De ce este atât de scump?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Zolgensma este un tratament de terapie genică unică pentru copiii cu vârsta mai mică de doi ani cu atrofie musculară spinală (SMA), care costă 2,1 milioane de dolari pentru un singur tratament. Motivul pentru care Zolgensma este atât de scump este că acesta este prețul pe care Novartis a decis că îl merită, deoarece „transformă dramatic viața familiilor afectate de această boală devastatoare” și costul pretins al aducerii de noi medicamente pe piață. Dar acest preț nu este lipsit de controverse.

Pentru început, dezvoltarea timpurie a Zolgensma a fost finanțată de National Institutes of Health și mai multe organizații caritabile dedicate găsirii de tratamente pentru SMA, inclusiv multe organizații caritabile din SUA, cum ar fi Sophia's Cure , Cure SMA, Getty Owl Foundation, Fighting SMA, Jadon's Hope Foundation, Gwendolyn Strong Foundation și Miracle for Madison. Multe dintre aceste organizații caritabile folosesc donații de la familiile și prietenii pacienților pentru a subvenționa cercetările și studiile clinice privind noi medicamente pentru SMA.

Directorul general al Novartis, Vas Narasimhan, susține că terapiile genetice reprezintă o descoperire medicală în modul în care oferă speranța unui leac pentru bolile genetice mortale cu o singură doză. În unele cazuri, alternativa este un tratament cu mai multe doze cu îmbunătățiri progresive. De exemplu, o alternativă la Zolgensma este Spinraza care se ia de patru ori pe an pe viață. Prețul de listă este de 750.000 USD pentru primul an și apoi 350.000 USD pe an după aceea, deci aproximativ 4 milioane USD pe deceniu.

Dar cum calculează costul real? Multe companii folosesc un model de preț bazat pe valoare, care calculează costul pe baza câți ani de viață câștigați, precum și luând în considerare eficacitatea medicamentului. Dar asta înseamnă să punem un preț pe cât valorează o viață, precum și să ne asigurăm că compania realizează o marjă rezonabilă pentru investiția lor. Se dezvăluie puține despre costul real al aducerii pe piață a unui nou medicament, iar Novartis nu a dezvoltat Zolgensma, ci l-a achiziționat prin achiziția de 8,7 miliarde USD a companiei americane AveXis.

Majoritatea sistemelor de asigurări de sănătate nu permit tratamente unice la un astfel de preț și un preț mare nu reprezintă nici o garanție că un medicament va îndeplini toate așteptările. Novartis va permite plăți pe cinci ani, la 425.000 USD pe an și a spus că va acorda reduceri parțiale dacă tratamentul nu funcționează.

Cum funcționează Zolgensma?

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) tratează cauza rădăcină genetică a SMA prin înlocuirea genei SMN1 lipsă sau nefuncțională cu o copie nouă, funcțională a unui SMN uman gena. Face acest lucru folosind un vector, care este un „purtător” care poate introduce noua genă SMN1 funcțională în organism. Vectorul în acest caz este un virus numit AAV9 căruia i-a fost îndepărtat ADN-ul și a fost înlocuit cu gena SMN1. Acest tip de virus nu te îmbolnăvește, dar poate călători rapid prin corp până la celulele motoneuronului și eliberează noua genă.

Zolgensma se află în interiorul nucleului celulei motoneuronului și îi spune celulei neuronului motor pentru a începe să producă o nouă proteină SMN1. Odată ce genele ajung la destinație, vectorii sunt descompusi și excretați din organism și nu devin parte din ADN-ul copilului.

Cât de eficient este Zolgensma?

Rezultatele unui studiu clinic deschis, cu un singur braț, care a înrolat 21 de copii (cu vârste cuprinse între 0,5 și 5,9 luni) cărora toți au primit 1,1 x 1014 VG /kg Zolgensma a raportat:

  • 13 dintre cei 19 pacienți care au continuat studiul au atins cel puțin 14 luni fără ventilație permanentă, la data limită din martie 2019
  • 10 dintre cei 21 de pacienți (47,6%) au obținut capacitatea de a sta fără sprijin timp de ≥ 30 de secunde între vârsta de 9,2 și 16,9 luni (vârsta medie a fost de 12,1 luni). Acest lucru a fost semnificativ deoarece, pe baza criteriilor de intrare în studiu, nu s-ar fi așteptat ca niciunul dintre acești pacienți să atingă capacitatea de a sta fără sprijin și doar aproximativ 25% dintre acești pacienți ar fi de așteptat să supraviețuiască (fiind în viață fără ventilație permanentă) peste 14 luni de vârsta
  • 16 dintre cei 19 pacienți nu au necesitat utilizarea zilnică a ventilatorului neinvaziv.

    • Întrebări medicale conexe

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare