Neden bu kadar pahalı?

Bir başlangıç ​​olarak, Zolgensma'nın ilk gelişimi, Ulusal Sağlık Enstitüleri ve aralarında Sophia's Cure gibi birçok ABD hayır kurumunun da bulunduğu, SMA tedavisi bulmaya adanmış çeşitli hayır kurumları tarafından finanse edildi. , Cure SMA, Getty Owl Foundation, Fighting SMA, Jadon's Hope Foundation, Gwendolyn Strong Foundation ve Miracle for Madison. Bu hayır kurumlarının birçoğu, SMA için yeni ilaçlara yönelik araştırmaları ve klinik deneyleri sübvanse etmek amacıyla hasta aileleri ve arkadaşlarının bağışlarını kullanıyor.

Novartis'in CEO'su Vas Narasimhan, gen terapilerinin tıbbi bir atılımı temsil ettiğini savunuyor. ölümcül genetik hastalıklara tek dozla çare bulma umudu sunuyorlar. Bazı durumlarda alternatif, artan iyileştirmeler sağlayan çok dozlu bir tedavidir. Örneğin Zolgensma'nın alternatifi ömür boyu yılda dört kez alınan Spinraza'dır. Liste fiyatı ilk yıl için 750.000 ABD Doları, sonrasında ise yıllık 350.000 ABD Doları, yani on yılda yaklaşık 4 milyon ABD Doları.

Peki gerçek maliyeti nasıl hesaplıyorlar? Birçok şirket, ilacın etkinliğini de hesaba katmanın yanı sıra kazanılan yaşam yılına göre maliyeti hesaplayan değer bazlı bir fiyatlandırma modeli kullanıyor. Ancak bu, bir hayatın değerine fiyat koymak ve şirketin yatırımından makul bir marj elde etmesini sağlamak anlamına geliyor. Yeni bir ilacı pazara sunmanın gerçek maliyeti hakkında çok az şey açıklanıyor ve Novartis, Zolgensma'yı geliştirmedi ancak onu 8,7 milyar dolarlık ABD firması AveXis'i satın alarak satın aldı.

Çoğu sağlık sigortası sistemi buna izin vermiyor Tek seferlik tedavilerin bu kadar yüksek bir fiyata ve büyük bir fiyat etiketine sahip olması, bir ilacın tüm beklentileri karşılayacağının da garantisi değildir. Novartis, beş yıl boyunca yıllık 425.000 ABD Doları tutarındaki ödemelere izin verecek ve tedavinin işe yaramaması durumunda kısmi indirim yapacağını açıkladı.

Zolgensma nasıl çalışır?

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), eksik veya çalışmayan SMN1 genini insan SMN'sinin yeni, çalışan bir kopyasıyla değiştirerek SMA'nın genetik temel nedenini tedavi eder. gen. Bunu, yeni çalışan SMN1 genini vücuda alabilen bir "taşıyıcı" olan bir vektör kullanarak yapar. Bu vakadaki vektör, DNA'sı çıkarılmış ve yerine SMN1 geni konmuş, AAV9 adı verilen bir virüstür. Bu tür virüs sizi hasta etmez ancak vücutta hızlı bir şekilde motor nöron hücrelerine ulaşarak yeni geni iletebilir.

Zolgensma, motor nöron hücresinin çekirdeğinin içinde bulunur ve motor nöron hücresine bilgi verir. yeni SMN1 proteini yapmaya başlamak için. Genler hedeflerine ulaştığında vektörler parçalanıp vücuttan atılır ve çocuğun DNA'sının bir parçası haline gelmez.

Zolgensma ne kadar etkilidir?

Hepsi 1,1 x 1014 VG alan 21 çocuğun (yaş aralığı 0,5 ila 5,9 ay) katıldığı açık etiketli, tek kollu bir klinik araştırmanın sonuçları /kg Zolgensma şunu bildirdi: