왜 그렇게 비싸요?

우선 Zolgensma의 초기 개발은 국립 보건원(National Institutes of Health)과 Sophia's Cure와 같은 미국의 많은 자선 단체를 포함하여 SMA 치료법을 찾는 데 전념하는 여러 자선 단체의 자금 지원을 받았습니다. , Cure SMA, Getty Owl 재단, Fighting SMA, Jadon's Hope 재단, Gwendolyn Strong Foundation, Miracle for Madison 등이 있습니다. 이러한 자선단체 중 상당수는 환자 가족과 친구들의 기부금을 사용하여 SMA를 위한 신약 연구 및 임상 시험에 보조금을 지급합니다.

노바티스의 CEO인 Vas Narasimhan은 유전자 치료법이 다음과 같은 방식으로 의학적 혁신을 대표한다고 주장합니다. 그들은 단 한 번의 복용량으로 치명적인 유전병을 치료할 수 있다는 희망을 제공합니다. 어떤 경우에는 점진적인 개선이 가능한 다회 투여 치료법이 대안이 될 수 있습니다. 예를 들어, Zolgensma의 대안은 평생 동안 1년에 4회 복용하는 Spinraza입니다. 정가는 첫 해에 750,000달러이고 그 이후에는 매년 350,000달러이므로 10년마다 약 400만 달러입니다.

그런데 실제 비용은 어떻게 계산합니까? 많은 회사에서는 약품의 효과뿐만 아니라 얻은 수명을 기준으로 비용을 계산하는 가치 기반 가격 책정 모델을 사용합니다. 그러나 이는 삶의 가치에 대한 가격을 책정하는 동시에 회사가 투자에 대해 합리적인 마진을 확보하도록 보장하는 것을 의미합니다. 신약을 출시하는 데 드는 실제 비용에 대해서는 알려진 바가 거의 없으며 노바티스는 Zolgensma를 개발하지 않았지만 미국 회사 AveXis를 87억 달러에 인수하여 이를 인수했습니다.

대부분의 건강 보험 시스템은 Zolgensma를 허용하지 않습니다. 그러한 가격과 큰 가격표의 일회성 치료 또한 약물이 모든 기대를 충족할 것이라는 보장은 없습니다. 노바티스는 5년에 걸쳐 연간 425,000달러의 지불을 허용하며, 치료가 효과가 없을 경우 부분적인 환불을 제공할 것이라고 밝혔습니다.

Zolgensma는 어떻게 작동하나요?

Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)는 누락되거나 작동하지 않는 SMN1 유전자를 인간 SMN의 새로운 작동 복사본으로 대체하여 SMA의 유전적 근본 원인을 치료합니다. 유전자. 이는 새로 작동하는 SMN1 유전자를 신체에 도입할 수 있는 "운반체"인 벡터를 사용하여 수행됩니다. 이 경우 벡터는 DNA가 제거되고 SMN1 유전자로 대체된 AAV9라는 바이러스입니다. 이런 유형의 바이러스는 아프게 하지 않지만 신체를 통해 운동 뉴런 세포로 빠르게 이동하여 새로운 유전자를 전달할 수 있습니다.

졸겐스마는 운동 뉴런 세포의 핵 내부에 위치하며 운동 뉴런 세포에 알립니다. 새로운 SMN1 단백질을 만들기 시작합니다. 유전자가 목적지에 도달하면 벡터는 분해되어 신체에서 배설되며 어린이의 DNA의 일부가 되지 않습니다.

Zolgensma는 얼마나 효과적입니까?

1.1 x 1014 VG를 투여받은 21명의 어린이(0.5~5.9개월 범위)를 등록한 공개 단일군 임상 시험의 결과입니다. /kg Zolgensma는 다음과 같이 보고했습니다.