Pourquoi est-ce si cher?

Pour commencer, le développement précoce du Zolgensma a été financé par les National Institutes of Health et plusieurs organisations caritatives consacrées à la recherche de traitements contre la SMA, y compris de nombreuses organisations caritatives américaines telles que Sophia's Cure. , Cure SMA, Getty Owl Foundation, Fighting SMA, Jadon's Hope Foundation, Gwendolyn Strong Foundation et Miracle for Madison. Beaucoup de ces associations caritatives utilisent les dons des familles et des amis des patients pour subventionner la recherche et les essais cliniques sur de nouveaux médicaments contre la SMA.

Le PDG de Novartis, Vas Narasimhan, affirme que les thérapies géniques représentent une avancée médicale dans la mesure où elles ils offrent l’espoir de guérir des maladies génétiques mortelles avec une seule dose. Dans certains cas, l’alternative est un traitement multidose avec des améliorations progressives. Par exemple, une alternative au Zolgensma est Spinraza, à prendre quatre fois par an à vie. Le prix catalogue est de 750 000 $ pour la première année, puis de 350 000 $ par an par la suite, soit environ 4 millions de dollars par décennie.

Mais comment calculent-ils le coût réel ? De nombreuses entreprises utilisent un modèle de tarification basé sur la valeur qui calcule le coût en fonction du nombre d'années de vie gagnées et en tenant compte de l'efficacité du médicament. Mais cela signifie fixer un prix sur la valeur d’une vie et garantir que l’entreprise réalise une marge raisonnable sur son investissement. Peu de choses sont divulguées sur le coût réel de la mise sur le marché d'un nouveau médicament, et Novartis n'a pas développé le Zolgensma mais l'a acquis via l'achat de la société américaine AveXis pour 8,7 milliards de dollars.

La plupart des systèmes d'assurance maladie ne permettent pas des traitements ponctuels à un tel prix et un prix élevé ne garantissent pas non plus qu'un médicament répondra à toutes les attentes. Novartis autorisera des paiements sur cinq ans, à hauteur de 425 000 dollars par an, et a annoncé qu'il accorderait des remises partielles si le traitement ne fonctionne pas.

Comment fonctionne Zolgensma ?

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) traite la cause génétique fondamentale de la SMA en remplaçant le gène SMN1 manquant ou non fonctionnel par une nouvelle copie fonctionnelle d'un SMN humain. gène. Pour ce faire, il utilise un vecteur, qui est un « porteur » capable d’introduire le nouveau gène SMN1 fonctionnel dans l’organisme. Le vecteur dans ce cas est un virus appelé AAV9 dont l’ADN a été retiré et remplacé par le gène SMN1. Ce type de virus ne vous rend pas malade mais peut rapidement voyager à travers le corps jusqu'aux cellules du motoneurone et transmettre le nouveau gène.

Zolgensma se trouve à l'intérieur du noyau de la cellule du motoneurone et informe la cellule du motoneurone pour commencer à fabriquer une nouvelle protéine SMN1. Une fois que les gènes atteignent leur destination, les vecteurs sont décomposés et excrétés du corps et ne font pas partie de l'ADN de l'enfant.

Quelle est l'efficacité de Zolgensma ?

Résultats d'un essai clinique ouvert à un seul groupe portant sur 21 enfants (âgés de 0,5 à 5,9 mois) qui ont tous reçu 1,1 x 1 014 VG /kg Zolgensma a rapporté :