Γιατί είναι τόσο ακριβό;
Για αρχή, η πρώιμη ανάπτυξη του Zolgensma χρηματοδοτήθηκε από τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας και πολλές φιλανθρωπικές οργανώσεις που αφιερώθηκαν στην εύρεση θεραπειών για το SMA, συμπεριλαμβανομένων πολλών φιλανθρωπικών οργανώσεων των ΗΠΑ όπως το Sophia's Cure , Cure SMA, Getty Owl Foundation, Fighting SMA, Jadon's Hope Foundation, Gwendolyn Strong Foundation και Miracle for Madison. Πολλές από αυτές τις φιλανθρωπικές οργανώσεις χρησιμοποιούν δωρεές από οικογένειες ασθενών και φίλους για να επιδοτήσουν την έρευνα και τις κλινικές δοκιμές σε νέα φάρμακα για το SMA.
Ο Διευθύνων Σύμβουλος της Novartis, Vas Narasimhan, υποστηρίζει ότι οι γονιδιακές θεραπείες αντιπροσωπεύουν μια ιατρική ανακάλυψη με τον τρόπο που προσφέρουν ελπίδα για θεραπεία για θανατηφόρες γενετικές ασθένειες με μία μόνο δόση. Σε ορισμένες περιπτώσεις, η εναλλακτική είναι μια θεραπεία πολλαπλών δόσεων με σταδιακές βελτιώσεις. Για παράδειγμα, μια εναλλακτική λύση στο Zolgensma είναι το Spinraza που λαμβάνεται τέσσερις φορές το χρόνο εφ' όρου ζωής. Η τιμή καταλόγου είναι 750.000 $ για το πρώτο έτος και στη συνέχεια 350.000 $ ετησίως μετά από αυτό, άρα περίπου 4 εκατομμύρια $ τη δεκαετία.
Αλλά πώς υπολογίζουν το πραγματικό κόστος; Πολλές εταιρείες χρησιμοποιούν ένα μοντέλο τιμολόγησης με βάση την αξία το οποίο υπολογίζει το κόστος με βάση τον αριθμό των ετών ζωής που αποκτήθηκαν καθώς και λαμβάνοντας υπόψη την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου. Αλλά αυτό σημαίνει να βάλετε ένα τίμημα για το πόσο αξίζει μια ζωή, καθώς και να διασφαλίσετε ότι η εταιρεία θα κάνει ένα λογικό περιθώριο στην επένδυσή της. Λίγα αποκαλύπτονται για το πραγματικό κόστος της διάθεσης ενός νέου φαρμάκου στην αγορά και η Novartis δεν ανέπτυξε το Zolgensma αλλά το απέκτησε μέσω της αγοράς 8,7 δισεκατομμυρίων δολαρίων της αμερικανικής εταιρείας AveXis.
Τα περισσότερα συστήματα ασφάλισης υγείας δεν επιτρέπουν Οι εφάπαξ θεραπείες σε μια τέτοια τιμή και μια μεγάλη τιμή δεν αποτελούν επίσης εγγύηση ότι ένα φάρμακο θα ανταποκριθεί σε όλες τις προσδοκίες. Η Novartis θα επιτρέψει πληρωμές για πέντε χρόνια, με 425.000 $ ετησίως, και έχει πει ότι θα δώσει μερικές εκπτώσεις εάν η θεραπεία δεν αποδώσει.
Πώς λειτουργεί το Zolgensma;
Το Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) αντιμετωπίζει τη γενετική βασική αιτία του SMA αντικαθιστώντας το γονίδιο SMN1 που λείπει ή δεν λειτουργεί με ένα νέο, λειτουργικό αντίγραφο ενός ανθρώπινου SMN γονίδιο. Το κάνει αυτό χρησιμοποιώντας έναν φορέα, ο οποίος είναι ένας «φορέας» που μπορεί να εισαγάγει το νέο, λειτουργικό γονίδιο SMN1 στο σώμα. Ο φορέας σε αυτή την περίπτωση είναι ένας ιός που ονομάζεται AAV9 και έχει αφαιρεθεί το DNA του και έχει αντικατασταθεί με το γονίδιο SMN1. Αυτός ο τύπος ιού δεν σας κάνει να αρρωστήσετε, αλλά μπορεί να ταξιδέψει γρήγορα μέσω του σώματος στα κύτταρα του κινητικού νευρώνα και να παραδώσει το νέο γονίδιο.
Το Zolgensma κάθεται μέσα στον πυρήνα του κυττάρου του κινητικού νευρώνα και λέει στο κύτταρο του κινητικού νευρώνα. για να ξεκινήσετε την παραγωγή νέας πρωτεΐνης SMN1. Μόλις τα γονίδια φτάσουν στον προορισμό τους, οι φορείς διασπώνται και αποβάλλονται από το σώμα και δεν γίνονται μέρος του DNA του παιδιού.
Πόσο αποτελεσματικό είναι το Zolgensma;
Αποτελέσματα από μια ανοιχτή κλινική δοκιμή ενός σκέλους στην οποία συμμετείχαν 21 παιδιά (ηλικίας 0,5 έως 5,9 μηνών) που έλαβαν όλα 1,1 x 1014 VG Το /kg Zolgensma ανέφερε:
Σχετικές ιατρικές ερωτήσεις
- Γιατί είναι τόσο ακριβό;
- Zolgensma vs Spinraza: Ποιες είναι οι βασικές διαφορές;
- Πώς χορηγείται το Zolgensma;
- Είναι το Zolgensma θεραπεία για το SMA;
- Γιατί είναι τόσο ακριβό;
- Zolgensma vs Spinraza: Ποιες είναι οι βασικές διαφορές;
- Πώς χορηγείται το Zolgensma;
- Είναι το Zolgensma θεραπεία για το SMA;
Αποποίηση ευθυνών
Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.
Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.
Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions