Waarom is het zo duur?

Om te beginnen werd de vroege ontwikkeling van Zolgensma gefinancierd door de National Institutes of Health en verschillende liefdadigheidsinstellingen die zich toelegden op het vinden van behandelingen voor SMA, waaronder veel Amerikaanse liefdadigheidsinstellingen zoals Sophia's Cure , Cure SMA, Getty Owl Foundation, Fighting SMA, Jadon's Hope Foundation, de Gwendolyn Strong Foundation en Miracle for Madison. Veel van deze liefdadigheidsinstellingen gebruiken donaties van families en vrienden van patiënten om onderzoek en klinische proeven naar nieuwe medicijnen voor SMA te subsidiëren.

De CEO van Novartis, Vas Narasimhan, stelt dat gentherapieën een medische doorbraak betekenen in de manier waarop ze bieden hoop op een remedie voor dodelijke genetische ziekten met een enkele dosis. In sommige gevallen is het alternatief een behandeling met meerdere doses met stapsgewijze verbeteringen. Een alternatief voor Zolgensma is bijvoorbeeld Spinraza, dat levenslang vier keer per jaar wordt ingenomen. De catalogusprijs bedraagt ​​$750.000 voor het eerste jaar en daarna $350.000 per jaar, dus ongeveer $4 miljoen per decennium.

Maar hoe berekenen ze de werkelijke kosten? Veel bedrijven gebruiken een op waarde gebaseerd prijsmodel dat de kosten berekent op basis van het aantal gewonnen levensjaren en rekening houdt met de effectiviteit van het medicijn. Maar dit betekent dat er een prijs moet worden betaald op de waarde van een leven, en dat er ook voor moet worden gezorgd dat het bedrijf een redelijke marge op zijn investering maakt. Er wordt weinig onthuld over de werkelijke kosten van het op de markt brengen van een nieuw medicijn, en Novartis heeft Zolgensma niet ontwikkeld, maar heeft het verworven via de aankoop van het Amerikaanse bedrijf AveXis ter waarde van 8,7 miljard dollar.

De meeste zorgverzekeringssystemen staan ​​dit niet toe. eenmalige behandelingen tegen zo’n prijs en een groot prijskaartje is ook geen garantie dat een medicijn aan alle verwachtingen zal voldoen. Novartis staat betalingen over een periode van vijf jaar toe, van $425.000 per jaar, en heeft gezegd dat het gedeeltelijke kortingen zal geven als de behandeling niet werkt.

Hoe werkt Zolgensma?

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) behandelt de genetische oorzaak van SMA door het ontbrekende of niet-werkende SMN1-gen te vervangen door een nieuwe, werkende kopie van een menselijk SMN gen. Het doet dit door gebruik te maken van een vector, een ‘drager’ die het nieuwe, werkende SMN1-gen in het lichaam kan krijgen. De vector is in dit geval een virus genaamd AAV9 waarvan het DNA is verwijderd en vervangen door het SMN1-gen. Dit type virus maakt je niet ziek, maar kan snel door het lichaam reizen naar de motorneuroncellen en het nieuwe gen afleveren.

Zolgensma zit in de kern van de motorneuroncel en vertelt de motorneuroncel om te beginnen met het maken van nieuw SMN1-eiwit. Zodra de genen hun bestemming hebben bereikt, worden de vectoren afgebroken en door het lichaam uitgescheiden. Ze worden geen onderdeel van het DNA van het kind.

Hoe effectief is Zolgensma?

Resultaten van een open-label, eenarmig klinisch onderzoek waaraan 21 kinderen deelnamen (in de leeftijd van 0,5 tot 5,9 maanden) die allemaal 1,1 x 1014 VG kregen /kg Zolgensma rapporteerde: