¿Por qué es tan caro?

Para empezar, el desarrollo inicial de Zolgensma fue financiado por los Institutos Nacionales de Salud y varias organizaciones benéficas dedicadas a encontrar tratamientos para la AME, incluidas muchas organizaciones benéficas estadounidenses como Sophia's Cure. , Cure SMA, Getty Owl Foundation, Fighting SMA, Jadon's Hope Foundation, Gwendolyn Strong Foundation y Miracle for Madison. Muchas de estas organizaciones benéficas utilizan donaciones de familiares y amigos de los pacientes para subsidiar la investigación y los ensayos clínicos de nuevos medicamentos para la AME.

El director ejecutivo de Novartis, Vas Narasimhan, sostiene que las terapias génicas representan un avance médico en la forma en que ofrecen la esperanza de una cura para enfermedades genéticas mortales con una sola dosis. En algunos casos, la alternativa es un tratamiento de dosis múltiples con mejoras incrementales. Por ejemplo, una alternativa a Zolgensma es Spinraza, que se toma cuatro veces al año de por vida. El precio de lista es de 750.000 dólares durante el primer año y luego de 350.000 dólares por año después de eso, es decir, alrededor de 4 millones de dólares por década.

Pero, ¿cómo calculan el costo real? Muchas empresas utilizan un modelo de precios basado en el valor que calcula el costo en función de la cantidad de años de vida ganados y teniendo en cuenta la eficacia del medicamento. Pero esto significa poner un precio al valor de una vida, así como garantizar que la empresa obtenga un margen razonable sobre su inversión. Poco se revela sobre el costo real de llevar un nuevo medicamento al mercado, y Novartis no desarrolló Zolgensma, sino que lo adquirió mediante la compra de la firma estadounidense AveXis por 8.700 millones de dólares.

La mayoría de los sistemas de seguro médico no permiten Los tratamientos únicos a ese precio y a un precio elevado tampoco garantizan que un medicamento cumpla con todas las expectativas. Novartis permitirá pagos durante cinco años, a razón de 425.000 dólares al año, y ha dicho que ofrecerá reembolsos parciales si el tratamiento no funciona.

¿Cómo funciona Zolgensma?

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) trata la causa genética de la AME reemplazando el gen SMN1 faltante o que no funciona con una copia nueva y funcional de un SMN humano. gene. Para ello, utiliza un vector, que es un “portador” que puede introducir el nuevo gen SMN1 funcional en el cuerpo. El vector en este caso es un virus llamado AAV9 al que se le ha eliminado el ADN y se lo ha reemplazado con el gen SMN1. Este tipo de virus no enferma, pero puede viajar rápidamente a través del cuerpo hasta las células de la neurona motora y entregar el nuevo gen.

Zolgensma se encuentra dentro del núcleo de la célula de la neurona motora y le informa a la célula de la neurona motora. para comenzar a producir nueva proteína SMN1. Una vez que los genes llegan a su destino, los vectores se descomponen y se excretan del cuerpo y no pasan a formar parte del ADN del niño.

¿Qué tan efectivo es Zolgensma?

Resultados de un ensayo clínico abierto de un solo grupo en el que participaron 21 niños (entre 0,5 y 5,9 meses de edad), todos los cuales recibieron 1,1 x 1014 VG /kg Zolgensma informó: