なぜそんなに高価なのですか？

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ゾルゲンスマは、脊髄性筋萎縮症 (SMA) の 2 歳未満の小児を対象とした 1 回限りの遺伝子治療であり、1 回の治療費は 210 万ドルです。ゾルゲンスマが非常に高価である理由は、ノバルティスが「この壊滅的な病気に罹患した家族の生活を劇的に変える」ため、その価格が価値があると判断した価格であり、新薬を市場に出すために主張されているコストだからです。しかし、この価格には議論がないわけではありません。

まず、ゾルゲンスマの初期開発には、国立衛生研究所と、SMA の治療法の発見に専念するいくつかの慈善団体 (Sophia's Cure などの米国の多くの慈善団体を含む) が資金提供しました。 、キュアSMA、ゲッティ・フクロウ財団、ファイティングSMA、ジェイドンズ・ホープ財団、グウェンドリン・ストロング財団、そしてマディソンの奇跡。これらの慈善団体の多くは、患者の家族や友人からの寄付を利用して、SMA の新薬の研究や臨床試験に補助金を出しています。

ノバルティスの CEO であるヴァス ナラシンハン氏は、遺伝子治療は次のような点で医学上の画期的な進歩であると主張しています。彼らは、致死性の遺伝性疾患を1回の投与で治療できるという希望をもたらします。場合によっては、段階的に改善を伴う複数回投与による治療が代替手段となります。たとえば、ゾルゲンスマの代替薬は、生涯にわたって年に4回服用するスピンラザです。定価は初年度 750,000 ドル、その後は 1 年あたり 350,000 ドル、つまり 10 年で約 400 万ドルになります。

しかし、実際のコストはどのように計算されるのでしょうか?多くの企業は、薬の有効性を考慮し、延命年数に基づいてコストを計算する価値ベースの価格設定モデルを採用しています。しかしこれは、会社が投資に対して適切な利益を確保することを保証するだけでなく、人生の価値に値段を付けることを意味します。新薬を市場に出すための実際のコストについてはほとんど開示されておらず、ノバルティスはゾルゲンスマを開発したのではなく、米国企業エイベキシスの87億ドルの買収を通じてゾルゲンスマを取得しました。

ほとんどの健康保険制度では、ゾルゲンスマを認めていません。このような価格と高額な価格での 1 回限りの治療でも、その薬がすべての期待に応えるという保証はありません。ノバルティスは、年間 425,000 ドルを 5 年間にわたって支払うことを認めており、治療が効果がなかった場合には部分的にリベートを与えると述べています。

ゾルゲンスマはどのように作用しますか?

ゾルゲンスマ (onasemnogene abeparvovec-xioi) は、欠損または機能していない SMN1 遺伝子をヒト SMN の新しい正常なコピーで置き換えることにより、SMA の遺伝的根本原因を治療します。遺伝子。これは、新しく機能するSMN1遺伝子を体内に取り込むことができる「キャリア」であるベクターを使用することによって行われます。この場合のベクターは、DNA が除去され、SMN1 遺伝子と置き換えられた AAV9 と呼ばれるウイルスです。このタイプのウイルスは病気を引き起こしませんが、体内を急速に運動ニューロン細胞に移動し、新しい遺伝子を伝達する可能性があります。

ゾルゲンスマは運動ニューロン細胞の核内に存在し、運動ニューロン細胞に情報を伝えます。新しいSMN1タンパク質の生成を開始します。遺伝子が目的地に到達すると、ベクターは分解されて体から排出され、子供の DNA の一部にはなりません。

ゾルゲンスマはどの程度効果がありますか?

21 人の小児 (生後 0.5 ～ 5.9 か月) を登録し、全員に 1.1 x 1014 VG を投与した非盲検単群臨床試験の結果/kg Zolgensma は次のように報告しました。

  • 試験を継続している患者 19 人のうち 13 人は、2019 年 3 月のデータカット時点で常時換気なしで生後 14 か月以上に達しました
  • 10患者 21 人中 (47.6%) は、生後 9.2 か月から 16.9 か月の間に、支えなしで 30 秒以上座る能力を達成しました (平均年齢は 12.1 か月)。研究参加基準に基づくと、これらの患者はいずれも補助なしで座る能力を獲得するとは予想されず、またこれらの患者の約 25% のみが 14 か月の生存期間を超えて生存 (永久換気なしで生存) すると予想されていたため、これは重要でした。年齢
  • 患者 19 人中 16 人は毎日の非侵襲的人工呼吸器の使用を必要としませんでした。

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