perché è così costoso?

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Zolgensma è un trattamento di terapia genica una tantum per bambini di età inferiore a due anni affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) che costa 2,1 milioni di dollari per il singolo trattamento. Il motivo per cui Zolgensma è così costoso è perché questo è il prezzo che Novartis ha deciso che valga perché “trasforma drasticamente la vita delle famiglie colpite da questa malattia devastante” e il costo dichiarato per l’immissione di nuovi farmaci sul mercato. Ma questo prezzo non è esente da controversie.

Per cominciare, lo sviluppo iniziale di Zolgensma è stato finanziato dal National Institutes of Health e da diversi enti di beneficenza dedicati alla ricerca di trattamenti per la SMA, tra cui molti enti di beneficenza statunitensi come Sophia's Cure. , Cure SMA, Getty Owl Foundation, Fighting SMA, Jadon's Hope Foundation, Gwendolyn Strong Foundation e Miracle for Madison. Molti di questi enti di beneficenza utilizzano le donazioni delle famiglie e degli amici dei pazienti per sovvenzionare la ricerca e le sperimentazioni cliniche su nuovi farmaci per la SMA.

Il CEO di Novartis, Vas Narasimhan, sostiene che le terapie geniche rappresentano una svolta medica nel modo in cui offrono la speranza di una cura per malattie genetiche mortali con una singola dose. In alcuni casi, l’alternativa è un trattamento multidose con miglioramenti incrementali. Ad esempio, un'alternativa a Zolgensma è Spinraza che viene assunto quattro volte l'anno per tutta la vita. Il prezzo di listino è di 750.000 dollari per il primo anno e successivamente di 350.000 dollari all'anno, quindi circa 4 milioni di dollari a decennio.

Ma come calcolano il costo effettivo? Molte aziende utilizzano un modello di prezzo basato sul valore che calcola il costo in base al numero di anni di vita guadagnati e tenendo conto dell’efficacia del farmaco. Ma questo significa dare un prezzo al valore di una vita, oltre a garantire che l’azienda ottenga un margine ragionevole sul proprio investimento. Si sa poco sul costo reale sostenuto per immettere un nuovo farmaco sul mercato e Novartis non ha sviluppato Zolgensma ma lo ha acquisito attraverso l'acquisto da 8,7 miliardi di dollari della società statunitense AveXis.

La maggior parte dei sistemi di assicurazione sanitaria non consente Anche trattamenti una tantum a un prezzo simile e un prezzo elevato non garantiscono che un farmaco soddisfi tutte le aspettative. Novartis consentirà pagamenti in cinque anni, a 425.000 dollari all'anno, e ha affermato che concederà sconti parziali se il trattamento non funziona.

Come funziona Zolgensma?

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) tratta la causa genetica della SMA sostituendo il gene SMN1 mancante o non funzionante con una nuova copia funzionante di un SMN umano gene. Lo fa utilizzando un vettore, che è un “portatore” in grado di introdurre il nuovo gene SMN1 funzionante nell’organismo. Il vettore in questo caso è un virus chiamato AAV9 a cui è stato rimosso il DNA e sostituito con il gene SMN1. Questo tipo di virus non fa ammalare ma può viaggiare rapidamente attraverso il corpo fino alle cellule del motoneurone e consegnare il nuovo gene.

Zolgensma si trova all'interno del nucleo della cellula del motoneurone e comunica alla cellula del motoneurone per iniziare a produrre nuova proteina SMN1. Una volta che i geni raggiungono la loro destinazione, i vettori vengono scomposti ed escreti dal corpo e non diventano parte del DNA del bambino.

Quanto è efficace Zolgensma?

Risultati di uno studio clinico in aperto, a braccio singolo che ha arruolato 21 bambini (di età compresa tra 0,5 e 5,9 mesi) che hanno ricevuto tutti 1,1 x 1014 VG /kg Zolgensma ha riportato:

  • 13 dei 19 pazienti che hanno proseguito lo studio hanno raggiunto almeno 14 mesi di età senza ventilazione permanente, al cut-off dei dati di marzo 2019
  • 10 dei 21 pazienti (47,6%) hanno raggiunto la capacità di stare seduti senza supporto per ≥ 30 secondi tra 9,2 e 16,9 mesi di età (l'età media era 12,1 mesi). Ciò è stato significativo perché, in base ai criteri di inclusione nello studio, nessuno di questi pazienti avrebbe dovuto raggiungere la capacità di sedersi senza supporto e solo il 25% circa di questi pazienti avrebbe potuto sopravvivere (essendo in vita senza ventilazione permanente) oltre i 14 mesi di vita. età
  • 16 dei 19 pazienti non avevano richiesto l'uso quotidiano di un ventilatore non invasivo.

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