Mengapa harganya sangat mahal?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Zolgensma adalah pengobatan terapi gen satu kali saja untuk anak-anak berusia kurang dari dua tahun yang menderita atrofi otot tulang belakang (SMA) dengan biaya $2,1 juta untuk satu pengobatan. Alasan mengapa Zolgensma begitu mahal adalah karena harga tersebut menurut Novartis layak karena “secara dramatis mengubah kehidupan keluarga yang terkena penyakit mematikan ini” dan biaya yang diklaim untuk membawa obat baru ke pasar. Namun harga ini bukannya tanpa kontroversi.

Sebagai permulaan, pengembangan awal Zolgensma dibiayai oleh National Institutes of Health dan beberapa badan amal yang ditujukan untuk menemukan pengobatan untuk SMA, termasuk banyak badan amal AS seperti Sophia's Cure , Cure SMA, Getty Owl Foundation, Fighting SMA, Jadon's Hope Foundation, Gwendolyn Strong Foundation, dan Miracle for Madison. Banyak dari badan amal ini menggunakan sumbangan dari keluarga pasien dan teman-temannya untuk mensubsidi penelitian dan uji klinis obat-obatan baru untuk SMA.

CEO Novartis, Vas Narasimhan, berpendapat bahwa terapi gen mewakili terobosan medis dalam cara yang mereka menawarkan harapan penyembuhan penyakit genetik yang mematikan hanya dengan satu dosis. Dalam beberapa kasus, alternatifnya adalah pengobatan multidosis dengan perbaikan bertahap. Misalnya, alternatif Zolgensma adalah Spinraza yang diminum empat kali setahun seumur hidup. Daftar harga adalah $750.000 untuk tahun pertama dan kemudian $350.000 per tahun setelah itu, jadi sekitar $4 juta per dekade.

Tetapi bagaimana mereka menghitung biaya sebenarnya? Banyak perusahaan menggunakan model penetapan harga berbasis nilai yang menghitung biaya berdasarkan berapa tahun kehidupan yang diperoleh serta mempertimbangkan efektivitas obat. Namun hal ini berarti memberi harga pada nilai sebuah kehidupan, serta memastikan perusahaan mendapatkan margin yang wajar atas investasi mereka. Sedikit yang diungkapkan mengenai biaya sebenarnya untuk meluncurkan obat baru ke pasar, dan Novartis tidak mengembangkan Zolgensma tetapi memperolehnya melalui pembelian perusahaan AS AveXis senilai $8,7 miliar.

Sebagian besar sistem asuransi kesehatan tidak mengizinkan hal tersebut. pengobatan satu kali dengan harga segitu dan banderol harga yang mahal juga bukan jaminan bahwa suatu obat akan memenuhi semua harapan. Novartis akan mengizinkan pembayaran selama lima tahun, sebesar $425.000 per tahun, dan mengatakan akan memberikan potongan harga sebagian jika pengobatan tidak berhasil.

Bagaimana cara kerja Zolgensma?

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) menangani akar penyebab genetik SMA dengan mengganti gen SMN1 yang hilang atau tidak berfungsi dengan salinan SMN manusia yang baru dan berfungsi gen. Hal ini dilakukan dengan menggunakan vektor, yang merupakan “pembawa” yang dapat memasukkan gen SMN1 baru yang berfungsi ke dalam tubuh. Vektor dalam hal ini adalah virus bernama AAV9 yang DNA-nya telah dihilangkan dan diganti dengan gen SMN1. Virus jenis ini tidak membuat Anda sakit tetapi dapat dengan cepat menyebar ke seluruh tubuh menuju sel neuron motorik dan mengirimkan gen baru.

Zolgensma berada di dalam inti sel neuron motorik dan memberi tahu sel neuron motorik untuk mulai membuat protein SMN1 baru. Begitu gen mencapai tujuannya, vektornya dipecah dan dikeluarkan dari tubuh dan tidak menjadi bagian dari DNA anak.

Seberapa efektif Zolgensma?

Hasil dari uji klinis satu kelompok berlabel terbuka yang melibatkan 21 anak (kisaran usia 0,5 hingga 5,9 bulan) yang semuanya menerima 1,1 x 1014 VG /kg Zolgensma melaporkan:

  • 13 dari 19 pasien yang melanjutkan uji coba mencapai usia setidaknya 14 bulan tanpa ventilasi permanen, pada data yang dipotong pada bulan Maret 2019
  • 10 dari 21 pasien (47,6%) mencapai kemampuan duduk tanpa dukungan selama ≥ 30 detik antara usia 9,2 dan 16,9 bulan (usia rata-rata adalah 12,1 bulan). Hal ini penting karena berdasarkan kriteria awal penelitian, tidak satu pun dari pasien tersebut yang diperkirakan mampu duduk tanpa alat bantu, dan hanya sekitar 25% dari pasien tersebut yang diperkirakan dapat bertahan hidup (hidup tanpa ventilasi permanen) setelah 14 bulan. usia
  • 16 dari 19 pasien tidak memerlukan penggunaan ventilator non-invasif setiap hari.

    • Pertanyaan medis terkait

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer