Por que é tão caro?

Para começar, o desenvolvimento inicial do Zolgensma foi financiado pelos Institutos Nacionais de Saúde e por várias instituições de caridade dedicadas a encontrar tratamentos para a AME, incluindo muitas instituições de caridade dos EUA, como a Sophia's Cure. , Cure SMA, Getty Owl Foundation, Fighting SMA, Jadon's Hope Foundation, Gwendolyn Strong Foundation e Miracle for Madison. Muitas dessas instituições de caridade usam doações de familiares e amigos de pacientes para subsidiar pesquisas e ensaios clínicos de novos medicamentos para AME.

O CEO da Novartis, Vas Narasimhan, argumenta que as terapias genéticas representam um avanço médico na forma como eles oferecem esperança de cura para doenças genéticas mortais com uma única dose. Em alguns casos, a alternativa é um tratamento multidose com melhorias incrementais. Por exemplo, uma alternativa ao Zolgensma é o Spinraza, que é tomado quatro vezes por ano durante toda a vida. O preço de tabela é de US$ 750 mil para o primeiro ano e US$ 350 mil por ano depois disso, ou seja, cerca de US$ 4 milhões por década.

Mas como eles calculam o custo real? Muitas empresas utilizam um modelo de preços baseado no valor que calcula o custo com base em quantos anos de vida ganhos, bem como tendo em conta a eficácia do medicamento. Mas isto significa colocar um preço sobre o valor de uma vida, bem como garantir que a empresa obtenha uma margem razoável sobre o seu investimento. Pouco é divulgado sobre o verdadeiro custo de trazer um novo medicamento ao mercado, e a Novartis não desenvolveu o Zolgensma, mas o adquiriu através da compra da empresa norte-americana AveXis, por US$ 8,7 bilhões.

A maioria dos sistemas de seguro de saúde não permite tratamentos únicos a esse preço e com um preço alto também não são garantia de que um medicamento atenderá a todas as expectativas. A Novartis permitirá pagamentos ao longo de cinco anos, no valor de US$ 425 mil por ano, e disse que dará descontos parciais se o tratamento não funcionar.

Como funciona o Zolgensma?

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) trata a causa genética da AME, substituindo o gene SMN1 ausente ou não funcional por uma cópia nova e funcional de um SMN humano gene. Isso é feito usando um vetor, que é um “transportador” que pode levar o novo gene SMN1 funcional para o corpo. O vetor neste caso é um vírus chamado AAV9 cujo DNA foi removido e substituído pelo gene SMN1. Este tipo de vírus não deixa você doente, mas pode viajar rapidamente pelo corpo até as células do neurônio motor e entregar o novo gene.

O Zolgensma fica dentro do núcleo da célula do neurônio motor e informa a célula do neurônio motor para começar a produzir a nova proteína SMN1. Assim que os genes chegam ao seu destino, os vetores são decompostos e excretados do corpo e não se tornam parte do DNA da criança.

Qual ​​é a eficácia do Zolgensma?

Resultados de um ensaio clínico aberto, de braço único, que envolveu 21 crianças (idades entre 0,5 e 5,9 meses) que receberam 1,1 x 1014 VG /kg Zolgensma relatou: