Kok larang banget?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Zolgensma minangka perawatan terapi gen siji-sijine kanggo bocah-bocah umur kurang saka rong taun kanthi atrofi otot balung mburi (SMA) sing biaya $ 2.1 yuta kanggo perawatan siji. Alasan Zolgensma larang banget amarga regane Novartis wis mutusake amarga "ngubah kanthi dramatis urip kulawarga sing kena pengaruh penyakit iki" lan biaya sing diklaim kanggo nggawa obat anyar menyang pasar. Nanging rega iki ora tanpa kontroversi.

Kanggo wiwitan, pangembangan awal Zolgensma dibiayai dening Institut Kesehatan Nasional lan sawetara badan amal sing dikhususake kanggo nemokake perawatan kanggo SMA, kalebu akeh amal AS kayata Sophia's Cure. , Cure SMA, Getty Owl Foundation, Fighting SMA, Jadon's Hope Foundation, Gwendolyn Strong Foundation, lan Miracle for Madison. Akeh amal iki nggunakake sumbangan saka kulawarga pasien lan kanca-kanca kanggo menehi subsidi riset lan uji klinis menyang obat-obatan anyar kanggo SMA.

CEO Novartis, Vas Narasimhan, ujar manawa terapi gen minangka terobosan medis kanthi cara sing padha kurban pangarep-arep tamba kanggo penyakit genetis agawe karo dosis siji. Ing sawetara kasus, alternatif minangka perawatan multi-dosis kanthi perbaikan tambahan. Contone, alternatif kanggo Zolgensma Spinraza sing dijupuk kaping papat taun kanggo urip. Rega dhaptar $ 750.000 kanggo taun pisanan lan banjur $ 350.000 saben taun sawisé iku, dadi kira-kira $ 4 yuta saben dasawarsa.

Nanging kepiye carane ngetung biaya sing bener? Akeh perusahaan nggunakake model rega adhedhasar nilai sing ngetung biaya adhedhasar pirang-pirang taun urip lan uga nganggep efektifitas obat kasebut. Nanging iki tegese menehi rega babagan regane urip, uga mesthekake yen perusahaan nggawe wates sing cukup kanggo investasi. Ora ana sing diungkapake babagan biaya sing bener kanggo nggawa obat anyar menyang pasar, lan Novartis ora ngembangake Zolgensma nanging entuk liwat tuku $8.7 milyar saka perusahaan AS AveXis.

Akeh sistem asuransi kesehatan ora ngidini perawatan siji-wektu ing rega kuwi lan tag rega amba uga ora njamin yen tamba bakal ketemu kabeh pangarepan. Novartis bakal ngidini pembayaran liwat limang taun, ing $425.000 saben taun, lan ngandika bakal menehi rabat parsial yen perawatan ora bisa.

Kepiye cara kerjane Zolgensma?

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) nambani sabab genetis saka SMA kanthi ngganti gen SMN1 sing ilang utawa ora bisa digunakake karo salinan SMN manungsa sing anyar. gene. Iki ditindakake kanthi nggunakake vektor, yaiku "pembawa" sing bisa entuk gen SMN1 sing anyar lan kerja ing awak. Vektor ing kasus iki yaiku virus sing diarani AAV9 sing wis dibusak DNA lan diganti karo gen SMN1. Virus jinis iki ora njalari awak lara nanging bisa kanthi cepet ngliwati awak menyang sel neuron motorik lan ngirim gen anyar.

Zolgensma dumunung ing jero inti sel neuron motorik lan ngandhani sel neuron motorik. kanggo miwiti nggawe protein SMN1 anyar. Sawise gen tekan panggonan sing dituju, vektor kasebut dipecah lan diekskresi saka awak lan ora dadi bagian saka DNA bocah.

Kepiye efektifitas Zolgensma?

Asil saka uji klinis siji-lengan mbukak label sing ndaftarake 21 bocah (umur 0,5 nganti 5,9 sasi) sing kabeh nampa 1,1 x 1014 VG /kg Zolgensma nglaporake:

  • 13 saka 19 pasien sing nerusake uji coba tekan umur paling sethithik 14 wulan tanpa ventilasi permanen, ing data Maret 2019 dipotong
  • 10 saka 21 pasien (47.6%) entuk kemampuan kanggo njagong tanpa dhukungan kanggo ≥ 30 detik antarane umur 9.2 lan 16.9 sasi (umur rata-rata 12.1 sasi). Iki penting amarga adhedhasar kritéria mlebu sinau, ora ana pasien kasebut sing bakal bisa njagong tanpa dhukungan, lan mung kira-kira 25% pasien kasebut bakal bisa urip (urip tanpa ventilasi permanen) ngluwihi 14 sasi. umur
  • 16 saka 19 pasien ora mbutuhake panggunaan ventilator non-invasif saben dina.

    • Pitakonan medis sing gegandhengan

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer