten für SMA widmeten, darunter viele US-amerikanische Wohltätigkeitsorganisationen wie Sophia's Cure , Cure SMA, Getty Owl Foundation, Fighting SMA, Jadon's Hope Foundation, Gwendolyn Strong Foundation und Miracle for Madison. Viele dieser Wohltätigkeitsorganisationen nutzen Spenden von Patientenfamilien und Freunden, um Forschung und klinische Studien zu neuen Medikamenten gegen SMA zu subventionieren.

Der CEO von Novartis, Vas Narasimhan, argumentiert, dass Gentherapien in dieser Hinsicht einen medizinischen Durchbruch darstellen Sie bieten Hoffnung auf eine Heilung tödlicher genetischer Krankheiten mit einer einzigen Dosis. In manchen Fällen ist die Alternative eine Mehrfachdosisbehandlung mit schrittweisen Verbesserungen. Eine Alternative zu Zolgensma ist beispielsweise Spinraza, das lebenslang viermal im Jahr eingenommen wird. Der Listenpreis beträgt 750.000 US-Dollar für das erste Jahr und dann 350.000 US-Dollar pro Jahr, also etwa 4 Millionen US-Dollar pro Jahrzehnt.

Aber wie berechnen sie die tatsächlichen Kosten? Viele Unternehmen verwenden ein wertorientiertes Preismodell, das die Kosten auf der Grundlage der gewonnenen Lebensjahre und unter Berücksichtigung der Wirksamkeit des Arzneimittels berechnet. Dies bedeutet jedoch, einen Preis für den Wert eines Lebens festzulegen und sicherzustellen, dass das Unternehmen eine angemessene Marge für seine Investition erzielt. Über die tatsächlichen Kosten für die Markteinführung eines neuen Arzneimittels wird wenig bekannt gegeben, und Novartis hat Zolgensma nicht entwickelt, sondern es durch den 8,7-Milliarden-Dollar-Kauf der US-Firma AveXis erworben.

Die meisten Krankenversicherungssysteme berücksichtigen dies nicht Auch einmalige Behandlungen zu einem solchen Preis und einem hohen Preis sind keine Garantie dafür, dass ein Medikament alle Erwartungen erfüllt. Novartis wird Zahlungen über einen Zeitraum von fünf Jahren in Höhe von 425.000 US-Dollar pro Jahr zulassen und angekündigt, Teilrückerstattungen zu gewähren, wenn die Behandlung nicht anschlägt.

Wie wirkt Zolgensma?

Zolgensma (Onasemnogen abeparvovec-xioi) behandelt die genetische Grundursache von SMA, indem es das fehlende oder nicht funktionierende SMN1-Gen durch eine neue, funktionierende Kopie eines menschlichen SMN ersetzt Gen. Dazu wird ein Vektor verwendet, der als „Träger“ das neue, funktionierende SMN1-Gen in den Körper schleust. Der Vektor ist in diesem Fall ein Virus namens AAV9, dessen DNA entfernt und durch das SMN1-Gen ersetzt wurde. Diese Art von Virus macht Sie nicht krank, kann aber schnell durch den Körper zu den Motoneuronzellen wandern und das neue Gen abgeben.

Zolgensma sitzt im Zellkern der Motoneuronzelle und teilt es der Motoneuronzelle mit um mit der Herstellung des neuen SMN1-Proteins zu beginnen. Sobald die Gene ihren Bestimmungsort erreichen, werden die Vektoren abgebaut und aus dem Körper ausgeschieden und werden nicht Teil der DNA des Kindes.

Wie wirksam ist Zolgensma?

Ergebnisse einer offenen, einarmigen klinischen Studie, an der 21 Kinder (im Alter von 0,5 bis 5,9 Monaten) teilnahmen, die alle 1,1 x 1014 VG erhielten /kg Zolgensma berichtete:

  • 13 der 19 Patienten, die an der Studie teilnahmen, erreichten zum Datenstichtag im März 2019 ein Alter von mindestens 14 Monaten ohne dauerhafte Beatmung
  • 10 der 21 Patienten (47,6 %) erreichten im Alter zwischen 9,2 und 16,9 Monaten die Fähigkeit, ≥ 30 Sekunden lang ohne Unterstützung zu sitzen (Durchschnittsalter betrug 12,1 Monate). Dies war von Bedeutung, da auf der Grundlage der Studieneintrittskriterien zu erwarten war, dass keiner dieser Patienten die Fähigkeit erlangen würde, ohne Unterstützung zu sitzen, und nur etwa 25 % dieser Patienten voraussichtlich länger als 14 Monate überleben würden (ohne permanente Beatmung am Leben zu sein). Alter
  • 16 der 19 Patienten benötigten keinen täglichen nicht-invasiven Beatmungseinsatz.

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