Kenapa mahal sangat?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Zolgensma ialah rawatan terapi gen sekali sahaja untuk kanak-kanak berumur kurang daripada dua tahun dengan atrofi otot tulang belakang (SMA) yang menelan kos $2.1 juta untuk rawatan tunggal. Alasan Zolgensma sangat mahal adalah kerana harga itu telah diputuskan oleh Novartis ia berbaloi kerana ia "merubah secara dramatik kehidupan keluarga yang terjejas oleh penyakit yang dahsyat ini" dan kos yang dituntut untuk membawa ubat baharu ke pasaran. Tetapi harga ini bukan tanpa kontroversi.

Sebagai permulaan, pembangunan awal Zolgensma dibiayai oleh Institut Kesihatan Nasional dan beberapa badan amal yang dikhaskan untuk mencari rawatan untuk SMA, termasuk banyak badan amal A.S. seperti Sophia's Cure , Cure SMA, Getty Owl Foundation, Fighting SMA, Jadon's Hope Foundation, Gwendolyn Strong Foundation dan Miracle for Madison. Kebanyakan badan amal ini menggunakan derma oleh keluarga pesakit dan rakan-rakan untuk mensubsidi penyelidikan dan ujian klinikal kepada ubat-ubatan baharu untuk SMA.

Ketua Pegawai Eksekutif Novartis, Vas Narasimhan, berpendapat bahawa terapi gen mewakili kejayaan perubatan dalam cara yang mereka menawarkan harapan untuk menyembuhkan penyakit genetik yang membawa maut dengan satu dos. Dalam sesetengah kes, alternatifnya ialah rawatan berbilang dos dengan peningkatan berperingkat. Sebagai contoh, alternatif kepada Zolgensma ialah Spinraza yang diambil empat kali setahun seumur hidup. Harga senarai ialah $750,000 untuk tahun pertama dan kemudian $350,000 setahun selepas itu, jadi kira-kira $4 juta sedekad.

Tetapi bagaimanakah mereka mengira kos sebenar? Banyak syarikat menggunakan model penetapan harga berasaskan nilai yang mengira kos berdasarkan berapa tahun hayat yang diperoleh serta mengambil kira keberkesanan ubat. Tetapi ini bermakna meletakkan harga pada nilai kehidupan, serta memastikan syarikat membuat margin yang munasabah pada pelaburan mereka. Sedikit yang didedahkan tentang kos sebenar untuk membawa ubat baharu ke pasaran, dan Novartis tidak membangunkan Zolgensma tetapi memperolehnya melalui pembelian $8.7 bilion firma AS AveXis.

Kebanyakan sistem insurans kesihatan tidak membenarkan untuk rawatan sekali pada harga sedemikian dan tanda harga yang besar juga bukan jaminan bahawa ubat akan memenuhi semua jangkaan. Novartis akan membenarkan pembayaran dalam tempoh lima tahun, pada $425,000 setahun, dan berkata ia akan memberikan rebat separa jika rawatan tidak berkesan.

Bagaimanakah Zolgensma berfungsi?

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) merawat punca genetik SMA dengan menggantikan gen SMN1 yang hilang atau tidak berfungsi dengan salinan SMN manusia yang baru dan berfungsi gen. Ia melakukan ini dengan menggunakan vektor, yang merupakan "pembawa" yang boleh memasukkan gen SMN1 yang baru dan berfungsi ke dalam badan. Vektor dalam kes ini ialah virus yang dipanggil AAV9 yang telah dikeluarkan DNAnya dan digantikan dengan gen SMN1. Virus jenis ini tidak membuat anda sakit tetapi boleh bergerak dengan cepat melalui badan ke sel neuron motor dan menghantar gen baharu.

Zolgensma terletak di dalam nukleus sel neuron motor dan memberitahu sel neuron motor untuk mula membuat protein SMN1 baharu. Sebaik sahaja gen sampai ke destinasinya, vektor dipecahkan dan dikumuhkan daripada badan dan tidak menjadi sebahagian daripada DNA kanak-kanak.

Sejauh manakah Zolgensma berkesan?

Hasil daripada percubaan klinikal lengan tunggal label terbuka yang mendaftarkan 21 kanak-kanak (julat umur 0.5 hingga 5.9 bulan) yang kesemuanya menerima 1.1 x 1014 VG /kg Zolgensma melaporkan:

  • 13 daripada 19 pesakit yang meneruskan percubaan mencapai umur sekurang-kurangnya 14 bulan tanpa pengudaraan kekal, pada data Mac 2019 terputus
  • 10 daripada 21 pesakit (47.6%) mencapai keupayaan untuk duduk tanpa sokongan selama ≥ 30 saat antara umur 9.2 dan 16.9 bulan (umur purata ialah 12.1 bulan). Ini adalah penting kerana berdasarkan kriteria kemasukan kajian, tiada seorang pun daripada pesakit ini dijangka mencapai keupayaan untuk duduk tanpa sokongan, dan hanya kira-kira 25% daripada pesakit ini akan dijangka bertahan (hidup tanpa pengudaraan kekal) melebihi 14 bulan. umur
  • 16 daripada 19 pesakit tidak memerlukan penggunaan ventilator bukan invasif setiap hari.

    • Soalan perubatan berkaitan

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular