Чому це так дорого?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Zolgensma — це одноразове лікування генною терапією для дітей віком до двох років зі спінальною м’язовою атрофією (SMA), яке коштує 2,1 мільйона доларів США за одне лікування. Причина, по якій Zolgensma така дорога, полягає в тому, що Novartis вирішила, що це ціна, оскільки вона «різко змінює життя сімей, уражених цією руйнівною хворобою», і заявлена ​​вартість виведення нових ліків на ринок. Але ця ціна не без суперечок.

Для початку ранню розробку Zolgensma фінансували Національні інститути охорони здоров’я та кілька благодійних організацій, які займаються пошуком методів лікування СМА, у тому числі багато благодійних організацій США, таких як Sophia's Cure. , Cure SMA, Getty Owl Foundation, Fighting SMA, Jadon's Hope Foundation, Gwendolyn Strong Foundation і Miracle for Madison. Багато з цих благодійних організацій використовують пожертви сімей пацієнтів і друзів для субсидування досліджень і клінічних випробувань нових ліків від СМА.

Генеральний директор Novartis Вас Нарасімхан стверджує, що генна терапія є медичним проривом у тому, що вони дають надію на лікування смертельних генетичних захворювань за допомогою однієї дози. У деяких випадках альтернативою є лікування кількома дозами з поступовими поліпшеннями. Наприклад, альтернативою Zolgensma є Spinraza, яку приймають чотири рази на рік протягом усього життя. Прейскурантна ціна становить 750 000 доларів США за перший рік, а потім 350 000 доларів США на рік, тобто приблизно 4 мільйони доларів США за десятиліття.

Але як вони обчислюють фактичну вартість? Багато компаній використовують модель ціноутворення на основі вартості, яка розраховує вартість на основі того, скільки років набрано життя, а також з урахуванням ефективності препарату. Але це означає встановити ціну того, скільки коштує життя, а також гарантувати, що компанія робить розумну маржу на свої інвестиції. Мало що розголошується про справжню вартість виведення нового препарату на ринок, і Novartis не розробила Zolgensma, а придбала його через покупку американської фірми AveXis за 8,7 мільярда доларів.

Більшість систем медичного страхування не дозволяють одноразове лікування за такою ціною і великим цінником також не гарантує, що препарат виправдає всі очікування. Novartis дозволить здійснювати виплати протягом п’яти років у розмірі 425 000 доларів на рік і заявляє, що надасть часткові знижки, якщо лікування не спрацює.

Як працює Zolgensma?

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) лікує генетичну першопричину SMA, замінюючи відсутній або непрацюючий ген SMN1 новою робочою копією людського SMN ген. Він робить це за допомогою вектора, який є «носієм», який може перенести в організм новий робочий ген SMN1. Вектором у цьому випадку є вірус під назвою AAV9, ДНК якого було видалено та замінено геном SMN1. Цей тип вірусу не захворює, але може швидко переміщатися по тілу до клітин мотонейронів і доставляти новий ген.

Zolgensma знаходиться всередині ядра клітини мотонейрона та повідомляє клітині мотонейрона щоб почати виробляти новий білок SMN1. Коли гени досягають місця призначення, вектори розщеплюються та виводяться з організму й не стають частиною ДНК дитини.

Наскільки ефективна Zolgensma?

Результати відкритого клінічного дослідження з однією групою, у якому брали участь 21 дитина (віком від 0,5 до 5,9 місяців), які отримували 1,1 x 1014 VG /кг Zolgensma повідомила:

  • 13 із 19 пацієнтів, які продовжували випробування, досягли принаймні 14-місячного віку без постійної вентиляції легень, станом на березень 2019 р.
  • 10 з 21 пацієнта (47,6%) досягли здатності сидіти без підтримки ≥ 30 секунд у віці від 9,2 до 16,9 місяців (середній вік становив 12,1 місяця). Це було суттєвим, оскільки згідно з критеріями включення до дослідження жоден із цих пацієнтів не міг би досягти здатності сидіти без опори, і лише приблизно 25% цих пацієнтів могли б вижити (будучи живими без постійної вентиляції легенів) понад 14 місяців. вік
  • 16 із 19 пацієнтів не потребували щоденного використання неінвазивної штучної вентиляції легень.

    • Супутні медичні питання

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова