Dlaczego to jest takie drogie?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Zolgensma to jednorazowa terapia genowa przeznaczona dla dzieci w wieku poniżej dwóch lat chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA), której koszt wynosi 2,1 miliona dolarów za pojedynczy zabieg. Powodem, dla którego lek Zolgensma jest tak drogi, jest cena, jaką firma Novartis uznała za warta, ponieważ „dramatycznie zmienia życie rodzin dotkniętych tą wyniszczającą chorobą” oraz deklarowany koszt wprowadzenia nowych leków na rynek. Jednak cena ta nie jest pozbawiona kontrowersji.

Po pierwsze, wczesny rozwój leku Zolgensma był finansowany przez Narodowy Instytut Zdrowia i kilka organizacji charytatywnych zajmujących się poszukiwaniem metod leczenia SMA, w tym wiele amerykańskich organizacji charytatywnych, takich jak Sophia's Cure , Cure SMA, Getty Owl Foundation, Fighting SMA, Fundacja Jadon's Hope, Fundacja Gwendolyn Strong i Cud dla Madison. Wiele z tych organizacji charytatywnych wykorzystuje datki od rodzin i przyjaciół pacjentów do dotowania badań i prób klinicznych nad nowymi lekami na SMA.

Dyrektor generalny Novartis, Vas Narasimhan, twierdzi, że terapie genowe stanowią przełom w medycynie w sposobie, w jaki dają nadzieję na wyleczenie śmiertelnych chorób genetycznych za pomocą jednej dawki. W niektórych przypadkach alternatywą jest leczenie wielodawkowe ze stopniową poprawą. Na przykład alternatywą dla Zolgensmy jest Spinraza, którą zażywa się cztery razy w roku przez całe życie. Cena katalogowa wynosi 750 000 dolarów przez pierwszy rok, a potem 350 000 dolarów rocznie, czyli około 4 milionów dolarów na dekadę.

Ale jak obliczają rzeczywisty koszt? Wiele firm stosuje model wyceny oparty na wartości, który oblicza koszt na podstawie liczby uzyskanych lat życia i biorąc pod uwagę skuteczność leku. Oznacza to jednak wycenę wartości życia i zapewnienie, że firma uzyska rozsądną marżę na inwestycji. Niewiele ujawnia się na temat prawdziwych kosztów wprowadzenia nowego leku na rynek, a firma Novartis nie opracowała leku Zolgensma, lecz nabyła go w wyniku zakupu amerykańskiej firmy AveXis za 8,7 miliarda dolarów.

Większość systemów ubezpieczeń zdrowotnych nie pozwala na jednorazowe zabiegi w takiej cenie i dużej cenie też nie dają gwarancji, że lek spełni wszelkie oczekiwania. Novartis zezwoli na płatności przez pięć lat w cenie 425 000 dolarów rocznie i oświadczył, że udzieli częściowych rabatów, jeśli leczenie nie zadziała.

Jak działa lek Zolgensma?

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) leczy genetyczną przyczynę SMA, zastępując brakujący lub niedziałający gen SMN1 nową, działającą kopią ludzkiego SMN gen. Dokonuje tego za pomocą wektora, który jest „nośnikiem” mogącym wprowadzić do organizmu nowy, działający gen SMN1. Wektorem w tym przypadku jest wirus o nazwie AAV9, z którego usunięto DNA i zastąpiono go genem SMN1. Ten typ wirusa nie powoduje choroby, ale może szybko przedostać się przez organizm do komórek neuronu ruchowego i dostarczyć nowy gen.

Zolgensma znajduje się w jądrze komórki neuronu ruchowego i przekazuje informację komórce neuronu ruchowego rozpocząć wytwarzanie nowego białka SMN1. Gdy geny dotrą do miejsca przeznaczenia, wektory są rozkładane i wydalane z organizmu i nie stają się częścią DNA dziecka.

Jak skuteczny jest lek Zolgensma?

Wyniki otwartego, jednoramiennego badania klinicznego, w którym wzięło udział 21 dzieci (w wieku od 0,5 do 5,9 miesięcy), które otrzymały dawkę 1,1 x 1014 VG /kg Firma Zolgensma zgłosiła:

  • 13 z 19 pacjentów kontynuujących badanie osiągnęło wiek co najmniej 14 miesięcy bez stałej wentylacji według stanu na koniec zbierania danych w marcu 2019 r.
  • 10 z 21 pacjentów (47,6%) uzyskało zdolność siedzenia bez podparcia przez ≥ 30 sekund w wieku od 9,2 do 16,9 miesiąca (średni wiek wynosił 12,1 miesiąca). Było to istotne, ponieważ na podstawie kryteriów włączenia do badania nie oczekiwano, że żaden z tych pacjentów nie będzie w stanie siedzieć bez wsparcia, a tylko około 25% tych pacjentów przeżyje (żyje bez stałej wentylacji) dłużej niż 14 miesięcy wiek
  • 16 z 19 pacjentów nie wymagało codziennego stosowania nieinwazyjnego respiratora.

    • Powiązane pytania medyczne

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe