Zolgensma vs Spinraza: ما هي الاختلافات الرئيسية؟

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
يعتبر كل من زولجنسما (onasemnogene abeparvovec-xioi) وسبينرازا (نوسينرسن الصوديوم) علاجين للأشخاص الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي (SMA).

الضمور العضلي نخاعي المنشأ هو نوع من أمراض الخلايا العصبية الحركية. يحدث هذا بسبب طفرة في جين SMN1 (الخلايا العصبية الحركية للبقاء على قيد الحياة 1)، وهو الجين المسؤول عن إنتاج بروتين SMN الذي يحافظ على صحة الخلايا العصبية الحركية وعملها. إذا لم يتم إنتاج ما يكفي من بروتين SMN، يتوقف الحبل الشوكي عن القدرة على نقل الإشارات من الدماغ إلى العضلات.

يتم إنتاج بروتين SMN الوظيفي أيضًا بكميات صغيرة بواسطة جين SMN2، وهو جين احتياطي. . ومع ذلك، فإن إنتاج بروتين SMN بواسطة جين SMN2 لا يمكن أن يعوض بشكل كامل عن جين SMN1 المعيب.

5 اختلافات رئيسية بين زولجنسما وسبينرازا

  • الاستخدامات/المؤشرات. يُستخدم كل من زولجنسما وسبينرازا لعلاج ضمور العضلات الشوكي، ولكن تمت الموافقة على استخدام زولجنسما في المرضى فقط. أقل من عامين، بينما تمت الموافقة على سبينرازا للاستخدام في المرضى من الأطفال والبالغين.
  • تكرار العلاج. زولجنسما هو علاج لمرة واحدة، في حين يتطلب سبينرازا أربع جرعات تحميل ثم يجب إعطاء جرعة صيانة مرة واحدة كل أربعة أشهر. يتم إعطاء جرعات التحميل الثلاث الأولى بفاصل 14 يومًا ويتم إعطاء الجرعة الرابعة بعد 30 يومًا من الجرعة الثالثة.
  • نوع الدواء. زولجنسما هو ناقل للفيروسات الغدية. العلاج الجيني القائم على العلاج الجيني وسبينرازا عبارة عن أليغنوكليوتيد مضاد للتحسس موجه من الخلايا العصبية الحركية -2 (SMN2).
  • كيفية عمل العلاج - آلية العمل. يقدم زولجنسما نسخة من الجين تشفير بروتين SMN البشري، والذي يمكّن المريض من صنع بروتين SMN الذي ينقصه. من ناحية أخرى، يجعل سبينرازا بروتين SMN الذي ينتجه جين SMN2 فعالاً. يعمل Spinraza عن طريق إصلاح خطأ - خطأ ربط الحمض النووي الريبي (RNA) - الذي يؤدي إلى تخطي exon 7 وإنتاج بروتين معيب بواسطة SMN2. من خلال إعادة الارتباط في إكسون 7 - تعزيز إدراج إكسون 7 في بروتين SMN - يعمل البروتين الذي ينتجه SMN2 مثل ذلك الذي ينتجه SMN1.
  • مدى نجاحه - فعاليته. تشير المقارنة غير المباشرة بين العلاجين إلى أن زولجنسما قد يكون أكثر فعالية من سبينرازا بين الرضع الذين يعانون من أعراض ضمور العضلات الشوكي من النوع 1 من حيث البقاء الإجمالي، والاستقلال عن التهوية المساعدة الدائمة، والوظيفة الحركية والمعالم الحركية. يقدم كلا العلاجين فوائد كبيرة مقارنة بعدم الحصول على أي علاج على الإطلاق، وهو ما يعني عادةً أن المرضى لن يعيشوا بعد عمر السنتين.

    • يوفر الجدول أدناه أيضًا تفاصيل الجوانب المهمة الأخرى لكلا العلاجين.

    Zolgensma vs Spinraza - عوامل أخرى

    الأسئلة الطبية ذات الصلة

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية

    زولجنسما (onasemnogene abeparvovec-xioi)

    سبينرازا

    (نوسينرسن الصوديوم)
    الشركة علاجات نوفارتيس الجينية (AveXis سابقًا) بيوجين
    سنة الموافقة - إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) 2019 2016
    الشكل الصيدلاني معلق للتسريب يأتي كقوارير تستخدم لمرة واحدة. يتم توفير مجموعة تحتوي على قارورتين إلى تسع قوارير محلول للحقن يأتي في قارورة أحادية الجرعة
    الإدارة التسريب في الوريد (IV) لمدة تزيد عن 60 دقيقة الحقن داخل القراب (الحقن في الحيز تحت العنكبوتية للحبل الشوكي/ السائل النخاعي)
    الآثار الجانبية / الآثار الضارة تشمل الأحداث الضائرة الأكثر شيوعًا التي تحدث في ≥ 5% من المرضى ما يلي:
  • ارتفاع ناقلات الأمين
  • القيء
    		•  تحدث التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا لدى 20% على الأقل من المرضى وبتكرار لا يقل عن 5% أكثر من مجموعة التحكم التي لم تتلق العلاج. تشمل Spinraza ما يلي:
  • عدوى الجهاز التنفسي السفلي والإمساك لدى المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي عند الأطفال
  • الحمى والصداع والقيء وآلام الظهر لدى المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي الطفولي في وقت لاحق
    		•
    التحذيرات والاحتياطات
  • نقص الصفيحات - يحتاج تعداد الصفائح الدموية إلى المراقبة قبل العلاج ولمدة ثلاثة أشهر بعده
  • مرتفع تروبونين-I - مراقبة المستويات قبل ولمدة ثلاثة أشهر بعد
    		•  يتطلب اختبارات أساسية قبل كل تناول بسبب نقص الصفيحات واضطرابات التخثر والسمية الكلوية
    فئات المرضى الخاصة لا يوصى به للأطفال المبتسرين قد يسبب ضررًا للجنين